موگامولیزوماب-kpkc برای درمان میکوزیس فونگوئیدس و سندرم سزاری تأیید FDA گرفت

در 8 اوت 2018، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای بیماران بزرگسال مبتلا به میکوزیس فونگوئیدس (MF) یا سندرم سزاری (SS) عودکرده یا مقاوم به درمان، که پیش‌تر دست‌کم یک خط درمان سیستمیک دریافت کرده بودند، موگامولیزوماب-kpkcرا با نام تجاری Poteligeo تأیید کرد.

میکوزیس فونگوئیدس و سندرم سزاری چیست؟

میکوزیس فونگوئیدس و سندرم سزاری، تومورهای نادرهستند و در گروه لنفوم غیرهوچکین قرار می‌گیرند.

میکوزیس فونگوئیدس، با سلول‌هایی به نام لنفوسیت مرتبط است که در گردش خون قرار دارند و در دستگاه ایمنی ما نقش دارند؛ این سلول‌ها از عملکرد طبیعی خود خارج می‌شوند و در پوست تجمع می‌یابند و این بیماری پدید می‌آید. به‌دلیل منشأ آن، لنفوم گروه بیماری مربوط به آن محسوب می‌شود، اما سیر آن با لنفوم اندام‌های داخلی و غدد لنفاوی بسیار متفاوت است و در بسیاری از بیماران فقط باعث یک مشکل مزمن پوستی می‌شود.

میکوزیس فونگوئیدس نخستین بار در سال 1806 توسط ژان-لوئی-مارک آلیبر، متخصص پوست فرانسوی، توصیف شد. در واقع نام «میکوزیس فونگوئیدس» بسیار گمراه‌کننده است، زیرا به معنای «بیماری شبیه قارچ» است. بااین‌حال این بیماری عفونت قارچی نیست، بلکه نوعی لنفوم غیرهوچکین است. دکتر آلیبر این نام را انتخاب کرد چون تومورهای پوستی یک مورد شدید ظاهری شبیه قارچ داشتند.

میکوزیس فونگوئیدس (MF) شایع‌ترین لنفوم پوستی است. بیشتر بیماران MF در مرحله زودرس شناسایی می‌شوند و با درمان‌های پوستی مورد استفاده در این دوره می‌توان به نرخ پاسخ بالا و زندگی طولانی بدون بیماری دست یافت. سندرم سزاری، مرحله پیشرفته و نوع لوسمیک میکوزیس فونگوئیدس است؛ اگرچه کمتر دیده می‌شود، به درمان مقاوم‌تر و با امید به زندگی کوتاه‌تر همراه است.

علت MF روشن نیست و بیشتر موارد ارثی نیستند. بیشتر بیماران بالاتر از 20 سال‌اند و بیماری در مردان شایع‌تر از زنان است. در درمان آن از نور فرابنفش، کورتیکواستروئیدهای موضعی، شیمی‌درمانی و پرتودرمانی استفاده می‌شود.

جزئیات پژوهشی که تأیید FDA را برای موگامولیزوماب-kpkc در درمان میکوزیس فونگوئیدس و سندرم سزاری به همراه داشت

موگامولیزوماب-kpkc علیه کموکین CC و گیرنده نوع 4 آن (CCR4) توسعه یافته و دارویی با ساختار آنتی‌بادی مونوکلونال است. تأیید FDA این دارو بر اساس پژوهشی شامل بیمارانی با میانه 3 درمان پیشین و تعداد 372 نفر، به‌صورت تصادفی‌شده، برچسب‌باز و چندمرکزی از نوع کارآزمایی بالینی به دست آمد. از بیماران %44 سندرم سزاری داشتند. در مطالعه بیماران به‌طور تصادفی به دو بازو تقسیم شدند؛ به یک گروه موگامولیزوماب-kpkc و به گروه دیگر وورینوستات داده شد.

• بقای بدون پیشرفت بیماری، یعنی مدت کنترل بیماری با درمان، در بازوی موگامولیزوماب-kpkc از نظر آماری به میزان معناداری طولانی‌تر بود (7.6 ماه در برابر 3.1 ماه).
• مصرف موگامولیزوماب-kpkc خطر پیشرفت یا بدتر شدن بیماری را در مقایسه با وورینوستات %47 کاهش داد.
• نرخ پاسخ کلی به‌ترتیب % 28 و % 5 بود.

موارد شایع که در دست‌کم 20 درصد بیماران دیده شدند، از نوع عوارض جانبی؛ شامل بثورات، واکنش‌های آلرژیک مرتبط با انفوزیون، خستگی، اسهال، درد عضلانی‌اسکلتی و عفونت مجاری تنفسی فوقانی بودند. عوارض جانبی جدی (درجه 3. و بالاتر) در % 36 بیماران رخ دادند و اغلب به‌دلیل عفونت بودند (در % 16 تمام بیماران).

برای موگامولیزوماب-kpkc، مقدار توصیه‌شده دوز، با انفوزیون داخل‌وریدی به مدت دست‌کم 60 دقیقه، برابر با 1 mg / kg است. موگامولیزوماب-kpkc در نخستین چرخه 28 روزه در روزهای 1، 8، 15 و 22. و سپس در چرخه‌های 28 روزه در روزهای 1. و 15. تا پیشرفت بیماری یا مشاهده عارضه جانبی غیرقابل قبول تجویز می‌شود.