Costul dezvoltării unui nou medicament oncologic: 1,2 miliarde de dolari!

Costul mediu al dezvoltării unui medicament nou pentru piața din SUA este estimat la 879,3 milioane de dolari, luând în calcul atât eșecurile dezvoltării, cât și costul capitalului. Rezultatele provin dintr-un studiu condus de cercetătoarea turcă dr. Aylin Sertkaya, publicat în JAMA Network Open la 28 iunie 2024.

Principalele rezultate ale cercetării

Costul mediu de dezvoltare

Costul mediu al dezvoltării unui medicament nou a fost estimat la aproximativ 172,7 milioane de dolari, incluzând și studiile după punerea pe piață.

Costul incluzând eșecurile

Prin adăugarea costului eșecurilor, costul mediu estimat a crescut la 515,8 milioane de dolari.

Costul capitalului

Costul mediu estimat al capitalului a fost calculat la 879,3 milioane de dolari.

Costurile în oncologie

• Costul mediu de dezvoltare: în oncologie, dezvoltarea unui medicament nou a fost estimată în medie la 84,7 milioane de dolari.
• Costul incluzând eșecurile: ținând cont de eșecuri, costul mediu estimat a crescut la 595,5 milioane de dolari.
• Costul capitalului: costul mediu estimat al capitalului a fost calculat la 1,2 miliarde de dolari.

Cum se obține autorizarea unui medicament oncologic?

Dezvoltarea unui medicament oncologic este un proces îndelungat și costisitor. Fiecare etapă urmărește să ofere pacienților tratamente sigure și eficiente, prin evaluarea atentă a beneficiilor și riscurilor potențiale. Mai jos sunt prezentate câteva informații succinte, cu caracter anecdotic, despre acest proces:

• Cât durează procesul? De la descoperirea unui medicament oncologic până la autorizarea FDA trec, de obicei, între 7 și 15 ani. Perioada include descoperirea medicamentului, studiile preclinice, studiile clinice și, în final, etapele de autorizare.
• Ratele de succes ale autorizării: Rata de autorizare FDA a medicamentelor oncologice este scăzută. Aproximativ 5-7% dintre medicamentele care intră în studii clinice obțin autorizarea. Procentul reflectă dificultățile cercetării oncologice și necesitatea demonstrării siguranței și eficacității noilor tratamente.

• Căi de autorizare accelerată: FDA oferă diverse programe de autorizare accelerată, în special pentru a grăbi accesul la tratamentele bolilor grave sau care pun viața în pericol. Prin mecanisme precum Breakthrough Therapy Designation și Accelerated Approval, medicamentele care îndeplinesc anumite criterii pot fi evaluate mai rapid. Totuși, după comercializare sunt necesare studii de urmărire pentru monitorizarea eficacității și siguranței.
• Studii clinice și criterii de eficacitate: În dezvoltarea medicamentelor oncologice, eficacitatea este evaluată de obicei prin criterii precum supraviețuirea globală sau supraviețuirea fără boală. În anumite situații, criterii surogat, precum micșorarea tumorii, permit evaluarea beneficiului potențial într-o etapă mai timpurie.

Aceste informații anecdotice subliniază dificultățile dezvoltării medicamentelor oncologice și necesitatea unui proces riguros. Pentru fiecare medicament nou care trece prin autorizare, provocările dezvoltării și evaluării oferă oportunități importante de învățare profesioniștilor din sănătate, cercetătorilor și pacienților.

Schimbări ale intensității cercetării și dezvoltării

Între 2008-2019, industria farmaceutică a înregistrat o scădere a vânzărilor de 15,6%, în timp ce intensitatea cercetării și dezvoltării a crescut de la 11,9% la 17,7%.

La marile companii farmaceutice, intensitatea cercetării și dezvoltării a crescut de la 16,6% la 19,3%, iar vânzările au urcat cu 10%, de la 380 la 418,0 miliarde de dolari.

În schimb, costul dezvoltării medicamentelor este posibil să fi rămas relativ stabil sau să fi scăzut.

Comentariul cercetătorilor

Cercetătorii și-au rezumat concluziile astfel: „Aceste rezultate arată că înțelegerea amplorii costurilor dezvoltării medicamentelor și a factorilor asociați este importantă pentru elaborarea politicilor farmaceutice și evaluarea posibilelor lor efecte asupra inovării și concurenței.”

*

Cine este dr. Aylin Sertkaya?

Dr. Aylin Sertkaya este economist principal și vicepreședinte la Eastern Research Group, Inc. (ERG), în Lexington, Massachusetts. De-a lungul carierei, a conceput și realizat analize economice și de politici pentru a sprijini numeroase inițiative de politici publice ale agențiilor federale și statale. A format și condus echipe de economiști, statisticieni, oameni de știință și experți recunoscuți la nivel național, susținând numeroase inițiative importante. Lucrările sale au fost publicate în reviste evaluate colegial, precum JAMA Network Open, American Journal of Infection Control, Human and Ecological Risk Assessment, Applied Health Economics and Health Policy și Clinical Trials.

A primit un premiu de apreciere din partea FDA pentru cercetările privind sisteme eficiente de calitate și abordări de management al riscului, în cadrul inițiativei FDA cGMP pentru secolul 21, practicile curente de bună fabricație. A prezidat grupul de specialitate pentru analiza economică și a beneficiilor, precum și numeroase sesiuni. Într-un comitet al Academiilor Naționale de Științe, Inginerie și Medicină, a participat la analiza efectelor sanitare și economice pe termen lung ale rezistenței antimicrobiene în SUA și a contribuit la cartea „Combating Antimicrobial Resistance and Protecting the Miracle of Modern Medicine”, publicată în 2021. Dr. Sertkaya are un doctorat în economie, diplome de licență în fizică și economie și o specializare secundară în matematică.