Pentru prima dată a fost aprobat un medicament inteligent țintit pentru cancerul vezicii urinare: erdafitinib

Cu modificări genetice FGFR3 sau FGFR2 și tratați anterior cu platină , chimioterapie pe această bază, local avansat sau metastatic fiind cancerul urotelial (vezică urinară și căi urinare), pentru acești pacienți, erdafitinib (Balversa) a primit aprobarea FDA la 12 aprilie 2019. Aprobarea include și, în decurs de 12 luni, neoadjuvant sau adjuvant , cu acest scop, pacienții care au primit chimioterapie pe bază de platină.

Pentru utilizarea erdafitinib, pozitivitatea pacienților cu cancer de vezică pentru modificări genetice FGFR2 și FGFR3 trebuie demonstrată cu kitul therascreen® FGFR RGQ RT-PCR, aprobat tot de FDA.

Aprobarea erdafitinib s-a bazat pe BLC2001, un studiu clinic multicentric, deschis, cu un singur braț, și pe datele celor 87 de pacienți înscriși. Aceștia aveau cancer urotelial local avansat sau metastatic, progresat după cel puțin 1 linie de chimioterapie, și anumite mutații FGFR3 sau fuziuni genetice FGFR2 ori FGFR3. Pacienții au primit inițial 8 mg erdafitinib pe zi; în zilele 14-17, la cei cu fosfat seric sub 5.5 mg/dL, doza a fost crescută la 9 mg pe zi. La % 41 dintre pacienți, doza a fost crescută la 9 mg. Erdafitinib a fost administrat până la progresia bolii sau apariția efectelor secundare inacceptabile.

Rezultatele studiului

• Principalul criteriu de eficacitate evaluat de studiu era rata de răspuns radiologic obiectiv, stabilită de un comitet independent de evaluare în orb.
• % 32.2 dintre pacienți au avut răspuns obiectiv la tratament; % 2.3 dintre răspunsuri erau complete și % 29.9 parțiale.
• Durata mediană a răspunsului era de 5.4 luni. Cei care au răspuns includeau și pacienți care anterior, la anti PD-L1 sau PD-1, imunoterapii , nu răspunseseră.

Erdafitinib poate provoca tulburări oculare. Retinopatia seroasă centrală sau dezlipirea epiteliului pigmentar retinian, cu defect de câmp vizual, a fost raportată la % 25 dintre pacienți. Cele mai frecvente efecte secundare, raportate la cel puțin % 40 dintre pacienți, au fost creșterea fosfatului seric, stomatita, oboseala, creșterea creatininei serice, diareea, uscăciunea gurii, onicoliza (desprinderea unghiei), creșterea ALT, creșterea fosfatazei alcaline și scăderea sodiului.

Doza inițială recomandată de erdafitinib este de 8 mg oral, o dată pe zi (cu sau fără alimente); dacă sunt îndeplinite criteriile, se recomandă creșterea dozei zilnice la 9 mg.