0
Sistemik Mastositoz Tedavisi için Avapritinib FDA Onayı Aldı

Sistemik Mastositoz Tedavisi için Avapritinib FDA Onayı Aldı

16 Haziran 2021'de ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), agresif sistemik mastositoz ve mast hücreli lösemi hastaları da dahil olmak üzere ileri evre sistemik mastositozlu yetişkin hastalar için tirozin kinaz inhibitörü avapritinib (Ayvakit) adlı tablet şeklindeki kanser ilacını onayladı.

Avapritinib, daha önce 9 Ovak 2020'de PDGFRA ekson 18 mutasyonu bulunan, metastatik evre veya cerrahi olarak tümörü çıkarılamayan gastrointestinal stromal tümörlü (GIST) yetişkin hastalar için onaylanmıştı (bakınız ilgili onay). 

22 Mayıs 2023 Güncellemesi: FDA, avapritinibi, indolen (yavaş seyirli) sistemik mastositozis hastalarının tedavisi için kullanım onayını genişletti. Yeni onay, bu hastalığı tedavi etmek için "ilk ve tek onaylı ilaç" olduğu için verildi. Bu onay, Faz 2 PIONEER denemesinden elde edilen verilere dayanmaktadır. Bu denemede, erken ila ileri evre indolen sistemik mastositozisli 222 hasta rastgele bir şekilde ya her gün bir kez avapritinib 25 mg artı en iyi destekleyici bakım veya plasebo artı en iyi destekleyici bakım alacak şekilde 2:1 oranında atanmıştır. 2023 Şubat'ında yayınlanan bulgular, avapritinib alan hastaların 24. haftada total semptom skorlarında anlamlı derecede daha fazla iyileşme yaşadığını (-15.6'ya karşı -9.2 kontrol hastaları için) göstermiştir. Avapritinib kolu hastalarının daha fazlası serum triptazında %50'den fazla azalma (54%'a karşı 0%), kemik iliği mast hücre kümelerinde (53%'a karşı 23%) ve KIT D816V varyant allel fraksiyonunda (68%'e karşı 6%) elde etmiştir.

Sistemik Mastositoz Nedir?

Sistemik mastositoz, mast hücrelerinin kemik iliği de dahil olmak üzere birçok organda anormal şekilde arttığı bir hastalıktır. Mast hücreleri, vücudun alerjik tepkilerinde önemli olan histamin gibi çeşitli aracılar üreten bağışıklık hücreleridir.

EXPLORER ve PATHFINDER Çalışmaları ile Gelen İlk FDA Onayı

Avapritinibin etkililiği, EXPLORER ve PATHFINDER adlı ileri evre sistemik mastositozlu hastaları kaydeden iki çok merkezli, tek kollu, açık etiketli klinik çalışmada değerlendirildi. Ana etkinlik sonuç ölçüsü, genel yanıt oranıydı. Ek etkinlik ölçütleri, yanıt süresi, yanıta kadar geçen süre ve mast hücre yükünün bireysel ölçümlerindeki değişikliklerdi. Çalışma kapsamında 53 hasta 200 mg'a kadar günlük dozlarda avapritinib almıştır.

  • Her iki çalışmada da değerlendirilebilir tüm hastalarda genel yanıt oranı %57 idi (%95 güven aralığı [GA] = %42-%70) (n = 53)
  • %28 tam remisyon ve %28 kısmi remisyon.
  • Ortanca yanıt süresi 38.3 aydı (%95 GA = 19-tahmin edilemez) ve yanıta kadar geçen ortanca süre 2.1 aydı.

İlerlemiş sistemik mastositozlu hastalarda en yaygın advers reaksiyonlar (insidans ≥ %20), ödem, diyare, bulantı ve yorgunluk/asteni idi.

Avapritinib 50 binden az trombosit sayısına sahip ileri evre sistemik mastositoz olan hastaların tedavisi için tavsiye edilmez.

İleri evre sistemik mastositozlu hastalar için önerilen avapritinib dozu oral olarak günde bir kez 200 mg'dır.

FDA approves avapritinib for advanced systemic mastocytosis. 16 June 2021. https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-avapritinib-advanced-systemic-mastocytosis

Sağlık ve Mutlulukla Kalın...

Sayfada yer alan yazılar sadece bilgilendirme amaçlıdır, tanı ve tedavi için mutlaka doktorunuza başvurunuz.

Kanser tanısına sahip bir hasta için online muayene randevusu hakkında bilgi almak için aşağıdaki formu doldurabilirsiniz.


İlgili Haberleri


Tekrarlayan Kasa-yayılmamış Mesane Kanseride Mesane-için Mitomisin FDA Onayı Aldı

Tekrarlayan Kasa-yayılmamış Mesane Kanseride Mesane-için Mitomisin FDA Onayı Aldı

12 Haziran 2025 tarihinde, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), tekrarlayan, düşük dereceli, orta riskli, kas...

Baş-Boyun Kanserinde Bir İlk: Cerrahi Öncesi ve Sonrası Pembrolizumab FDA Onayı Aldı

Baş-Boyun Kanserinde Bir İlk: Cerrahi Öncesi ve Sonrası Pembrolizumab FDA Onayı Aldı

12 Haziran 2025’te ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), tümörlerinde PD-L1 ekspresyonu [Kombine Pozitif Skor (CPS)...

ROS1-Pozitif Akciğer Kanseri: Birinci ve İkinci Basamakta Taletrectinib FDA Onayı Aldı

ROS1-Pozitif Akciğer Kanseri: Birinci ve İkinci Basamakta Taletrectinib FDA Onayı Aldı

11 Haziran 2025'te ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), taletrectinib (Ibtrozi, Nuvation Bio) adlı ilacı, lokal...

Darolutamid, Yeni Metastatik Kastrasyona Hassas Prostat Kanserinde FDA Onayı Aldı

Darolutamid, Yeni Metastatik Kastrasyona Hassas Prostat Kanserinde FDA Onayı Aldı

Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), 3 Haziran 2025’te darolutamid (Nubeqa, Bayer) adlı androjen reseptör inhibitörünün,...

Hakkımda

Özgeçmişim, kanser tanı ve tedavisine dair çalışmalarım ve ilgi alanlarım için tıklayın.

Prof. Dr. Mustafa Özdoğan Hakkında