მზად ვართ ბიოლოგიის საუკუნისთვის?

ყოველდღიურად განვითარებადი ტექნოლოგიების წყალობით სრულიად ახალ ეპოქაში ვცხოვრობთ. ამ განვითარებას ცხოვრების ყველა სფეროში ვხედავთ. ვაქცინები, რომლებსაც პანდემიის დროს კარგად გავეცანით, ნაკლები გვერდითი მოვლენის მქონე წამლები, ადრეულად დიაგნოზირებული კიბო, განვითარებადი გამოსახულებითი მეთოდები, გენეტიკური კვლევები თუ ინდივიდუალურად მორგებული ზუსტი მკურნალობა... ასეთი უთვალავი წინსვლის გამო ჩვენს საუკუნეს ბიოლოგიის საუკუნე ეწოდება. რას ნიშნავს სინამდვილეში ბიოლოგიის საუკუნე და ვართ თუ არა ამისთვის მზად?  

20. საუკუნე ფიზიკისა და ტექნოლოგიის საუკუნედ მიიჩნევა. მაშინ ამ სფეროებში ბევრი ახალი აღმოჩენა გაკეთდა და მსოფლიო სრულიად ახალ დონეზე გადავიდა. Albert Einstein-ისა და Steve Jobs-ის მსგავსმა მრავალმა ადამიანმა მსოფლიო ისტორიაში ადგილი დაიმკვიდრა. 2000-იანი წლების დასაწყისში განვითარებული ბიოტექნოლოგიით ახალ პერიოდში შევაბიჯეთ. 

ბიოლოგიის საუკუნის დასაწყისი

1990 წელს დაწყებული და 13 წლის შემდეგ, 2003 წლის აპრილში დასრულებული ადამიანის გენომის პროექტი კაცობრიობის ისტორიის ერთ-ერთი უმნიშვნელოვანესი კვლევაა. ის ჩვენთვის გარდამტეხი მომენტია და შესაძლოა ბიოლოგიის საუკუნის დასაწყისიც. 

ადამიანის გენომის პროექტში ადამიანის ყველა გენის რუკა შეადგინეს. ამით უკეთ გავიგეთ გენის სტრუქტურა და ფუნქციები, ანუ როგორ მუშაობს ის. ახალი ინფორმაცია ახალი იმედი გახდა მრავალი გენეტიკური დაავადებისთვის, როგორიცაა კიბო, დიაბეტი, ლუპუსი და ალცჰაიმერი. ამ სფეროებში მრავალი კვლევა დაიწყო. გენეტიკურმა კვლევებმა სისწრაფე მოიკრიბა. გენების რედაქტირების ტექნოლოგიებით გენეტიკური დაავადებებისადმი ახალი მიდგომებისა და ახალი პრეპარატების შექმნა დავიწყეთ. ამ ტექნოლოგიებიდან ყველაზე პოპულარული, რომელმაც 2020 წელს ნობელის პრემია მედიცინაშიც მოიპოვა, CRISPR-ია. 

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Palindromic Repeats, ან თურქული შესატყვისით Düzenli Aralıklı Palindromik Tekrar Kümeleri — რეგულარულად დაშორებული პალინდრომული გამეორებების ჯგუფები) ძირითადად ტექნოლოგიაა, რომელიც გენების რედაქტირების საშუალებას გვაძლევს. მისი მეშვეობით გენის გაჩუმება, რედაქტირება ან შეცვლა შეგვიძლია. ეს ტექნოლოგია, რომელმაც მნიშვნელოვანი ადგილი დაიკავა ისეთი დაავადებების მკურნალობაში, როგორიცაა კიბო, B ჰეპატიტი და ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემია, უკვე სარგებელს აჩვენებს.

ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიის მქონე Jimi Olaghere-ს დაავადების გამო ძალიან რთული ცხოვრება ჰქონდა. ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემია მემკვიდრეობითი დაავადებაა, რომელიც სისხლის ნაკადს ანელებს ან ბლოკავს და მტკივნეულ სიმპტომებს იწვევს. ამ დაავადებით შეწუხებულ Jimi-ს სიმპტომების გამო ფრენების გაუქმება ხშირად უწევდა. მრავალჯერ მოხვდა ინტენსიური თერაპიის განყოფილებაში და კრიზისების გამო სხვა კარიერული გზა უნდა აერჩია. ერთხელ მან თავისი დაავადების შესახებ თქვა: „ისეთი შეგრძნება მაქვს, თითქოს ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემია ჩემი ცხოვრების მაკონტროლებელი თოჯინების ოსტატია, მე კი მისი თოჯინა ვარ.“ 

ნიგერიაში დაბადებული და გაზრდილი Jimi მკურნალობის იმედით ამერიკაში წავიდა. ამერიკაში კლინიკურ კვლევაში უთხრეს მკურნალობის შესახებ, რომელმაც ნორმალური ცხოვრების შესაძლებლობა მისცა და ისეთი გამოცდილებით ტკბობაში დაეხმარა, როგორიცაა მშობლობა. 

ამ მკურნალობისას მეცნიერებმა Jimi-ს სისხლიდან უჯრედები ამოიღეს. CRISPR-ის მეშვეობით მისი DNA დაარედაქტირეს. შემდეგ მისცეს პრეპარატი ძვლის ტვინის (სისხლის უჯრედების წარმოქმნის ადგილის) გასაწმენდად. რთულ რეჟიმთან ერთად Jimi-ს სისხლში ახალი უჯრედები შეუყვანეს. ამ უჯრედებმა ჯანმრთელი უჯრედების წარმოქმნა დაიწყო. ტრანსფუზიის (სისხლის გადასხმის) საჭიროება თითქმის აღმოიფხვრა. 

Jimi Olaghere-ს მსგავსად, კიდევ მრავალი ადამიანი განვითარებულ ტექნოლოგიებთან დაკავშირებული ახალი მკურნალობების წყალობით ჯანმრთელობას იბრუნებს და ბედნიერად ცხოვრობს. ვახერხებთ თუ არა ბიოლოგიის საუკუნისთვის ფეხის აწყობას?

მედიცინის საზღვრებს ვცდით

ადამიანის გენომის პროექტისა და CRISPR-ის მსგავსი მრავალი რევოლუციური აღმოჩენის სარგებელზე ვისაუბრეთ. თუმცა ეს ამ ეპოქის სირთულეების უგულებელყოფის საშუალებას არ გვაძლევს. 

გასულ 10 წელს წამლების აღმოჩენის ოქროს ხანას უწოდებენ. 2012-დან 2021 წლამდე 430 ახალმა პრეპარატმა FDA-ის (აშშ-ის სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციის) დამტკიცება მიიღო. ეს რაოდენობა წინა 10 წელთან შედარებით 73%-ით მეტი იყო. ეს 430 დამტკიცებული პრეპარატი მოიცავს კიბოსთვის იმუნოთერაპიებს, სიმსუქნის წინააღმდეგ დიაბეტის პრეპარატებს, მენინგიტისა და Covid-ის ვაქცინებს და პირველ გენურ თერაპიებს. 

გამოსახულება: FDA-ის მიერ ყოველწლიურად დამტკიცებული პრეპარატების რაოდენობა

ამ ეპოქის ბოლოს მედიცინის საზღვრების დაძაბვა დაიწყო. ანუ სისწრაფემ იკლო. მაგალითად, CRISPR-ის შემთხვევაში მისი განვითარების ტექნიკური წინსვლის ნაცვლად დაიწყება ტესტირება იმის გასაგებად, რამდენად კარგად მუშაობს ის მკურნალობაში. მკურნალობის ან პრეპარატის მნიშვნელობას მხოლოდ ეფექტიანობა არ განსაზღვრავს — მნიშვნელოვანია მისი უსაფრთხოებაც. მაგალითად, 2004 წელს გაყიდვების რეკორდების მომხსნელი ართრიტის (სახსრის ანთების) პრეპარატი Vioxx მოგვიანებით ბაზრიდან გაიწვიეს, როდესაც კლინიკურმა კვლევებმა გულის შეტევების გამოწვევა აჩვენა. ამას მოჰყვა ნდობის პრობლემები და გაირკვა, რომ კიდევ მრავალი პრეპარატი სხვა დაავადებებს იწვევდა. დღეს ასეთი დისკუსიები უფრო იშვიათია, თუმცა ამის მიზეზი უსაფრთხო სისტემის შექმნა არ არის. ამის ნაცვლად მეცნიერებმა სრულიად სხვა გზა აირჩიეს. 

ახალი სტრატეგიები ახალი პრეპარატისთვის

ახალი პრეპარატის შექმნა და ბაზარზე გამოტანა ძალიან რთული პროცესია. ლაბორატორიული და კლინიკური კვლევები, მოხალისე ადამიანებისგან შედგენილი რანდომიზებული (პაციენტების შემთხვევითი განაწილებით) და პლაცებოს ჯგუფები და აუცილებელი მონაცემების შეგროვება პროცესს ხანგრძლივსა და ძვირად ღირებულს ხდის. თუმცა ამდენი კვლევის მიუხედავად ცნობილია, რომ ყველა ქიმიურ მკურნალობას გვერდითი მოვლენა ექნება. აქ ძირითადი მიზანია, რომ პრეპარატს ზიანზე მეტი სარგებელი ჰქონდეს.

პრეპარატის მოქმედების დასამტკიცებლად მას ათასობით ადამიანს შესაბამისი წესით აძლევენ და გვერდით მოვლენებს აკვირდებიან. ეს ერთადერთი გზაა, რომ მეცნიერები პრეპარატის სისწორეში დარწმუნდნენ. თუმცა ამ მიდგომით კვლევაში პაციენტების რაოდენობა და თითო პაციენტზე ხარჯი დროთა განმავლობაში იზრდებოდა. ერთმა ფარმაცევტულმა კომპანიამ 2015 წელს განაცხადა, რომ ქოლესტერინის დამწევი ახალი მკურნალობისთვის 30 ათასი ადამიანისგან შემდგარი დიდი საცდელი ჯგუფის ხარჯი 1 მილიარდ დოლარზე მეტი იყო. ხარჯების ამ პრობლემამ კვლევები მნიშვნელოვნად შეზღუდა. 

ფარმაცევტულმა კომპანიებმა მონაცემების შეგროვების სირთულესთან გამკლავების ნაცვლად უფრო იშვიათ დაავადებებზე დაიწყეს კონცენტრირება, როგორიცაა გაფანტული სკლეროზი (MS), ნაკლებად გავრცელებული კიბო და აუტოიმუნური დაავადებები. ასეთ დაავადებებში, გავრცელებულ დაავადებებთან შედარებით, წამლების შედეგი ბევრად უფრო სწრაფად ჩანს. მაგალითად, იმედგადაწურული კიბოს მქონე პაციენტისთვის სიმსივნის შემცირებაც წარმატებად მიიჩნევა. ამ გზით კომპანიებმა ბევრად უფრო მცირე საცდელი ჯგუფებით შეძლეს პრეპარატების შექმნა და ისინი უფრო მაღალი ფასით გამოიტანეს ბაზარზე.

2007 და 2021 წლებს შორის ახალი პრეპარატის საშუალო თვიური ფასი 2115 დოლარიდან 180 ათას დოლარამდე გაიზარდა. ასევე, 150 ათას დოლარზე ძვირი პრეპარატების წილი 9%-დან 47%-მდე ავიდა. თუმცა მრავალი მეცნიერი მიიჩნევს, რომ შემთხვევით შერჩეული საცდელი ჯგუფებით კვლევების ნაცვლად ამ გზის არჩევა არასწორია, რადგან ამ სისტემაში ძალიან რთულია იმის გაგება, მუშაობს თუ არა პრეპარატი სინამდვილეში. მედიცინის ინფრასტრუქტურა კი არასაკმარისია სწორი სისტემისთვის, რომელშიც რანდომიზებული კვლევები ჩატარდება. ეს ჩვენ ბიოლოგიის საუკუნისთვის მოუმზადებელს გვტოვებს. ბაზარზე დიდი პოტენციალის მქონე ბევრი პრეპარატია, მაგრამ იშვიათი თუ გავრცელებული დაავადებების კვლევების სწორად ჩატარება ძალიან ძვირი გახდა.

კიდევ ერთი პრობლემაა, რომელი კვლევები უნდა დაფინანსდეს. ყველა პოტენციური კლინიკური კვლევის დაფინანსება სასარგებლო გამოსავალი არ არის. მაგალითად, ზოგიერთმა ფარმაცევტულმა გიგანტმა იმუნოთერაპიის პრეპარატების ყველა შესაძლო კომბინაციის შექმნა დაიწყო. ამ საკითხზე იმუნოთერაპიის პრეპარატების განვითარების კვლევებისთვის ნობელის პრემიის ლაურეატი James Allison ამბობს, რომ ეს მიდგომა სრულიად არასწორია. მისი თქმით, სინამდვილეში საჭიროა სისტემა სწორი მცირე კვლევებისთვის, რომლებშიც პაციენტებისგან მონაცემებს შევაგროვებთ იმის გასაგებად, როგორ რეაგირებს იმუნური სისტემა წამლების ყოველ ახალ კომბინაციაზე. Allison ამბობს, რომ ამ საჭიროებების მიღმა ჩატარებული ყოველი კვლევა არასწორი იქნება, რადგან წარუმატებლად დასრულდება. სწორი კვლევების ჩასატარებლად James Allison-მა არსებული სისტემის გარეთ James P. Allison-ის ინსტიტუტი დააფუძნა.

Covid-19 პანდემიის დროს კრიზისის გამოყენება

ამ სირთულეებს შორის სრულიად მოულოდნელმა მოვლენამ სწორი სისტემით კვლევების ჩატარების შესაძლებლობა შექმნა. პანდემიით გამოწვეულ კრიზისში მკვლევრებმა ძალიან პროდუქტიული კვლევები ჩაატარეს. მაგალითად, ვაქცინის შემქმნელებმა სწრაფად მიიღეს შესაძლებლობა, 30 ათასი მოხალისისგან შემდგარ ჯგუფთან ემუშავათ. მონაწილეებზე დაკვირვებით მონაცემები მოიპოვეს. ამ კრიზისის წყალობით შეძლეს ისეთი დიდი და ეფექტიანი კვლევების ჩატარება, როგორიც 20 წლის წინ ტარდებოდა. ამგვარად, მხოლოდ რამდენიმე თვეში ბაზარზე სხვადასხვა კომპანიის მიერ შექმნილი ვაქცინები ვიხილეთ. 

პანდემიის დროს ვაქცინებისა და უკვე დაავადებული პირების სამკურნალო პრეპარატების განვითარებამ სისტემის ყველა პრობლემის დანახვა შესაძლებელი გახადა. 

Covid პანდემიის დასაწყისში Covid-ის სამკურნალოდ თავდაპირველად შესთავაზეს hidroksilorokin, ივერმექტინი და ტოცილიზუმაბი და მსგავსი პრეპარატები. მოგვიანებით მათი ეფექტიანობის კვლევებში შემოწმების ნაცვლად დაიწყეს ათასობით მცირე კვლევა, რომლებითაც ვერ დგინდებოდა, ეხმარებოდა თუ არა პრეპარატი პაციენტების გამოჯანმრთელებას. ამ დროს ინგლისში ორმა მეცნიერმა პანდემიის მიმდინარეობა შეცვალა: Martin Landray-მ და Peter Horby-მ. 

Landray ამბობდა, რომ დაავადების სამკურნალო პრეპარატების გამოსავლენად დიდი კლინიკური კვლევა უნდა ჩატარებულიყო. მოგვიანებით შუამავლის მეშვეობით გაიცნო Horby, რომელიც ოქსფორდში ინფექციური დაავადებების ეპიდემიოლოგი იყო. მათ გააცნობიერეს, რომ საჭირო კვლევებისთვის გაერთიანებული სამეფოს ჯანდაცვის ეროვნული სამსახურის გამოყენება შეეძლოთ. ჩვეულებრივ, კლინიკურ კვლევაში თითოეული მონაცემის თვალყურის დევნებას ცდილობენ, რაც ხარჯს ზრდის. Landray-მ და Horby-მ კი სამედიცინო ჩანაწერებიდან ადვილად მოსაპოვებელ ინფორმაციაზე კონცენტრირებით საჭირო მონაცემების ფრთხილად გამოყოფა მოახერხეს. მათმა კვლევამ NHS-ისგან (გაერთიანებული სამეფოს ჯანდაცვის ეროვნული სამსახურისგან) ეროვნული თანხმობა მიიღო. ამით კვლევაში მონაწილეობა ჩვეულებრივ ექიმებსაც შეეძლოთ და არა მხოლოდ ფარმაცევტულ კომპანიებთან მომუშავეებს. 

Landray-ისა და Horby-ის კვლევამ RECOVERY სხვა კვლევებზე უფრო გადამწყვეტად აჩვენა, რომელი პრეპარატები შეიძლებოდა Covid პაციენტებს დახმარებოდა. მათმა კვლევამ აჩვენა, რომ ნიუ-იორკში Covid პაციენტებში ფართოდ გამოყენებული ჰიდროქსიქლოროქინი (Plaquenil) არაეფექტიანი იყო. 2 კვირის შემდეგ მის ნაცვლად გამოყენებულმა იაფმა პრეპარატმა deksametoz-მა (კორტიზონმა) ხელოვნურ სუნთქვაზე მყოფ პაციენტებში სიკვდილიანობა 35%-ით შეამცირა. კიდევ მრავალი დადებითი შედეგის მქონე კვლევის წყალობით Landray და Horby ინგლისში რაინდებად აღიარეს. 

ეფექტიანი გზა მხოლოდ ეს არ ყოფილა. კიდევ ერთი ეფექტიანი გზა რეალური სამყაროს მტკიცებულებების გამოყენებაა. ეს არის სამედიცინო ჩანაწერებიდან და კლინიკური კვლევების გარეთ არსებული წყაროებიდან შეგროვებული მონაცემები. ჩვეულებრივ, ისინი სხვადასხვა ადგილიდან მოიპოვება, მათ შორის რუტინული პაციენტთა ვიზიტებიდან, აფთიაქების ჩანაწერებიდან და სოციალური მედიიდანაც კი. პანდემიის დროს მათი გამოყენება პრეპარატების ეფექტიანობისა და გვერდითი მოვლენების მონიტორინგისთვის ძალიან ეფექტიანი აღმოჩნდა. 

პანდემიიდან მიღებული გაკვეთილების შემდეგ გაჩნდა კითხვა, რატომ არის მხოლოდ კვლევების ამოცანა იმის შესახებ ინფორმაციის შეგროვება, მუშაობს თუ არა მკურნალობა ან როგორ ვითარდება და ვრცელდება დაავადება. იდეალურ შემთხვევაში ეს ჯანდაცვის სისტემის მახასიათებელი უნდა იყოს. იდეალური სისტემა მონაცემებს ავტომატურად აგროვებს და სხვადასხვა მკურნალობაზე რანდომიზებულ კონტროლირებად კვლევებს ატარებს. კითხვაზე, რატომ არ არსებობს ასეთი სისტემა, პასუხი სინამდვილეში იმაზე რთულია, ვიდრე ჩანს. ამასთან, განსხვავებული ხედვები პროცესს მნიშვნელოვნად ართულებს. მაგალითად, აშშ-ის ჯანდაცვის სისტემის ხედვა ახალი მოწყობილობების გამოგონებისკენაა მიმართული. უფრო სწრაფი და ეფექტიანი გზების ძიებისა და ინფრასტრუქტურის განვითარების ნაცვლად ახალ მკურნალობებზე კონცენტრირდებიან. შედეგად შეიძლება უგულებელყოფილი დარჩეს მკურნალობა, რომელიც დიდ ჯგუფებზე იმოქმედებდა, მის ნაცვლად კი ჩნდება ძალიან ძვირი პრეპარატები, რომლებზეც ადამიანებს ხელი არ მიუწვდებათ.    

რომელია კვლევის სწორი მეთოდი?

სწორი სისტემის პოვნა რთული პროცესია, რადგან კვლევიდან ბაზარზე გამოტანამდე მკურნალობის გზა ძალიან ხანგრძლივი და ჩახლართულია. საქმე არც ბაზარზე გამოტანის შემდეგ მთავრდება — პრეპარატის ეფექტის გასაგებად დაკვირვება წლების განმავლობაში გრძელდება. ჯერ კიდევ არსებობს კითხვები, როგორ შეიძლება მთელი პროცესის იდეალურად მოწყობა. პირველი არჩევანია, უფრო ეფექტიანი იქნება კლინიკური კვლევების ინფრასტრუქტურის გაუმჯობესება თუ რეალური სამყაროს მტკიცებულებების მოძიება. 

კლინიკური კვლევების სწრაფად და ეფექტიანად ჩატარების იდეა უფრო ძველია. თავდაპირველად კლინიკური კვლევები ისეთივე ეფექტიან შედეგებს იძლეოდა, როგორიც Landray-ისა და Horby-ის კვლევამ Covid ეპიდემიის დროს აჩვენა. წლების განმავლობაში კვლევები გაიზარდა, მაგრამ მონაცემების შეგროვება გაძვირდა. გაყიდვების რეკორდების მომხსნელი პრეპარატის შემთხვევაში კომპანიები მონაცემების შეგროვებისთვის თანხის გადახდის მზადყოფნას გამოხატავენ. ეს ნიშნავს, რომ დიდი კვლევები მხოლოდ იმ პრეპარატებზე ჩატარდება, რომლებსაც კომპანიები პოტენციურად მომგებიანად მიიჩნევს. 

FDA-ის წარმომადგენელი Robert Califf ამბობს, რომ მარტივი კვლევები უნდა ჩატარდეს, რათა მონაცემების შეგროვება შესაძლებელი გახდეს. როდესაც FDA-ს მეორედ ჩაუდგა სათავეში, გამოსვლების მთავარ თემად უკეთესი მონაცემთა სისტემისა და უფრო მაღალი სტანდარტების საჭიროება აქცია. გაურკვეველია, ეყოფა თუ არა FDA-ს ძალა ამ სისტემისთვის. Califf კი გამოსავალს სხვაგან ეძებს. 

Verily ამერიკული ტექნოლოგიური კომპანიის სიცოცხლის მეცნიერებათა კვლევითი მიმართულებაა. Califf კვლევების ჩატარებისა და მონაცემების შეგროვების გამოსავალს ამ კომპანიასთან ერთად ეძებს. Verily-ს ყოფილი FDA-ის წარმომადგენელი Amy Abernethy ხელმძღვანელობს. Abernethy-მ თქვა, რომ პაციენტების მეთვალყურეობისა და მონაცემების შეუფერხებელი შეგროვების კვლევების შექმნაზე ფიქრობს. ტექნოლოგიის განვითარებასთან ერთად კვლევები გაიაფდება და შესაძლებელი გახდება მეტი მონაცემის მომცემი რანდომიზებული კვლევების (კვლევები, რომლებშიც ადამიანები შემთხვევითად შეირჩევიან და უფრო ზუსტი შედეგების მიღება შეიძლება) ჩატარება. Abernethy მიიჩნევს, რომ ტექნოლოგიის წყალობით პლაცებოს ჯგუფები შემცირდება და მუშაობა დაჩქარდება. თუმცა მისი თქმით, ამ ტექნოლოგიითაც რანდომიზებული კვლევები გაგრძელდება და შემთხვევითი შერჩევისას დიდი სიფრთხილე და სისტემურობაა საჭირო. 

ძალიან დადებითია, რომ Verily მონაცემების შეგროვებასთან ერთად კონტროლირებადი რანდომიზებული კვლევების ჩატარებასაც გეგმავს. თუმცა დღეს რეალური სამყაროს მტკიცებულებების მრავალი კომპანია არსებობს და მათ მიერ მიწოდებული მონაცემები საკმაოდ უნიკალურია. ეს მონაცემები კლინიკურ კვლევებამდე სიმულაციების ჩატარების საშუალებას იძლევა. ამით შესაძლებელია დიდი და ძვირად ღირებული წარუმატებლობების თავიდან აცილება და ექიმებს შეუძლიათ დაინახონ, რამდენად განსხვავდება რეალური ცხოვრება კვლევებისგან. ფარმაცევტული კომპანიების ზეწოლითაც კლინიკური კვლევების ნაცვლად რეალური სამყაროს მტკიცებულებებს იყენებენ. აშშ-ის კონგრესი ამას მხარს უჭერს, თუმცა არის უკმაყოფილება, რომ ზოგი იშვიათი დაავადების კვლევა ჯერ კიდევ საკმარისად სწრაფად არ მიდის. კონგრესი მიიჩნევს, რომ ეფექტიანი გზა რანდომიზებული კვლევების ნაცვლად რეალური სამყაროს მტკიცებულებებია. ბიოეთიკოსთა ჯგუფი კი სხვაგვარად ფიქრობს. წერილში ჯგუფმა აღნიშნა, რომ საკმარისად უსაფრთხოებისა და ეფექტიანობის დაუდასტურებელი პრეპარატები პაციენტებს სარგებელს ვერ მოუტანს; კონგრესი მხოლოდ FDA-ის მიერ პრეპარატების უფრო სწრაფ დამტკიცებას ცდილობს, FDA კი, როგორც ჩანს, მზადაა ამას დაეთანხმოს. ამავე ჯგუფმა აღნიშნა, რომ აქამდე ჩატარებული კვლევები რეალური სამყაროს მტკიცებულებების არაეფექტიანობას აჩვენებს. დღეს კლინიკური კვლევებისთვის გამოყოფილი მილიარდობით დოლარის ბიუჯეტი ნდობის პრობლემების მოგვარებისა და უფრო მყარი შედეგების მიღების ნაცვლად დაუფინანსებელ ადრეულ იდეებზე იხარჯება. 

რას გვთავაზობს ტექნოლოგია კიბოს კვლევებში?

დაბოლოს, კიბოს ვაქცინების კვლევებში მთავარი ყურადღება კლინიკურ კვლევებზე არ არის გამახვილებული. ეს ქმნის რისკს, რომ არასწორ ნაწილზე ძალიან ბევრი თანხა დაიხარჯება და საბოლოოდ საქმე წარუმატებლად დასრულდება. სწორი მონაცემების გარეშე კვლევები ძალიან სარისკოა. 

კიდევ ერთი მაგალითია მრავალი ტიპის კიბოს გამოვლენის ტესტები. ეს ტესტები სისხლში DNA-ის ფრაგმენტების სეკვენირებით კიბოს ადრეულ დიაგნოსტიკას ისახავს მიზნად. წარმატებული სცენარებიც ზოგიერთ კრიტიკოსს უჩენს კითხვას, მოუტანს თუ არა ადრეული დიაგნოსტიკა სარგებელს, რადგან გაურკვეველია, შეუქმნიდა თუ არა ადამიანს პრობლემას ასე ადრე აღმოჩენილი კიბო ან თავისით ხომ არ გაქრებოდა. 

მკურნალობის პაციენტამდე სწრაფად მიტანის სურვილი სრულიად ბუნებრივია. თუმცა მნიშვნელოვანია ამის სწორად გაკეთება და არცერთი შემოწმების გამოტოვება. თუ გაურკვეველ სისტემას იშვიათიდან გავრცელებულ დაავადებებამდე გამოვიყენებთ, შეფერხებები იქნება. მთავარია კვლევის კარგი სისტემის ჩამოყალიბება. მაგალითად შეიძლება მოვიყვანოთ ბოლო დროის ერთ-ერთი ეფექტიანი განვითარება — CAR-T ტექნოლოგია. 

CAR-T (ქიმერული ანტიგენური რეცეპტორით მოდიფიცირებული T უჯრედების თერაპია) ტექნოლოგიაში პაციენტის საკუთარ T უჯრედებს იღებენ. ვირუსის დახმარებით T უჯრედები გენეტიკურად იცვლება, რათა კიბოს უჯრედებს შეუტიოს. 

CAR-T პირველად სხვა არჩევანის არმქონე ბავშვებისა და მოზრდილებისთვის 2017 წელს დამტკიცდა. იმის დამტკიცებას, რომ მეორე ხაზის მკურნალობის მიმღებ პაციენტებში ეს ტექნოლოგია ძვლის ტვინზე უფრო ეფექტიანია, 5 წელი დასჭირდა. 

Douglas Olson ერთ-ერთი პირველი კიბოს მქონე პაციენტი იყო, რომელიც 14 წლის წინ CAR-T-ით მკურნალობდა. Olson-ს ქრონიკული ლიმფოციტური ლეიკემია (KLL) ჰქონდა. მან შენიშნა, რომ ტექნოლოგია, რომლითაც იმკურნალა, KLL-ის მქონე მოზრდილებისთვის ჯერაც არ იყო დამტკიცებული, რადგან გაირკვა, რომ მისთვის გამოყენებული მკურნალობა ზოგიერთ სხვა სისხლის კიბოსთან შედარებით ნაკლებად ეფექტიანი იყო. ამ სფეროში ახალი პრეპარატების ბაზარზე გამოჩენასთან ერთად KLL კვლევების მნიშვნელობამ იკლო. Olson ამ მკურნალობის უსაფრთხოების კვლევის ნაწილი იყო და მკურნალობამ მასთან იმუშავა. თუმცა Olson ამბობს, რომ დღეს კვლავ KLL რომ ჰქონოდა, CAR-T-ით არ უმკურნალებდნენ და ამას ვერ იგებს. ამგვარად დავინახეთ, რამდენად მნიშვნელოვანია სწორი მონაცემები. 

საბოლოოდ, რა გვჭირდება?

საბოლოოდ, ბიოლოგიის საუკუნეში ვცხოვრობთ, სადაც ყოველდღე ჩნდება ახალი მკურნალობა და გარდამტეხი აღმოჩენები. თუმცა არსებულ სისტემას ინფრასტრუქტურული და მრავალი სხვა პრობლემა აქვს. განვითარების დასაჩქარებლად და ახალი მკურნალობების უსაფრთხოდ ბაზარზე გამოსატანად გვჭირდება სისტემა, რომელშიც სწორ მონაცემებს მივიღებთ და ეფექტიან კლინიკურ კვლევებს ჩავატარებთ. თუ ამას მივაღწევთ, ჯანდაცვის სამყაროში ძალიან საინტერესო დღეები გველის.