Yüzyılın en önemli keşiflerinden biri olarak gösterilen CRISPR/CAS9 genetik teknolojisi 2017’de tıp adına çığır açan gelişmelere yol açtı. Gelin bu çalışmaları beraber inceleyelim.
Video: Crispr Nedir?
1.Crispr Daha Hassas ve Güvenli Hale Geldi
Crispr, DNA’da çift zincir kırıkları oluşturarak gen düzenlemeyi gerçekleştirir. Ancak bazı durumlarda Crispr farklı gen bölgelerini hedef alarak genomda bozukluklara yol açar. Crispr ilk geliştirildiği zamanlarda sadece tüm geni düzenlemeye imkân sunuyordu. 2017’de geliştirilen yöntemle birlikte gende tek nükleotid (DNA'nın temel yapı birimi) değişiklikleri yapılabilir hale geldi. Bu durum özellikle genetik hastalıkların tedavisi için büyük umut vaat ediyor. Tek nükleotit mutasyonları, insan hastalıklarıyla ilişkili olduğu bilinen 32 mutasyonun yarısını oluşturuyor.
2.Crispr ile İlk Defa İnsan Embroyusunda Gen Düzenleme Gerçekleştirdi
ABD’de araştırmacılar, embriyolarda ilk defa genetik düzenleme yapmayı başardı. Crispr ile ölümcül kalıtsal kalp hastalığı taşıyan embriyolarda genetik düzenleme yapıldı. Embriyoların büyük bir bölümünde hastalığa neden olan mutasyon ortadan kaldırıldı.
3.Huntington Hastalığına Karşı Crispr Tedavisi Geliştirildi
Huntington hastalığı (Huntington koresi olarak da bilinir), beyinde toksik proteinlerin birikmesinden kaynaklanır ve huntingtin geninde meydana gelen mutasyonlardan kaynaklanmaktadır. Herhangi bir tedavisi bulunmayan, anne ya da babadan kalıtsal olarak geçiş gösteren bu ölümcül nörolojik hastalığa karşı crispr ile etkili bir tedavi yöntemi başarıyla geliştirildi. Araştırmacılar, huntington hastalığına sahip farelerde bu mutasyonları büyük oranda ortadan kaldırmayı başardılar. 3 hafta sonunda farelerin beynindeki toksik protein miktarında azalma gözlemlendi. Bu çalışma diğer nörolojik hastalıklara karşı benzer tedavilerin geliştirilmesine de önemli bir yol gösterici olacak.
4. Gen Düzenleme Yöntemi İlk Defa Bir Hastada Denenmeye Başladı
ABD’de 44 yaşındaki bir hasta ilk defa gen düzenleme tedavisi almaya başladı. Terapi crispr teknolojisine benzer Talen yöntemini kullanıyor. Araştırmacılar, nadir görülen metabolik bir hastalığa sahip hastadaki mutasyonları düzeltmeyi amaçladılar. Aynı araştırma grubu, HIV virüsünü ortadan kaldırmayı amaçlayan gen düzenleme yöntemi üzerinde çalışıyor.
5. Crispr ile İlk Kez Yarı Sentetik Bakteri Geliştirildi
Araştırmacılar, Crispr genetik teknolojisinden faydalanarak farklı nukleotidler içeren bakteri tasarladılar. Yarı sentetik bakteri, normalde var olan 4 çeşit nükleotidin yanında 2 yeni nükleotid içeriyor. Araştırmada geliştirilen bakterilerin herhangi bir güvenlik tehlikesi yaratmadığı gözlemlendi.
6. Crispr ile Antibiyotik Dirençli Bakterilerin Kendi Kendini Yok Etmesi Sağlandı
Virüslere antibiyotik dirençli gen sekansı eklenerek, bakterilerin kendi kendine intihar etmesi sağlandı. Bu gelişme ciddi yaşam kayıplarına yol açan antibiyotik dirençli bakterilere karşı etkili bir tedavi olanağı sunuyor. CRISPR/CAS9 sistemini içeren haplar gelecekte antibiyotiklerin yerini alabilir.
7. Crispr ile Kanserde Sıklıkla Görülen Füzyon Mutasyonlarını Hedef Alınarak, Tümör Büyümesi Durduruldu
Kanserde iki genin birleşimi sonucu meydana gelen mutasyonlar sıklıkla görülmektedir. Kes yapıştır benzeri bir yöntemle prostat ve karaciğer kanseri taşıyan fare modellerinde ciddi oranda tümör küçülmesi gözlemlendi.
8. Crispr le Birlikte Kanserli Hücrenin Büyümesi Yavaşlatıldı
Araştırmacılar, kanserli hücrenin çoğalmasında önemli bir gen olan TUDOR-SN adlı geni hedef alarak hızlı büyüyen tümörlerin büyüme hızını azaltmayı başardı. Bu yöntemle birlikte, etkili kanser tedavilerinin önü açılabilir.
9. Crispr ile Genetiği Değiştirilen Domuzların, İnsanlar Organ Nakillerinde Kullanılmasının Önü Açıldı
İnsanda organ nakillerinde (transplantasyon) temel problem yeteri kadar verici/bağışçı (donör) bulunamamasıdır. Son yıllarda domuz gibi hayvanların organlarının insanlara nakledilmesi fikri ön plana çıkmıştı. Ancak domuzlarda bulunan bazı virüsler organla beraber geçiş yaparak insanda ciddi hastalıklara neden olma riski vardı. Araştırmacılar Crispr ile birlikte domuz embriyolarına müdahale ederek bu virüsleri ortadan kaldırmayı başardı. Genetiği değiştirilen 37 domuzun tamamı sağlıklı ve virüsten arındırılmış hale geldi. Bu gelişmeyle birlikte, domuzların insanda organ transplantasyonunda kullanılmasına imkan sağlayacak.
