FDA a acordat aprobare accelerată pomalidomidului pentru sarcomul Kaposi

La 14 mai 2020, Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a extins indicația, pentru utilizarea la pacienți adulți cu sarcom Kaposi HIV negativ asociat cu SIDA, după eșecul terapiei antiretrovirale înalt active, a medicamentului pomalidomid (Pomalyst).

Pomalidomidul (comercializat ca Pomalyst în SUA și ca Imnovid în UE) este un derivat al talidomidei, produs de Celgene. Antiangiogenice sunt mecanismele prin care își exercită activitatea anticanceroasă, alături de cele imunomodulatoare.

Pomalidomidul fusese aprobat în februarie 2013 de Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) pentru tratamentul mielomului multiplu recidivat și refractar. Această nouă aprobare este a 2-a aprobare FDA pentru pomalidomid.

Studiul 12-C-0047

Eficacitatea pomalidomidului în sarcomul Kaposi a fost investigată în studiul 12-C-0047, un studiu clinic deschis, cu un singur braț, desfășurat de Institutul Național al Cancerului. Cei 28 de pacienți (18 HIV pozitivi, 10 HIV negativi) au primit pomalidomid 5 mg pe cale orală o dată pe zi, în zilele 1-21 ale fiecărui ciclu de 28 de zile, până la progresia bolii sau apariția unor reacții adverse inacceptabile. Toți pacienții HIV pozitivi au continuat terapia antiretrovirală înalt activă.

Principalul criteriu de eficacitate a fost rata globală de răspuns, care includea răspunsul complet, răspunsul clinic complet și răspunsul parțial. Răspunsul a fost evaluat de investigator conform criteriilor de răspuns pentru sarcomul Kaposi ale Comitetului de Oncologie al Grupului de Studii Clinice SIDA.

Rezultate

• La cei 18 pacienți HIV pozitivi, rata globală de răspuns a fost de 67% (95% CI: 41, 87), iar durata medie a răspunsului de 12,5 luni (95% CI: 6,5, 24,9).
• La cei 10 pacienți HIV negativi, rata globală de răspuns a fost de 80% (95% CI: 44, 98), iar durata medie a răspunsului de 10,5 luni (95% CI: 3,9, 24,2).

La pacienții care au primit pomalidomid, cele mai frecvente (la ≥ 30% dintre pacienți) reacții adverse au fost scăderea numărului absolut de neutrofile sau a globulelor albe, creșterea creatininei sau a glucozei, erupțiile cutanate, constipația, oboseala, scăderea hemoglobinei, trombocitelor, fosfatului, albuminei sau calciului, creșterea ALT, greața și diareea.

Doza recomandată de pomalidomid pentru sarcomul Kaposi este de 5 mg pe cale orală, o dată pe zi, cu sau fără alimente, în zilele 1 până la 21 ale fiecărui ciclu de 28 de zile, până la progresia bolii sau apariția unor reacții adverse inacceptabile. La pacienții cu sarcom Kaposi asociat cu SIDA, terapia antiretrovirală înalt activă trebuie continuată ca tratament pentru HIV.