Mogamulizumab-kpkc a primit aprobarea FDA pentru tratamentul micozisului fungoid și sindromului Sézary

La 8 august 2018, Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA), pentru pacienții adulți cu micozis fungoid (MF) sau sindrom Sézary (SS) recidivat ori refractar (rezistent la tratament), care primiseră anterior cel puțin o linie de tratament sistemic, mogamulizumab-kpkca aprobat (denumirea comercială Poteligeo).

Ce sunt micozisul fungoid și sindromul Sézary?

Micozisul fungoid și sindromul Sézary, tumori raresunt astfel clasificate și aparțin limfoamelor non-Hodgkin.

Micozisul fungoid, limfocitele numite astfel, aflate în circulația sanguină și în sistemul nostru imunitar cu rol, ies din funcția normală și se acumulează în piele, producând boala. Din cauza originii sale, limfom este considerat o boală din acest grup, însă evoluția diferă mult de limfoamele organelor interne și ganglionilor, provocând la mulți pacienți doar o problemă cutanată cronică.

Micozisul fungoid a fost descris prima dată în 1806 de dermatologul francez Jean-Louis-Marc Alibert. Denumirea este de fapt înșelătoare, însemnând «boală asemănătoare unei ciuperci». Însă boala nu este o infecție fungică, ci un tip de limfom non-Hodgkin. Dr. Alibert a ales numele deoarece tumorile cutanate ale unui caz grav aveau aspect de ciupercă.

Micozisul fungoid (MF) este cel mai frecvent limfom cutanat. Majoritatea pacienților sunt depistați precoce, iar terapiile îndreptate asupra pielii utilizate atunci pot obține răspunsuri ridicate și perioade lungi fără boală. Sindromul Sézary, este stadiul avansat și varianta leucemică a micozisului fungoid; deși mai rar, este mai rezistent la tratament și are speranță de viață mai scurtă.

Cauza MF nu este clară și majoritatea cazurilor ereditare nu sunt. Cei mai mulți pacienți au peste 20 de ani, iar boala este mai frecventă la bărbați. Tratamentul include lumină ultravioletă, corticosteroizi topici, chimioterapie și radioterapie.

Detaliile studiului care a adus aprobarea FDA pentru mogamulizumab-kpkc în micozis fungoid și sindrom Sézary

Mogamulizumab-kpkc, chemokinei CC, receptorul de tip 4 (CCR4) îl țintește, fiind un medicament cu structură de anticorp monoclonal. Aprobarea FDA a provenit dintr-un studiu randomizat, deschis, multicentric, cu 372 de pacienți care primiseră anterior o mediană de 3 tratamente, studiu clinic . Dintre pacienți, 44% aveau sindrom Sézary. Au fost repartizați aleatoriu în două brațe: unul a primit mogamulizumab-kpkc, celălalt vorinostat.

• Supraviețuirea fără progresie (durata menținerii bolii sub control prin tratament) a fost semnificativ statistic mai lungă în brațul mogamulizumab-kpkc (7.6 luni față de 3.1 luni).
• Mogamulizumab-kpkc a redus riscul de progresie (agravare) a bolii cu 47% față de vorinostat.
• Rata generală de răspuns a fost de 28% și, respectiv, 5%.

La cel puțin 20 la sută dintre pacienți, frecventele reacții adverseau fost erupții cutanate, reacții alergice asociate perfuziei, oboseală, diaree, dureri musculoscheletice și infecții respiratorii superioare. Reacții adverse severe (gradul 3 și peste) au apărut la 36% dintre pacienți, cel mai adesea din cauza infecțiilor (16% dintre toți pacienții).

Recomandată pentru mogamulizumab-kpkc, doza, este de 1 mg / kg prin perfuzie intravenoasă de minimum 60 de minute. Se administrează în zilele 1, 8, 15 și 22 ale primului ciclu de 28 de zile, apoi în zilele 1 și 15 ale ciclurilor de 28 de zile, până la progresia bolii sau reacții adverse inacceptabile.