Blastik Plazmasitoid Dendritik Hücreli Neoplazi Tedavisinde Tagraxofusp-Erzs FDA Onayı Aldı

21 Aralık 2018'de, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), yetişkinlerde ve 2 yaş ve üstü çocuklarda blastik plazmasitoid dendritik hücre neoplazmı (BPDCN) tedavisi için CD123'e yönelik bir sitotoksin olan tagraxofusp-erzs (piyasa adı Elzonris, firma Stemline) adlı ilacı onayladı.

Blastik Plazmasitoid Dendritik Hücre Neoplazmı (BPDCN) Nedir?

Blastik plazmasitoid dendritik hücre neoplazmı (BPDCN), en sık kemik iliği tutulumu ve lösemik yayılımı olan veya olmayan deri lezyonları şeklinde görülen nadir, klinik olarak agresif bir hematolojik (kan ve kemik iliği kökenli) kanserdir (bir çeşit lösemi gibi algılanabilir). Bu varlığı tanımlamak için kullanılan isimlendirme, altta yatan biyolojinin anlaşılmasının gelişmesiyle yıllar içinde gelişti. Tümör ilk olarak 1995 yılında akut agranüler CD4 pozitif doğal katil (NK) hücre lösemisi olarak tanımlandı. Plastik görünüm ve CD56 ifadesine dayanarak, "blastik NK hücreli lenfoma" terimi kullanıldı. Daha sonra, "agranüler CD4 + CD56 + hematodermik neoplazm / tümör" terimi, immünofenotip ve cilt tutulumu için bir ön hazırlık temelinde belirtildi. Bununla birlikte, BPDCN'nin plazmasitoid dendritik hücrelerden (tip 2 dendritik hücreler) türetildiğinin keşfedilmesi ve onaylanmasının ardından, mevcut terminoloji, blastik plazmasitoid dendritik hücre neoplazmı, hematopoetik tümörlerin tümörlerinin 2008 Dünya Sağlık Örgütü sınıfındaki varlığı tanımlamak için seçildi.

Tagraxofusp-erzs'ye FDA Onayı Getiren Çalışma

Onay, daha önce tedavi edilmemiş veya relaps / refrakter blastik plazmasitoid dendritik hücre neoplazmı (BPDCN) hastalarında, çok merkezli, açık etiketli, tek kollu STML-401-0114 adlı bir klinik araştırmaya dayanmaktadır. Hastalara 12 mcg / kg dozunda tagraksofusp-erz verildi.

Çalışmanın sonucunda daha önce tedavi almamış BPDCN'li 13 hastanın 7'sinde (% 53.8) tam yanıt / klinik tam cevap elde edildi (ortanca takip süresi 11.5 ay). Ortanca cevap süresine ulaşılmadı. Relaps veya refrakter BPDCN'si olan 15 hastanın birinde tam bir yanıt alındı (yanıtın süresi 111 gün) ve bir hasta klinik tam bir yanıt aldı (süre 424 gün).

Hastaların en az yüzde 30'unda görülen en sık görülen yan etkiler kılcal kaçak sendromu, bulantı, yorgunluk, periferik ödem, pireksi ve kilo artışıdır. En yaygın laboratuvar anormallikleri (sıklığı ≥% 50), albümin, trombositler, hemoglobin, kalsiyum ve sodyumdaki azalmalar ve glukoz, ALT ve AST'deki artışlardır.

Önerilen tagraksofusp-erzs dozu ve programı, 21 günlük bir döngünün 1 ila 5 günlerinde günde bir kez 15 dakika boyunca damardan tatbik edilen 12 mcg / kg'dır.