Kök hüceyrə müalicəsindən sonra HIV-dən qurtulan üçüncü xəstə

Daha bir şəxsin kök hüceyrə müalicəsindən sonra HIV-dən qurtulduğu elan edildi. “Duesseldof xəstəsi” kimi tanınan kişi kök hüceyrə müalicəsi ilə HIV-dən sağalan üçüncü şəxs oldu.

Əvvəllər Berlin və Londonda yüksək riskli olmasına baxmayaraq kök hüceyrə müalicəsi almış iki xəstənin sağaldığı bildirilmişdi. İndi Dusseldorf xəstəsi də eyni nəticəyə çatıb və təfərrüatlar 20 fevral 2023-cü ildə Nature Medicine adlı nüfuzlu elmi jurnalda dərc olunub.

Kök hüceyrə müalicəsi qan xərçəngi üçün tətbiq edilmişdi

Adı açıqlanmayan 53 yaşlı xəstəyə 2008-ci ildə HIV, üç il sonra isə qan xərçənglərinin olduqca ciddi növü olan kəskin mieloid leykoz diaqnozu qoyulub. 2013-cü ildə ona qadın donordan alınmış kök hüceyrələrlə sümük iliyi transplantasiyası aparılıb. Qadın donorun CCR5 genində mutasiya olub və bu, HIV-in hüceyrəyə daxil olmasına müəyyən şəkildə mane olurdu.

4 il sonra aparılan, bir-birini təsdiqləyən testlər Dusseldorf xəstəsinin bədənində HIV-ə dair heç bir iz olmadığını göstərib.

Tədqiqatçılar məqalələrində tədqiqatın əhəmiyyətini “bu üçüncü HIV-1 sağalma halı gələcək müalicə strategiyalarına yol göstərəcəyinə ümid etdiyimiz dəyərli məlumatlar verir” deyərək vurğulayıblar.

HIV xəstəsinin sevinci

Hadisənin mərkəzindəki xəstə açıqlamasında “Məni HIV-dən və əlbəttə, eyni zamanda leykozdan qurtarmağı bacaran, dünyanın hər yerindən gələn həkimlərdən ibarət komandamla fəxr edirəm” deyib.

Ötən Sevgililər Günü də transplantasiyanın 10-cu ildönümü olub. Bunun üçün böyük tədbir təşkil edilib və tədbirin “fəxri qonağı” xəstənin donoru olub.

Kimlər kök hüceyrə transplantasiyası ilə HIV müalicəsi ala bilər?

HIV infeksiyası nəticəsində yaranan AIDS xəstəliyinin müalicəsi uzun illərdir axtarılır. Bu hallarda olduğu kimi sümük iliyi transplantasiyası ciddi və təhlükəli tibbi prosedurdur. Təəssüf ki, belə kök hüceyrə transplantasiyası həm HIV, həm də xərçəngi olan azsaylı xəstələr üçün uyğundur. Bundan əlavə, sümük iliyi transplantasiyası üçün nadir CCR5 mutasiyası olan donor tapmaq da böyük çətinlikdir.

CCR5 gen mutasiyası nədir və HIV-ə qarşı necə qoruyur?

CCR5 geni CCR5 reseptorunu kodlaşdıran genetik məlumatı daşıyır. CCR5 reseptoru immun sistemi ilə əlaqəli hüceyrələrin quruluşunda mövcuddur. Bu reseptor T hüceyrələri kimi immun hüceyrələrinin funksiyalarına nəzarət edərək bədənə zərərli mikroorqanizm və hüceyrələrə qarşı immun sisteminin aktivləşməsini təmin edir. O, həm də HIV virusunun hüceyrəyə giriş qapısıdır. CCR5 genindəki bəzi mutasiyalar HIV-in CCR5 reseptoruna bağlanmasının qarşısını alma potensialına malikdir. CCR5 mutasiyası olanlarda HIV infeksiyası daha yavaş gedir və ya tam qarşısı alına bilər. Buna görə CCR5 gen mutasiyası HIV müalicəsi baxımından vacib mövzudur.

Tədqiqatçılardan Fransanın Pasteur İnstitutundan Assier Saez-Cirion “Transplantasiya zamanı xəstənin immun hüceyrələri donorun hüceyrələri ilə tam dəyişdirilib və bu, yoluxmuş hüceyrələrin böyük əksəriyyətinin yox olmasını mümkün edib” deyib.

“Bu transplantasiyanın həm leykoz, həm də HIV üçün uğurlu müalicə ola bilməsi baxımından bütün amillərin uyğun gəldiyi müstəsna vəziyyətdir.”

New York və City of Hope halları kimi tanınan daha iki HIV və xərçəng xəstəsinin bu üsulla sağaldığı bir neçə elmi konfransda elan edilib. Lakin bu hallara aid elmi tədqiqatlar hələ dərc olunmayıb.

AIDS üçün CCR5 gen terapiyasında son inkişaflar

Son illərdə kök hüceyrə transplantasiyası kimi müalicələrlə CCR5 geni mutasiyalı donor hüceyrələrinin xəstəyə köçürülməsi HIV xəstələri üçün müalicə seçiminə çevrilib. Lakin bu üsul çox bahalı və riskli olduğundan yalnız müəyyən xəstələrə uyğun ola bilər.

CCR5 gen terapiyası üçün araşdırılan dərmanlar da var. Bu dərmanlar CCR5 genindəki mutasiyaları təqlid edərək HIV-in hüceyrəyə girişini əngəlləməyə çalışır. Bunlara maravirok kimi davamlı HIV müalicələri daxildir. İlk FDA təsdiqini 2007-ci ildə alan maravirok 2 yaş və yuxarı xəstələrdə HIV-1-in müalicəsi üçün digər antiretrovirus preparatlarla birlikdə istifadə olunan CCR5 koreseptor antaqonistidir.

Bəzi elmi tədqiqatlar genetik materialı redaktə etməyə imkan verən biotexnoloji vasitə və redaktə üsulu olan CRISPR-Cas9 texnikasının laboratoriya şəraitində CCR5 geninə tətbiqinin HIV infeksiyasının qarşısını ala və ya onu yavaşlada bildiyini göstərib. Lakin bu üsul hələ klinik tətbiqlərdə sınanmayıb və daha çox araşdırılmalıdır.

CRISPR-Cas9 texnikasının istifadəsi ilə bağlı etik və təhlükəsizlik narahatlıqları da var. Bu üsul genetik materialda arzuolunmaz və ya gözlənilməz dəyişikliklər yarada, potensial olaraq ciddi sağlamlıq problemlərinə səbəb ola bilər. Buna görə CRISPR-Cas9 istifadəsində ehtiyatlı yanaşma və daha çox tədqiqat lazımdır.

Çinli alim He Jiankui 2018-ci ildə Çində iki körpənin CCR5 genini redaktə edərək HIV-ə qarşı daha çox davamlılıq yaratmağa çalışıb. Dəyişiklik CRISPR/Cas9 gen redaktəsi texnikası ilə aparılıb və dünyada ilk dəfə genomu redaktə edilmiş körpələrin doğulmasına səbəb olub (uşaqların sonrakı taleyi məlum deyil). Bundan sonra Çin hökuməti He Jiankui-nin etik qaydalara və qanunlara zidd davrandığını bildirib və onu həbs edib. He Jiankui 3 ilin sonunda, 2022-ci ilin aprelində həbsdən çıxıb.

Onun işi elmi ictimaiyyətin və dünyadakı insan hüquqları fəallarının etirazı ilə qarşılanıb; bir çox insan belə genom redaktəsi işlərinin etik baxımdan sorğulanmalı olduğunu müdafiə edib.

Bu hadisə CRISPR/Cas9 gen redaktəsi texnikasının potensial nəticələrini və etik baxımdan sorğulanmasının vacibliyini gündəmə gətirib, insan genomunun redaktəsi üzrə hüquqi və etik qaydaların gücləndirilməsi tələbinə səbəb olub.

CCR5 gen terapiyasına dair araşdırmalar davam edir və daha geniş klinik tədqiqatlar aparılmalıdır. Nəticə olaraq, CCR5 gen terapiyası potensial təsirli üsul olsa da, indiyədək HIV müalicəsində tam həll təqdim etmir.