Sidik kisəsi xərçəngində ilk hədəfli ağıllı dərman təsdiqləndi: erdafitinib

FGFR3 və ya FGFR2 genetik dəyişiklikli, əvvəl, platin kimyaterapiyası almış regional irəli/metastatik urotelial (,sidik kisəsi və yolları) xərçəngində, erdafitinib (Balversa) 12 aprel 2019-da təsdiqləndi. 12 ayda, neoadjuvant və ya, adjuvant platin alanlar da daxildir.

Erdafitinib üçün sidik kisəsi xəstəsinin FGFR2 və FGFR3 genetik dəyişiklik müsbətliyi FDA-təsdiqli therascreen® FGFR RGQ RT-PCR kiti ilə göstərilməlidir.

Erdafitinib təsdiqi çoxmərkəzli, açıq etiketli, təkqollu klinik tədqiqat olan BLC2001-ə daxil edilmiş 87 xəstədən alınan məlumatlara əsaslanıb. Bu xəstələr yerli irəliləmiş və ya metastatik urotelial xərçəngi olan, əvvəllər ən azı 1 sıra kimyaterapiyadan sonra xərçəngi irəliləmiş və müəyyən FGFR3 gen mutasiyalarına və ya FGFR2 və ya FGFR3 gen birləşmələrinə malik şəxslərdir. Xəstələrə başlanğıc doza kimi gündə 8 mg erdafitinib verildi, 14-17-ci günlərdə serum fosfat səviyyəsi 5.5 mg/dL-dən aşağı olanlarda doza gündə 9 mg-a artırıldı. Xəstələrin % 41-ində doza 9 mg-a çıxarıldı. Erdafitinib xəstəlik irəliləyənədək və ya qəbuledilməz yan təsirlər görülənədək verildi.

Nəticələr

• Tədqiqatın əsas effektivlik meyarı kor müstəqil qiymətləndirmə komitəsinin müəyyən etdiyi obyektiv radioloji cavab idi.
• Xəstələrin % 32.2-si obyektiv cavab verdi; bunların % 2.3-ü tam, % 29.9-u qismən cavab idi.
• Median cavab 5.4 ay idi. Cavablılar anti PD-L1 və ya PD-1, immunoterapiyasına cavabsızları da əhatə etdi.

Göz pozuntusu yarada bilər. Görmə sahəsi qüsurlu mərkəzi seroz retinopatiya və ya piqment epitel ayrılması % 25-də idi. Ən az % 40-da fosfat, stomatit, yorğunluq, kreatinin, ishal, ağız quruluğu, dırnaq ayrılması, ALT, qələvi fosfataza artımı, natrium azalması vardı.

İlk doza gündə bir ağızdan 8 mg, yeməklə və ya onsuz; meyara uyğunsa 9 mg-a artım tövsiyədir.