Hızlı Arama
Anasayfa - Kanser Haberleri - Yeni Kanser ilaçlar - Nadir Tümörler - Myelofibrozis tedavisi için fedratinib FDA onayı aldı

Myelofibrozis tedavisi için fedratinib FDA onayı aldı

Myelofibrozis tedavisi için fedratinib FDA onayı aldı
Yazı Boyutu:
Küçült
Sıfırla
Büyült
17.08.2019

ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), belirli miyelofibroz tipleri olan erişkin hastaların tedavisi için fedratinib (Inrebic, Celgene) kapsüllerini 16 Ağustos 2019'da onayladı .

Yüksek düzeyde seçici bir JAK2 inhibitörü olan fedratinib, orta-2 veya yüksek riskli primer veya sekonder (post- polisitemi vera veya post-esansiyel trombositemi) miyelofibrozisi olan hastalarda kullanımak üzere onaylanmıştır.

Şu anda, ruxolitinib (Jakafi, Jakavi, Incyte / Novartis) miyelofibrozis için onaylanmış tek ilaçtır ve 2011 yılında ABD pazarına girmiştir.

Miyelofibroz (myelofibrosis) nedir?

Miyelofibroz, vücudunuzun normal kan hücrelerinin üretimini bozan, nadir görülen bir kemik iliği kanseri türüdür.

Miyelofibroz, kemik iliğinizde yaygın bir hasara neden olarak, zayıflık ve halsizliğe neden olabilecek ciddi anemilere yol açar. Ayrıca, trombosit adı verilen ve kanama riskini artıran kan pıhtılaşma hücrelerinin sayıca azalmasına neden olabilir. Miyelofibroz, sıklıkla dalak organında büyümeye neden olur.

Miyelofibroz, vücuttaki kanı oluşturan dokuları etkileyen bir kanser olan bir kronik lösemi olarak kabul edilir. Miyelofibroz, miyeloproliferatif bozukluklar adı verilen bir hastalık grubuna aittir.

Inrebic'e myelofibroz tedavisinde FDA onayı getiren çalışma

FDA yetkilisi Richard Pazdur, "Bugünden önce, nadir bir kemik iliği bozukluğu olan miyelofibrozlu hastaları tedavi etmek için FDA onaylı tek ilaç vardı. Bugün onayımız hastalar için başka bir seçenek daha sunuyor" dedi.

Bugünün onayı JAKARTA adlı faz-3, çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışmaya dayanıyor. JAKARTA çalışmasına orta-2 veya yüksek riskli primer miyelofibroz, post-polisitemi vera miyelofibrozu veya splenomegali ile post-esansiyel trombositemi miyelofibrozisi olan hastalar dahil edildi. Hastalara günlük 400 veya 500 mg'lık ferdatinib dozları verildi.

Bu hasta grubu 24 ülkede 94 bölgedeki 289 hastayı içermekteydi. Çalışmanın birincil sonlanım noktası, altı aylık tedavi döngüsünden sonra dalak hacminde ≥% 35 azalma gösteren hastaların oranı olarak tanımlanan dalak yanıt oranıydı. İkincil sonlanım noktaları, modifiye Miyelofibroz Semptom Değerlendirme Formu v2.0 günlüğü tarafından ölçüldüğü gibi, 1 ay boyunca altı aylık tedavi döngüsünden sonra toplam semptom skorunda ≥% 50 azalma olan hastaların oranı olarak tanımlanan semptom yanıt oranını içermiştir.

Sonuçlar, günlük 400 mg fedratinib dozu ile tedavi edilen (onaylı etikette önerilen doz) 96 hastanın 35'inde, altı aylık dönemin sonunda dalak hacmindeki temel çizgiden ≥% 35 azalma ile ölçülen önemli bir terapötik etki yaşadığını göstermiştir. Yanıt değerlendirmesi bir MRG veya BT taraması ile yapıldı. Ek olarak, 36 hasta gece terlemeleri, kaşıntı, karın rahatsızlığı, sol taraftaki kaburgaların altındaki ağrı ve kemik veya kas ağrısı gibi miyelofibrozis ile ilişkili semptomlarda ≥ %50 azalma yaşamıştır.

Fedratinib daha önce sekonder ve primer miyelofibroz tedavisi için yetim ilaç ve öncelikli inceleme tanımı almıştır.

Bu ajanla ilişkili yaygın yan etkiler arasında ishal , bulantı, kusma, yorgunluk ve kas spazmları bulunur. Sağlık uzmanları, hastaların ciddi anemi ve trombositopeni yaşayabileceği konusunda uyarılmaktadır . Ek olarak, hastalar gastrointestinal toksisite ve hepatik toksisite açısından izlenmelidir.

Reçete bilgilerinde bir uyarı bulunmaktadır. Sağlık uzmanlarına ve hastalara, tiamin eksikliğine bağlı nörolojik bir acil durum olan Wernicke ensefalopati dahil ciddi ve ölümcül ensefalopati riski konusunda bilgi vermelidir. Sağlık uzmanlarına, tedaviye başlamadan önce, tedavi sırasında ve klinik olarak belirtildiği gibi tüm hastalarda tiamin seviyelerini değerlendirmeleri önerilmektedir. Ensefalopatiden şüpheleniliyorsa, fedratinib derhal kesilmelidir.

*

Bizi Instagram, Twitter ve Facebook'ta takip edin.

Sağlıklı ve mutlu kalın...
Sayfada yer alan yazılar sadece bilgilendirme amaçlıdır, tanı ve tedavi için mutlaka doktorunuza başvurunuz.