Первая иммунотерапия рецидивирующего респираторного папилломатоза: FDA одобрило Papzimeos
В этой статье
Историческое одобрение FDA при RRP
Рецидивирующий респираторный папилломатоз (RRP) — редкое, но серьёзное заболевание, вызываемое HPV 6 и 11. В гортани и дыхательных путях развиваются доброкачественные опухоли, которые постоянно рецидивируют. Пациентам часто требуются операции, что ухудшает качество жизни и вызывает серьёзные проблемы с голосом и дыханием. До настоящего времени при RRP не было ни одного одобренного лекарственного лечения.
💡 14 августа 2025 года FDA объявило об одобрении новой иммунотерапии Papzimeos. Это исторический поворотный момент в лечении заболевания.
🫁 Что такое рецидивирующий респираторный папилломатоз (RRP)?
RRP — редкое заболевание, вызываемое HPV типов 6 и 11, при котором в дыхательных путях образуются доброкачественные бородавчатые опухоли. Чаще всего поражаются голосовые складки (гортань), возникают осиплость голоса, одышка, хронический кашель и другие симптомы. Особенно у детей быстрорастущие опухоли могут вызывать тяжёлые нарушения дыхания во сне.
- Вызывающие заболевание типы HPV: HPV 6 и 11
- Путь передачи: половой контакт или передача от матери ребёнку во время родов
- Частота: около 2 случаев на 100000 детей
- Лечение: основной метод сегодня — хирургия; из-за частых рецидивов пациентам может потребоваться много операций в год
💊 Что такое Papzimeos?
- Действующее вещество: Zopapogene imadenovec-drba
- Механизм: иммунотерапия на основе нереплицирующегося аденовирусного вектора
- Способ введения: подкожная инъекция
- Цель: активировать иммунную систему против клеток, инфицированных HPV 6 и 11
- 📌 Владелец регистрационного удостоверения: Precigen, Inc.
➡️ В отличие от лечения, основанного только на хирургии, это первый вариант, направленный на иммунную систему.
📊 Данные клинического исследования
Одобрение Papzimeos (исследовательское название PRGN-2012) основано на опубликованном в The Lancet Respiratory Medicine в апреле 2025 года ключевом исследовании фазы 1/2 (DOI:10.1016/S2213-2600(24)00368-0).
Исследование было одноцентровым, одногрупповым и открытым. В него включали нуждавшихся как минимум в трёх операциях за последний год взрослых пациентов с RRP. После хирургического уменьшения объёма опухоли все получили 4 дозы подкожных инъекций (в дни 1, 15, 43 и 85).
- Число пациентов: с марта 2021 по июнь 2023 года включены 38 пациентов ; из них 35 получили рекомендованную для фазы 2 дозу 5×1011 вирусных частиц.
- Первичный результат: отсутствие необходимости в операции на протяжении 12 месяцев (полный ответ).
Результаты
- Полный ответ у 51% (18/35): половина пациентов не нуждалась в дополнительных операциях в течение 12 месяцев (95% ДИ 34–69).
- Длительность ответа: медиана длительности ответа пока не достигнута; большинство ответов сохранялись 2 года.
- Иммунный ответ: выявлена сильная связь между активацией T-клеток, специфичных к HPV 6/11, и клинической пользой.
- Безопасность: побочные эффекты в основном были лёгкими или умеренными. Наиболее частые:
- 97% — реакции в месте инъекции
- 80% — утомляемость
- 71% — озноб
- 69% — лихорадка
Вывод: PRGN-2012 устранил необходимость операций на 12 месяцев у 51% взрослых пациентов с RRP и признан безопасным. На основании этих результатов в FDA подали заявку на биологическую лицензию, и в августе 2025 года препарат зарегистрировали под названием Papzimeos.
🌍 Что означает это одобрение?
- В США ежегодно регистрируется примерно 1000 новых случаев RRP .
- Несмотря на редкость заболевания, оно разрушительно влияет на качество жизни пациентов.
- С этим одобрением для пациентов начинается новая эпоха без зависимости от повторных операций на дыхательных путях.
💬 Представитель FDA доктор Vijay Kumar: «Это одобрение способно преобразить лечение RRP и обеспечить длительное облегчение пациентам, зависящим от повторных операций».
✅ Краткий вывод: Papzimeos стал первой иммунотерапией RRP, одобренной FDA. Показано устранение необходимости операций у половины пациентов и длительное сохранение эффекта. Это считается прорывным достижением в области редких заболеваний.
Эта статья была полезна?
Ваш отзыв помогает нам улучшать материалы.
Комментарии читателей
Оставьте комментарий
Ваше имя и комментарий публикуются только после одобрения администратором. Ваш адрес электронной почты никогда не показывается посетителям.
Будьте первым, кто оставит комментарий.