İlk olarak 2011 yılında myelofibroz, daha sonra 2014'te polisitemi vera ve 2019 yılında akut graft versus host hastalığı tedavilerinde ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) onayı alan ruxolitinib (Jakafi) adlı ilacın, yeni tip koronavirüse bağlı gelişen Covid-19 enfeksiyonunun neden olduğu sitokin fırtınasını tedavi etmek için bir faz-III klinik araştırmada denenmeye başlandığı duyuruldu.
Ruxolitinib, epigenetik mekanizmaları etkileyerek iş gören az sayıdaki hemato-onkoloji ilacından biridir. Ruxolitinib, JAK1 ve JAK2 (janus kinaz) adlı, kan hücresi üretiminde ve bağışıklık yanıtında etkili olan moleküllerin fonksiyon görmesini engelleyerek etkinliğini gösterir. Bağışıklık sistemi baskılayıcı özelliği vardır.
Sitokin fırtınası, viral bir enfeksiyona karşı aşırı bir bağışıklık reaksiyonudur ve mikrobik olmayan pnömoni (zatürre) ve akut solunum sıkıntısı sendromu (ARDS) gibi ciddi komplikasyonlara neden olabilir. Hiper-inflamasyon olarak da adlandırılmaktadır.
RUXCOVID adlı küresel, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bu faz-III çalışmada, dünya çapında 12 yaşından büyük yaklaşık 400 Covid-19 hastasında ruxolitinibin güvenliği ve etkinliğini değerlendirecektir.
RUXCOVID, ABD'deki Incyte ve ABD dışında Novartis tarafından finanse edilmektedir. Nisan ayının başlarında Incyte ve Novartis , faz-III çalışmayı yürütme planlarını açıklamışlardı.
Doğrulanmış Covid-10 tanısı alan hastaların yaklaşık %20 kadarının ciddi hastalık nedeniyle hastaneye yatması gerektiğini, %6 kadarının ise yoğun bakım ihtiyacı olduğunu biliyoruz.
Hastaların sonuçlarını iyileştirmek ve küresel sağlık sistemi üzerindeki ezici baskıyı hafifletmek için ciddi Covid-19 ile ilgili komplikasyonları önleyen veya azaltan tedavilere eşi görülmemiş bir tıbbi ihtiyaç var.
Bu faz-III çalışmada ölçülmek istenen birincil sonlanım noktası, 29. güne kadar ölen, mekanik ventilasyon gerektiren veya solunum yetemzliği ile yoğun bakım ünitesine (YBÜ) ihtiyaç duyan katılımcıların oranıdır.
İkincil sonlanım noktaları arasında klinik durum, hastane içi sonuçlar, Ulusal Erken Uyarı Skoru (NEWS2) ve SpO2 / FiO2 oranı değişimleri, oksijen tedavisi ihtiyacı kalmayan hastaların oranı ve güvenlik gibi etkinlik değerlendirmeler yer alır.
Rastgele iki kola atanan hastalar, toplam 14 gün boyunca standart destek tedavisi artı plasebo ya da standart tedaviler ile kombinasyon halinde günde iki kez oral 5mg ruxolitinib tablet alacaktır.
14 günlük tedaviden sonra, klinik belirtiler kötüleşmezse ve potansiyel fayda potansiyel risklerden ağır basarsa, katılımcılara 14 gün daha çalışma tedavisi verilebilir. Hastalar toplam 29 gün boyunca takip edilecektir.
Incyte, ABD'de mevcut ticari ve klinik ruxolitinib arzının, onaylanmış endikasyonları ve klinik çalışmalarda olduğu gibi, ülke hastalarının ihtiyaçlarını karşılamak için yeterli olduğunu kaydetti. Ayrıca şirket, Covid-19 çalışmaları için beklenen tedarik ihtiyaçlarını karşılamak üzere üretim çabalarını artırıyor. Covid-19 için ruxolitinib, ABD'nin Genişletilmiş Erişim Programı (EAP) kapsamında, klinik çalışmalara katılamayan uygun hastalara da sağlanmaktadır.
