FDA, Kaposi Sarkomu İçin Pomalidomide Hızlandırılmış Onay Verdi

14 Mayıs 2020'de, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), AIDS ile ilişkili HIV-negatif Kaposi sarkomu olan yetişkin hastalar için yüksek aktif antiretroviral tedavi başarısızlığından sonra kullanılmak üzere pomalidomid (Pomalyst) adlı ilacın endikasyonunu genişletti.

Pomalidomid (ABD'de Pomalyst ve AB'de Imnovid olarak pazarlanır) bir talidomid türevidir, Celgene tarafından üretilir. Anti-anjiyojenik ve ayrıca immünomodülatör mekanizmalar üzerinden anti-kanser etkinlik gösterir.

Pomalidomid, Şubat 2013'te ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından nüksetmiş ve refrakter multipl miyelom tedavisi için onaylanmıştı. Bu yeni onay, pomalidomidin 2. FDA onayıdır.

12-C-0047 Çalışması

Ulusal Kanser Enstitüsü tarafından yürütülen açık etiketli, tek kollu bir klinik çalışma olan Çalışma 12-C-0047'de pomalidomidin Kaposi sarkomunda etkinliği araştırıldı. 28 hasta (18 HIV-pozitif, 10 HIV-negatif) hastalık ilerlemesi veya kabul edilemez yan etki oluncaya kadar her 28 günlük döngünün 1-21. günlerinde günde bir kez ağızdan 5 mg pomalidomid aldı. Tüm HIV pozitif hastalar yüksek derecede aktif antiretroviral tedaviye devam ettiler.

Ana etkinlik sonuç ölçütü, tam yanıt, klinik tam yanıt ve kısmi yanıt içeren genel yanıt oranı idi. Yanıt, araştırmacı tarafından Kaposi sarkomu için AIDS Klinik Çalışma Grubu Onkoloji Komitesi yanıt kriterlerine göre değerlendirildi.

Sonuçlar

• HIV pozitif 18 hasta arasında genel yanıt oranı % 67 (% 95 CI: 41, 87) idi ve ortalama yanıt süresi 12.5 aydı (% 95 CI: 6.5, 24.9).
• HIV negatif 10 hastanın genel yanıt oranı % 80 (% 95 CI: 44, 98) idi ve ortalama yanıt süresi 10.5 aydı (% 95 CI: 3.9, 24.2).

Pomalidomid alan hastalarda en sık (hastaların ≥ % 30'u) örülen yan etkiler azalmış mutlak nötrofil sayısı veya beyaz kan hücreleri, yüksek kreatinin veya glikoz, döküntü, kabızlık, yorgunluk, azalmış hemoglobin, trombosit, fosfat, albümin veya kalsiyumdur, artmış ALT, bulantı ve ishaldir.

Kaposi sarkomu için önerilen pomalidomid dozu, hastalık ilerlemesi veya kabul edilemez yan etki oluncaya kadar her 28 günlük döngünün 1 ila 21. günlerinde günde bir kez yiyecekle veya yiyeceksiz oral olarak alınan 5 mg'dır. AIDS ile ilişkili Kaposi sarkomlu hastalarda HIV tedavisi olarak yüksek aktif antiretroviral tedaviye devam edilmelidir.