Могамулизумаб-kpkc получил одобрение FDA для лечения грибовидного микоза и синдрома Сезари

8 августа 2018 года Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) для взрослых пациентов с рецидивирующим или устойчивым к лечению (рецидивным или рефрактерным) грибовидным микозом (MF) либо синдромом Сезари (SS), ранее получивших как минимум одну линию системной терапии, одобрило могамулизумаб-kpkc(торговое название Poteligeo).

Что такое грибовидный микоз и синдром Сезари?

Грибовидный микоз и синдром Сезари относятся к редким опухолями классифицируются как неходжкинские лимфомы.

Грибовидный микоз — заболевание, при котором клетки, называемые лимфоцитами, циркулирующие в крови и участвующие в нашей иммунной системе , выходят за рамки своих нормальных функций и накапливаются в коже. По своему происхождению это заболевание относят к группе лимфом , однако его течение существенно отличается от лимфом внутренних органов и лимфатических узлов, и у многих пациентов оно приводит лишь к хронической проблеме кожи.

Грибовидный микоз впервые описал в 1806 году французский дерматолог Jean-Louis-Marc Alibert. На самом деле название «грибовидный микоз» весьма обманчиво, поскольку означает «грибоподобное заболевание». Однако это не грибковая инфекция, а разновидность неходжкинской лимфомы. Доктор Alibert выбрал такое название, потому что в одном тяжелом случае кожные опухоли имели грибоподобный вид.

Грибовидный микоз (MF) — самая распространенная лимфома кожи. У большинства пациентов MF выявляют рано, и направленные на кожу методы лечения, применяемые в этот период, позволяют получить высокую частоту ответа и длительную жизнь без заболевания. Синдром Сезари — поздняя стадия и лейкемический вариант грибовидного микоза. Он встречается реже, но более устойчив к лечению и имеет меньшую ожидаемую продолжительность жизни.

Причина MF неясна, и большинство случаев не являются наследственными . Большинство пациентов старше 20 лет, и у мужчин заболевание встречается чаще, чем у женщин. Для лечения используют ультрафиолет, местные кортикостероиды, химиотерапию и лучевую терапию.

Подробности исследования, благодаря которому могамулизумаб-kpkc получил одобрение FDA при грибовидном микозе и синдроме Сезари

Могамулизумаб-kpkc — препарат в форме моноклонального антитела, разработанный против CC-хемокинового рецептора типа 4 (CCR4). Одобрение FDA этому препарату обеспечило исследование пациентов, ранее получавших в медиане 3 вида лечения: всего 372 участников рандомизированного открытого многоцентрового клинического исследования . У %44 пациентов был синдром Сезари. В исследовании пациентов случайным образом распределили в две группы: одна получала могамулизумаб-kpkc, другая — вориностат.

• Выживаемость без прогрессирования (продолжительность контроля заболевания с помощью лечения) была статистически значимо больше в группе могамулизумаба-kpkc: 7.6 месяца против 3.1 месяца.
• Применение могамулизумаба-kpkc снизило риск прогрессирования (ухудшения) заболевания на %47 по сравнению с вориностатом.
• Общая частота ответа составила соответственно % 28 и % 5.

Частыми, наблюдавшимися не менее чем у 20 процентов пациентов, побочными эффектамибыли сыпь, аллергические реакции, связанные с инфузией, усталость, диарея, мышечно-скелетная боль и инфекции верхних дыхательных путей. Тяжелые побочные эффекты (3. степени и выше) возникали у % 36 пациентов, чаще всего из-за инфекций (% 16 всех пациентов).

Рекомендуемая для могамулизумаба-kpkc доза вводится внутривенной инфузией продолжительностью не менее 60 минут и составляет 1 mg / kg. Могамулизумаб-kpkc вводят в первом 28-дневном цикле в дни 1, 8, 15 и 22., затем в последующих 28-дневных циклах в 1. и 15. дни до прогрессирования заболевания или появления неприемлемых побочных эффектов.