FDA-Zulassung für radioaktives Iobenguane I 131 bei Phäochromozytom und Paragangliom

Am 30. Juli 2018 ließ die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde FDA, selten auftretende neuroendokrine Tumoren wie Phäochromozytome und Paragangliome zur Behandlung mit Iobenguane I 131 (Handelsname Azedra), einem radioaktiven Medikament, zu.

Die Zulassung gilt bei lokal fortgeschrittener Erkrankung oder Metastasierung ohne operative Entfernungsmöglichkeit und mit Bedarf an systemischer Behandlung bei Patienten über 12 Jahren mit Phäochromozytom oder Paragangliom. Zusätzlich muss ein nuklearmedizinischer Bildgebungstest, die Iobenguane-Szintigrafie , positiv sein.

Dieses als intravenöse Injektion verabreichte radioaktive Arzneimittel ist in diesem Stadium von Phäochromozytom und Paragangliom auch das erste FDA-zugelassene Medikament .

Ein Phäochromozytomist ein Tumor der Nebenniere. Er verursacht eine Überproduktion von Stresshormonen wie Epinephrin und Norepinephrin und dadurch Bluthochdruck, Kopfschmerzen, Reizbarkeit, Herzklopfen und Schwitzen. Ein Paragangliom ist derselbe neuroendokrine Tumortyp, entsteht jedoch außerhalb der Nebenniere in Nervenknoten, sogenannten Paraganglien.

Einzelheiten der Studie zur FDA-Zulassung von Iobenguane I 131

Die Wirksamkeit von Iobenguane I 131 wurde bei 68 Patienten ohne Heilungschance durch Standardtherapien in einer klinischen Phase-2-Studie gezeigt.

Die Studie ergab:

• Insgesamt 17 Patienten (% 25) konnten sämtliche Blutdruckmedikamente mindestens 6 Monate lang um %50 oder mehr reduzieren. Dies war zugleich das primäre Wirksamkeitsziel beziehungsweise der primäre Endpunkt.
• Von 68 Patienten zeigten 15 (%22) ein objektives, messbares Ansprechen.
• Die meisten Patienten hatten ein Phäochromozytom (% 71).

In klinischen Studien mit Iobenguane I 131 wurden bei mehr als %10 der Patienten schwere Nebenwirkungen wie Lymphopenie, Neutropenie, Thrombozytopenie, Müdigkeit, Anämie (Blutarmut), Übelkeit, Schwindel, Bluthochdruck und Erbrechen berichtet. Zudem entwickelten %6.8 der Patienten nach therapeutischen Dosen dieses radioaktiven Wirkstoffs ein myelodysplastisches Syndrom oder akute Leukämie (siehe sekundäre/zweite Krebserkrankungen).

Iobenguan I-131 wurde zunächst mit 111 bis 222 MBq verabreicht, gefolgt von 296 MBq / kg als therapeutischer Dosis . Phäochromozytome sind sehr selten: Sie betreffen je 100 Tausend Menschen 0.8 und verursachen %0.2 aller Hypertonien. Die meisten werden operativ behandelt. Für nicht operable Fälle oder medikamentös nicht kontrollierbaren Blutdruck gab es bisher jedoch keine wirksame systemische Therapie. Nun besteht eine weitere nachweislich wirksame Option, die den Bedarf an Blutdruckmedikamenten und bei manchen Patienten die Tumorgröße senkt.

Wir werden das Zulassungsverfahren von Iobenguan I-131 in unserem Land verfolgen und darüber berichten.

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