Mikozis funqoides və Sezary sindromu müalicəsi üçün mogamulizumab-kpkc FDA təsdiqi aldı

8 avqust 2018-ci ildə ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) əvvəllər ən azı bir xətt sistemik müalicə almış və sonra təkrarlayan və ya müalicəyə davamlı (residiv və ya refrakter) mikozis funqoides (MF) və ya Sezary sindromu (SS) olan yetkin xəstələr üçün mogamulizumab-kpkc-ni (ticarət adı Poteligeo) təsdiqlədi.

Mikozis funqoides və Sezary sindromu nədir?

Mikozis funqoides və Sezary sindromu nadir şişlərdəndir və non-Hodgkin limfoma sinfində qiymətləndirilir.

Mikozis funqoides limfosit adlanan, qan dövranında olub immun sistemimizdə vəzifə daşıyan hüceyrələrin normal funksiyalarından kənara çıxaraq dəridə yığılması ilə yaranan xəstəlikdir. Mənşəyinə görə limfoma qrupu xəstəlik sayılsa da, gedişi daxili orqanların və limfa düyünlərinin limfomalarından xeyli fərqlidir və bir çox xəstədə yalnız xroniki dəri problemi yaradır.

Mikozis funqoides ilk dəfə 1806-cı ildə fransız dermatoloq Jean-Louis-Marc Alibert tərəfindən təsvir edilmişdir. Əslində «mikozis funqoides» adı çox yanıldıcıdır, çünki «göbələyəbənzər xəstəlik» deməkdir. Lakin xəstəlik göbələk infeksiyası deyil, non-Hodgkin limfomanın bir növüdür. Dr. Alibert bu adı ağır bir halın dəri şişləri göbələyəbənzər göründüyü üçün seçmişdir.

Mikozis funqoides (MF) ən çox rast gəlinən dəri limfomasıdır. MF xəstələrinin çoxu erkən mərhələdə aşkarlanır və bu dövrdə istifadə olunan dəriyə yönəlmiş müalicələrlə yüksək cavab göstəriciləri və uzunmüddətli xəstəliksiz həyat əldə edilə bilər. Sezary sindromu mikozis funqoidesin irəliləmiş mərhələsi və leykemik variantıdır; daha az görülsə də, müalicəyə daha davamlıdır və gözlənilən ömür daha qısadır.

MF-nin səbəbi aydın deyil və əksər hallar irsi deyil. Xəstələrin çoxu 20 yaşdan yuxarıdır və kişilərdə qadınlardan daha geniş yayılıb. Müalicəsində ultrabənövşəyi işıq, topikal kortikosteroidlər, kimyaterapiya və radioterapiya istifadə edilir.

Mogamulizumab-kpkc-yə mikozis funqoides və Sezary sindromu müalicəsində FDA təsdiqi qazandıran tədqiqatın təfərrüatları

Mogamulizumab-kpkc CC xemokin reseptoru tip 4-ə (CCR4) qarşı hazırlanmış monoklonal anticisim quruluşlu dərmandır. Bu dərmana FDA təsdiqini əvvəllər median 3 müalicə almış 372 xəstəni əhatə edən randomizə, açıq etiketli, çoxmərkəzli klinik tədqiqat qazandırmışdır. Xəstələrin %44-ündə Sezary sindromu var idi. Tədqiqatda xəstələr təsadüfi iki qola ayrıldı; bir qrupa mogamulizumab-kpkc, digərinə vorinostat verildi.

• Proqressiyasız sağqalma (müalicə ilə xəstəliyi nəzarətdə saxlama müddəti) mogamulizumab-kpkc qolunda statistik baxımdan əhəmiyyətli dərəcədə daha uzun idi (7.6 aya qarşı 3.1 ay).
• Mogamulizumab-kpkc istifadəsi xəstəliyin proqressiya (pisləşmə) riskini vorinostatla müqayisədə %47 azaltdı.
• Ümumi cavab göstəricisi müvafiq olaraq % 28 və % 5 idi.

Xəstələrin ən azı yüzdə 20-sində görülən geniş yayılmış əlavə təsirlər; səpgi, infuziya ilə əlaqəli allergik reaksiyalar, yorğunluq, ishal, əzələ-skelet sistemi ağrısı və yuxarı tənəffüs yolu infeksiyası idi. Ciddi (3-cü dərəcə və yuxarı) əlavə təsirlər xəstələrin % 36-sında, çox vaxt infeksiya səbəbindən meydana gəldi (bütün xəstələrin % 16-sı).

Tövsiyə edilən mogamulizumab-kpkc dozası ən azı 60 dəqiqə ərzində venadaxili infuziya kimi tətbiq olunan 1 mg / kg-dır. Mogamulizumab-kpkc ilk 28 günlük dövrün 1, 8, 15 və 22-ci günlərində, sonra 28 günlük dövrlərin 1-ci və 15-ci günlərində xəstəlik irəliləməsi və ya qəbuledilməz əlavə təsir görülənədək tətbiq edilir.