Bebeklerde yaygın görülen kanser Nöroblastom için ilaç hedefi keşfedildi

Nöroblastom, 1 yaşından küçüklerde en sık görülen, tüm çocukluk çağı kanserlerinin ise %6’sını oluşturan ve sinir sistemi kaynaklı bir kanser türüdür. Her yıl 15 yaş altı 100.000 çocuktan yaklaşık birine nöroblastom teşhisi konmaktadır. Bu rahatsızlığa sahip çocuklar ortalama 1-2 yaş civarı tanı alır. Mevcut tedavilere rağmen, yüksek riskli nöroblastomaya sahip çocuklarda uzun süreli sağ kalım oranları yüzde 50’in altındadır. Son yıllarda nöroblastomaya yönelik araştırmalar yoğunlaşmıştı. Eylül 2017’de Cancer adlı bilisel dergide yayımlanan çalışmaya göre nöroblastom için yeni bir kanser immunoterapisi ilaç hedefi keşfedildi.

Nöroblastom nedir?

Nöroblastom (neuroblastoma), daha anne karnında iken bazı öncü sinir hücrelerinde başlayan bir kanser türüdür (“nöro” terimi sinirleri, “blastom” ise olgunlaşmamış veya gelişen hücreleri etkileyen bir kansere işaret eder). Bu çocukluk çağı hastalığı, bir nöroendokrin tümörüdür ve adrenal (böbrek üstü) bezlerde ve / veya sempatik ganglionlarda tümörlere neden olur.

Araştırmada, bağışıklık (immün) sistemi hücrelerimizin, sağlıklı hücrelere zarar vermeden, sadece kanser hücreleri hedef almasını sağlayacak kanser hücresi ilişkili yüzey proteinleri tanımlanmaya çalışılmıştır. Araştırmacılar, geliştirdikleri yeni bir teknikle 126 neuroblastoma örneğinden RNA dizilemesi yapılarak sağlıklı hücreler ile karşılaştırılmıştır.

Araştırma sonuçlarına göre;

• Kanserli hücrelerde normal hücrelerden farklı şekilde aktif olan 296 gen tespit edilmiştir.
• GPC2 (Glypican2) proteininin, nöroblastom tümör hücrelerinin büyümesi ve yayılması için temel moleküllerden biri olduğu ve bu sebeple iyi bir ilaç hedefi olabileceği keşfedilmiştir. GPC2 hücre yüzeyinde bulunan önemli proteinlerden biridir.
• Araştırmacılar, GPC2 proteinine bağlanacak bir antikor dizayn etmiş ve bu antikora aynı zamanda kanser ilacı eklemiştir. 
• Laboratuvar ortamında insan hücre kültürü ve fare modelleriyle yapılan analizlerde geliştirilen antikor-ilaç molekülü ile kanser hücreleri etkili bir şekilde yok edilmiştir. Normal hücreler herhangi bir zarar görmemiştir.

Peki bu çalışma bize neyi ifade ediyor?

• Tedavi seçeneklerinin az olduğu nöroblastom için önemli bir gelişmedir. Bu çalışma sağlıklı hücrelere daha az zarar verecek tedavilerin geliştirilmesine olanak sağlamaktadır.
• Kanser tedavilerinde antikor-ilaç molekülleri önem kazanmaya başlamıştır. Herhangi bir kemoterapi ilacına kanser hücresini tanıyacak bir antikor (protein) ekleyerek, sadece kanser hücresi hedef alınabilmektedir.
• Bu çalışma CAR-T hücre tedavileri gibi modern genetik tedavilere ışık tutmaktadır. GPC2 adlı hücre yüzey proteini, diğer kanser türlerinde de aktivitesi oldukça yüksek olan bir oncoproteindir. Bu sebeple, çalışmadaki bu yaklaşımı diğer kanser türlerine de uygulamak mümkün olabilir.
• Önemle vurgulamak gerekir ki, bu tedavi yöntemi henüz deneysel aşamadadır. Modern tıp, genetik ve biyokimyasal teknikleri kullanarak en uygun tedaviyi uygular. Kanserin tedavisi ancak modern tıbbın sunduğu imkanlarla mümkündür.

İlgili Konu

Kanserde büyük gelişme: canlı ilaç CAR T hücre tedavisi FDA onayı aldı!