O nouă terapie cu celule CAR T pentru limfomul cu celule B mari a primit aprobarea FDA
La 5 februarie 2021, Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat, pentru tratarea pacienților adulți cu forme de limfom difuz cu celule B mari care nu au răspuns la cel puțin două linii anterioare de tratament sau au recidivat, medicamentul oncologic viu obținut printr-o terapie genică pe bază de celule, numit lisocabtagene maraleucel (Breyanzi, Juno Therapeutics). Aceasta este a 3. aprobare FDA pentru o terapie cu celule CAR T.
Ca terapie cu celule T cu receptor antigenic himeric (CAR), Breyanzi este a treia terapie de editare genetică aprobată de FDA pentru anumite tipuri de limfom non-Hodgkin, inclusiv limfomul difuz cu celule B mari (DLBCL). Breyanzi nu este indicat pentru tratamentul pacienților cu limfom primar al sistemului nervos central.
Această aprobare a terapiei celulare reprezintă un alt reper în domeniul terapiei genice, care progresează rapid, oferind o opțiune suplimentară de tratament adulților cu anumite cancere ce afectează sângele, măduva osoasă și ganglionii limfatici. În trecut, terapiile genice și celulare ne entuziasmau prin concepte promițătoare; acum au devenit tratamente oncologice aprobate, care pot fi aplicate.
Limfomul difuz cu celule B mari (DBBHL) este cel mai frecvent tip de limfom non-Hodgkin la adulți. Limfoamele non-Hodgkin sunt cancere care încep în anumite celule ale sistemului imunitar și cresc rapid (agresiv) sau lent. În Turcia sunt diagnosticate anual 6200 de cazuri noi de limfom non-Hodgkin, iar în SUA aproximativ 77000; DBBHL reprezintă aproximativ unul din trei cazuri nou diagnosticate.
Breyanzi este un tratament personalizat realizat pentru a ajuta la combaterea limfomului, folosind propriile celule T ale pacientului (un tip de globule albe). Celulele T ale pacientului sunt recoltate și modificate genetic pentru a conține o genă nouă, care facilitează țintirea și distrugerea celulelor limfomului. După modificare, celulele sunt administrate din nou pacientului.
Siguranța și eficacitatea Breyanzi au fost demonstrate într-un studiu clinic multicentric asupra formelor rezistente la tratament sau recidivate de limfom cu celule B mari, desfășurat la peste 250 de adulți.
Rata remisiunii complete după tratamentul cu Breyanzi a fost de 54%.
Tratamentul cu Breyanzi poate provoca efecte secundare grave. Prospectul acestui tratament include un avertisment încadrat pentru sindromul de eliberare a citokinelor (SSS), un răspuns sistemic la activarea și proliferarea celulelor CAR T care provoacă febră mare și simptome asemănătoare gripei, precum și pentru toxicități neurologice. Atât sindromul de eliberare a citokinelor, cât și evenimentele neurologice pot pune viața în pericol. Alte efecte secundare includ reacții de hipersensibilitate, infecții grave, număr scăzut de celule sanguine și slăbirea sistemului imunitar. Efectele secundare apar de obicei în primele una până la două săptămâni după tratament, dar unele pot apărea mai târziu.
Din cauza riscului de SSS și toxicitate neurologică, Breyanzi este aprobat cu o strategie de evaluare și reducere a riscului, care include elemente menite să asigure utilizarea în siguranță. Printre altele, FDA solicită ca unitățile medicale care administrează Breyanzi să fie autorizate special. Ca parte a acestei certificări, personalul implicat în prescrierea, distribuirea sau administrarea Breyanzi trebuie instruit să recunoască și să gestioneze riscurile de SSS și toxicități neurologice.
Pentru a evalua suplimentar siguranța pe termen lung, FDA solicită producătorului să efectueze și un studiu observațional după punerea pe piață, care să includă pacienți tratați cu Breyanzi.
*
Surse
Ți-a fost util acest articol?
Feedbackul tău ne ajută să îmbunătățim conținutul.
Comentariile cititorilor
Împărtășește comentariul tău
Numele și comentariul dumneavoastră sunt publicate numai după aprobarea administratorului. Adresa de e-mail nu este afișată niciodată vizitatorilor.
Fii primul care comentează.