ایمنی‌درمانی برای سرطان مثانه پرخطر، بی‌پاسخ به BCG و بدون گسترش به لایه عضلانی تأیید FDA گرفت

در 8 ژانویه 2020، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) ایمنی‌درمانی پمبرولیزوماب (Keytruda) را برای بیماران پرخطرِ بی‌پاسخ به باسیل کالمت-گرن (BCG)، بدون گسترش به لایه عضلانی، نامناسب برای جراحی یا انتخاب‌کننده عدم جراحی، دارای کارسینوم درجا (CIS) همراه یا بدون تومور پاپیلری، مبتلا به سرطان مثانه تأیید کرد.

این تأیید، نخستین تأیید نسل جدید ایمنی‌درمانی‌ها از گروه مهارکننده نقاط وارسی ایمنیدر ابتدایی‌ترین مرحله یک سرطان بود و پیامدهای چندجانبه‌ای برای درمان‌های سرطان خواهد داشت.

در یک پژوهش بالینی چندمرکزی و تک‌بازویی، KEYNOTE-057، بیماران سرطان مثانه پرخطر بدون گسترش به لایه خون، شامل 148 نفر، ثبت‌نام شدند؛ از این بیماران 96 نفر تومور کارسینوم درجا (CIS) بی‌پاسخ به BCG، همراه یا بدون تومور پاپیلری داشتند. همه بیماران هر 3 هفته 200 mg ایمنی‌درمانی پمبرولیزوماب دریافت کردند، تا در صورت ایجاد نشدن عارضه غیرقابل قبول یا بیماری مقاوم، عودکننده یا پیش‌رونده، درمان تا 24 ماه ادامه یابد.

معیارهای اصلی پیامد اثربخشی پاسخ کامل و مدت پاسخ تعیین شدند. پاسخ کامل با سیستوسکوپی (مشاهده مثانه و نمونه‌گیری با لوله‌ای باریک با دوربین کوچک در انتها)، سیتولوژی ادرار (تحلیل سلولی) و تصویربرداری توموگرافی رایانه‌ای تعیین شد.

در نتیجه از بیماران بی‌پاسخ به درمان قبلی BCG، شامل 96 نفر، %41 به ایمنی‌درمانی پمبرولیزوماب پاسخ کامل دادند و میانه مدت پاسخ 16.2 ماه بود. در % 46 بیماران پاسخ‌دهنده، پاسخ کامل دست‌کم 12 ماه ادامه داشت.

در بیماران دریافت‌کننده پمبرولیزوماب در KEYNOTE-057، شایع‌ترین (≥% 10) عوارض جانبی خستگی، اسهال، بثورات، خارش، درد عضلانی‌اسکلتی، هماچوری، سرفه، آرترالژی (درد مفصل)، تهوع، یبوست، عفونت مجاری ادراری، ورم محیطی (تورم دست و پا)، کم‌کاری تیروئید (کاهش هورمون‌های تیروئید) و نازوفارنژیت (عفونت دستگاه تنفسی فوقانی) هستند. پمبرولیزوماب با دوز پیشنهادی هر 3 هفته 200 mg مصرف می‌شود.