Al treilea pacient vindecat de HIV după tratament cu celule stem

A fost anunțată încă o persoană vindecată de HIV după tratament cu celule stem. „Pacientul Duesseldof” este al treilea bărbat vindecat astfel de HIV.

Anterior fuseseră raportate vindecările a doi pacienți din Berlin și Londra, deși transplantul are risc mare. Acum, pacientul Dusseldorf a avut același rezultat, detaliat la 20 februarie 2023 în Nature Medicine, prestigioasa revistă științifică.

Celulele stem au fost administrate pentru cancer sanguin

Pacientul anonim de 53 de ani fusese diagnosticat cu HIV în 2008 și, trei ani mai târziu, cu leucemie mieloidă acută, un cancer sanguin grav. În 2013 a primit transplant medular cu celule stem de la o donatoare. Ea avea o mutație CCR5 care împiedica într-un fel intrarea HIV în celulă.

După 4 ani, teste concordante nu au mai găsit nicio urmă de HIV în corpul pacientului Dusseldorf.

Cercetătorii au subliniat în articol importanța studiului: „Acest al treilea caz de vindecare HIV-1 oferă informații valoroase care sperăm să orienteze strategiile viitoare.” Astfel au descris contribuția cazului.

Bucuria pacientului cu HIV

Pacientul a declarat: „Sunt mândru de echipa mea de medici din întreaga lume, care a reușit să mă scape de HIV și, bineînțeles, de leucemie.” Acestea au fost cuvintele lui.

Ultima Zi a Îndrăgostiților a marcat a 10-a aniversare a transplantului, sărbătorită amplu, cu donatoarea ca „invitată de onoare”.

Cine poate trata HIV prin transplant?

Vindecarea AIDS, produsă de infecția HIV, este căutată de mulți ani. Transplantul medular este grav și periculos, potrivit din păcate numai câtorva pacienți cu HIV și cancer. Găsirea unui donator cu rara mutație CCR5 este, în plus, foarte dificilă.

Ce este mutația CCR5 și cum protejează împotriva HIV?

Gena CCR5 codifică receptorul CCR5, prezent pe celulele sistemului imunitar. Receptorul CCR5 controlează funcțiile celulelor imune, precum celulele T, activând apărarea împotriva microorganismelor și celulelor dăunătoare. Este și poarta de intrare a HIV. Unele mutații ale genei CCR5 pot împiedica legarea HIV de receptorul CCR5. La purtătorii mutației CCR5, infecția HIV poate evolua mai lent sau poate fi complet prevenită. De aceea, mutația genei CCR5 este importantă pentru tratamentul HIV.

Assier Saez-Cirion, cercetător de la Institutul Pasteur din Franța, a spus: „În transplant, celulele imunitare ale pacientului sunt complet înlocuite cu cele ale donatorului, permițând distrugerea marii majorități a celulelor infectate.” Aceasta a fost explicația sa.

„Este un caz excepțional, în care toți factorii au coincis pentru succes împotriva leucemiei și HIV.”

La conferințe au fost anunțate și vindecările a încă doi pacienți cu HIV și cancer, cazurile New York și City of Hope. Studiile lor nu au fost însă încă publicate.

Progrese recente în terapia genică CCR5 pentru AIDS

Transplantarea celulelor donatorului cu mutație CCR5 a devenit în ultimii ani o opțiune în HIV. Costul și riscul mari o limitează însă la anumiți pacienți.

Sunt cercetate și medicamente pentru terapia CCR5. Ele încearcă să imite mutațiile genei CCR5 și să blocheze intrarea HIV. Printre ele este maravirok, folosit în HIV rezistent. Aprobat prima dată de FDA în 2007, este un antagonist al coreceptorului CCR5, asociat altor antiretrovirale pentru HIV-1 la pacienți de 2 ani și peste.

Unele studii arată că instrumentul biotehnologic de editare a materialului genetic numit CRISPR-Cas9, aplicat genei CCR5 în laborator, poate preveni sau încetini infecția HIV. Tehnica nu a fost însă încă încercată clinic și necesită cercetări suplimentare.

Există și preocupări etice și de siguranță pentru CRISPR-Cas9, care poate produce schimbări genetice nedorite sau neașteptate și probleme grave. Utilizarea CRISPR-Cas9 necesită astfel prudență și cercetări suplimentare.

În 2018, cercetătorul chinez He Jiankui a editat CCR5 la doi copii pentru rezistență mai mare la HIV. CRISPR/Cas9 a produs prima naștere a unor copii cu genom editat, a căror soartă nu este cunoscută. Guvernul chinez a acuzat acțiunea lui He Jiankui de încălcarea eticii și legii și a dispus încarcerarea lui. He Jiankui a fost eliberat în aprilie 2022, după 3 ani.

Lucrarea a provocat reacția comunității științifice și activiștilor pentru drepturile omului. Mulți au cerut examinarea etică a unor asemenea editări.

Cazul a pus în discuție consecințele și etica CRISPR/Cas9 și a cerut reguli juridice și etice mai puternice pentru editarea genomului uman.

Cercetarea CCR5 continuă și necesită studii clinice mai ample. Deși potențial eficientă, terapia CCR5 nu oferă până astăzi o soluție completă pentru HIV.