Un nou medicament pentru pacienții cu mielom multiplu

Revista Lancet de Oncologieconform rezultatelor unui studiu publicat în aceasta, la pacienții cu mielom multiplu rezistent la tratament sau recidivat Pomalidomida (Pomalyst®) în combinație cu dexametazona administrată suplimentar în doză mică prelungește semnificativ supraviețuirea fără progresia bolii și supraviețuirea globală, comparativ cu dexametazona administrată în doză mare בלבד.

Mielomul multiplu este un cancer care se dezvoltă din plasmocite, un tip de globule albe care fac parte din sistemul imunitar al organismului. Pacienții cu mielom multiplu au numeroase plasmocite anormale, care determină creșterea numărului de anticorpi cu funcție alterată, detectabili în urină și/sau în sânge. Până în prezent, pacienților cu mielom multiplu rezistent la tratament sau recidivat li s-au oferit opțiuni terapeutice limitate la lenalidomidă (Revlimid®) și bortezomib (Velcade®). Pentru acest tip de pacienți nu există o metodă standard de tratament, iar evoluția bolii nu este, în general, favorabilă; supraviețuirea medie este de mai puțin de 1ani.

Pomalidomida; este un medicament imunomodulator care reglează sistemul imunitar și și-a demonstrat eficacitatea la pacienții cu mielom multiplu rezistent la medicamentele bortezomib (Velcade®), talidomidă (Thalomid ®) și lenalidomidă (Revlimid®). Pomalidomida inhibă direct angiogeneza (formarea vaselor de sânge) și dezvoltarea celulelor mielomului. Administrată oral sub formă de comprimat, pomalidomida sprijină sistemul imunitar al organismului pentru a distruge celulele canceroase și a împiedica dezvoltarea acestora. Această metodă de tratament a fost destinată pacienților cu mielom multiplu cărora li se administraseră anterior cel puțin două tratamente, care nu răspunseseră la aceste tratamente și la care se constatase progresia bolii în termen de 60 zile de la ultimul tratament (pacienți rezistenți la tratament și cu cancer recidivat).

Pomalidomida administrată singură a demonstrat un efect limitat la pacienții cu mielom multiplu recidivat, însă efectul său sinergic a fost remarcabil atunci când a fost combinată cu dexametazona. Australia, Canada, Europa, Rusia și Statele UniteÎn studiile desfășurate în , au participat în total 455 pacienți cu mielom multiplu rezistent la tratament/cu boală recidivată, care fuseseră tratați de cel puțin două ori cu bortezomib și lenalidomidă. În mod aleatoriu, 302 pacienți au primit pomalidomidă (administrată oral, o dată pe zi, în zilele 1 și 21, câte 4mg) și, suplimentar, dexametazonă în doză mică (administrată oral, o dată pe zi, în zilele 1, 8, 15 și 22, câte 40mg), iar ceilalți 153 pacienți au fost tratați cu dexametazonă în doză mare (administrată oral, o dată pe zi, în zilele 1-4,9-12 și 17-20, câte 40mg). La sfârșitul unei perioade de observație de 10 luni, supraviețuirea medie fără progresia cancerului a fost de 4 luni la pacienții care au utilizat pomalidomidă și dexametazonă în doză mică, în timp ce în grupul de control aceasta a fost de 1.9 luni. Analiza subgrupurilor a arătat că supraviețuirea medie fără progresia bolii a fost mai lungă la pacienții care au utilizat pomalidomidă decât în cazul tratamentului anterior. Supraviețuirea globală medie a fost de 12.7 luni la pacienții care au utilizat pomalidomidă, în timp ce în celălalt grup a fost de 8.1 luni. Răspunsul la tratament la pacienții cărora li s-a administrat pomalidomidă/dexametazonă în doză mică a fost de %31, în timp ce la pacienții care au utilizat numai dexametazonă în doză mare acesta s-a menținut la %10.

Deși reacțiile adverse apărute au fost mai frecvente în grupul pomalidomidei, acestea au fost gestionabile în ambele grupuri.

Aceste rezultate promițătoare ale cercetării au arătat că combinația de pomalidomidă și dexametazonă administrată suplimentar în doză mică ar trebui evaluată ca o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu mielom multiplu cu boală recidivată sau rezistentă la tratament.