Imunoterapia a primit aprobarea FDA în cancerul vezical cu risc ridicat, fără invazie musculară, care nu răspunde la BCG

La 8 ianuarie 2020, Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat imunoterapia pembrolizumab (Keytruda) pentru pacienții cu carcinom in situ (CIS), cu sau fără tumori papilare, cu risc ridicat, fără invazia stratului muscular, care nu răspund la Bacillus Calmette-Guerin (BCG) și nu sunt eligibili pentru operație sau aleg să nu fie operați, diagnosticați cu cancer de vezică urinară.

Aceasta a fost prima aprobare primită de imunoterapiile de nouă generație din clasa inhibitorilor punctelor de control imunîn cel mai precoce stadiu al unui cancer și va avea implicații multiple pentru tratamentele oncologice.

Studiul clinic multicentric, cu un singur braț, KEYNOTE-057a inclus 148 de pacienți cu cancer de vezică urinară cu risc ridicat, care nu se extinsese în stratul sanguin; dintre aceștia, 96 aveau carcinom in situ (CIS), cu sau fără tumori papilare, care nu răspundea la BCG. Toți pacienții au primit imunoterapie cu pembrolizumab 200 mg la fiecare 3 săptămâni, timp de până la 24 de luni, dacă nu apăreau reacții adverse inacceptabile sau boală rezistentă, recurentă ori progresivă.

Principalele criterii de evaluare a eficacității au fost răspunsul complet și durata răspunsului. Răspunsul complet a fost evaluat prin cistoscopie (vizualizarea vezicii urinare și recoltarea de probe cu un tub subțire prevăzut cu o cameră mică la capăt), citologie urinară (analiza celulelor) și imagistică prin tomografie computerizată.

Dintre cei 96 de pacienți care nu răspunseseră la tratamentul anterior cu BCG, 41% au obținut un răspuns complet la imunoterapia cu pembrolizumab, iar durata mediană a răspunsului a fost de 16,2 luni. La 46% dintre cei care au răspuns, răspunsul complet a durat cel puțin 12 luni.

La pacienții care au primit pembrolizumab în KEYNOTE-057, cele mai frecvente (≥10%) reacții adverse au fost oboseala, diareea, erupțiile cutanate, pruritul, durerea musculoscheletică, hematuria, tusea, artralgia (durerea articulară), greața, constipația, infecția tractului urinar, edemul periferic (umflarea mâinilor și picioarelor), hipotiroidismul (nivelul scăzut al hormonilor tiroidieni) și nazofaringita (infecția căilor respiratorii superioare). Pentru pembrolizumab, doza recomandată este de 200 mg la fiecare 3 săptămâni.