0
Yeni nesil CRISPR, genetik hastalıkların tedavisinde yüzde 99 başarı vaad ediyor

Yeni nesil CRISPR, genetik hastalıkların tedavisinde yüzde 99 başarı vaad ediyor

Yüzyılın en önemli bilimsel gelişmelerinden biri olarak kabul edilen CRISPR-CAS9 genetik teknolojisi özellikle kanser ve genetik hastalıkların tedavisinde büyük umut vaat etmektedir.

25 Ekim 2017’de bilim dünyasının en önemli iki yayını Science ve Nature dergilerinde yayımlanan iki çalışmada CRISPR teknolojisini daha hassas ve daha güvenli getiren yöntemlerin keşfedildiği duyuruldu. Bu yöntemler ile genetik hastalıklar etkili bir şekilde tedavi edilebilecek.

İnsanın genetik yapısını incelediğimizde 6 milyar nükleotidden oluştuğunu görürüz. DNA’mızda 4 çeşit nükleotid bulunur. Bunlar Adenin, Guanin, Sitozin ve Timin’dir. DNA çift sarmal bir yapı olduğundan Adenin Timinle, Guanin Sitozinle eşleşir. Hücre çoğalması sırasında yanlış eşleşmeler meydana gelebilir. Eğer bu hatalar embriyonik dönemde (anne karnında) meydana gelirse, kalıtsal hastalıklar ortaya çıkar. Tek bir nükleotidde meydana gelen değişikliklere nokta mutasyon adı verilir.

İnsan genomunda çeşitli hastalıklarla ilişkili 50.000 genetik değişiklik tespit edilmiştir. Bu değişikliklerin 32.000’i nokta mutasyonlardır. Nature’da yayımlanan çalışmada, araştırmacılar nokta mutasyonları yeni nesil "CRISPR 2.0" olarak adlandırılan teknoloji ile %99 başarı oranıyla değiştirmeyi başarmışlardır. Bir başka deyişle, hastalığa neden olan hatalı nükleotid çıkarılarak hastalık nedeni ortadan kaldırılmıştır. Böylelikle DNA’da herhangi bir hasar oluşturmadan hatalı nükleotid değiştirilmiştir.

Science’ta yayımlanan çalışmada ise CRISPR teknolojisini RNA’da kullanma olanağı sağlayan yöntem keşfedilmiştir. Bilindiği üzere, CRISPR teknolojisi genellikle DNA’da kullanılmaktaydı. RNA, DNA’daki genetik bilginin taşınmasını ve fonksiyonel bir hale gelmesini sağlar. RNA’da gen düzenleme yapmanın en önemli avantajı, bireyin genetik yapısında kalıcı bir değişiklik yapılmamasıdır. Bu çalışma CRISPR teknolojisinin RNA’da da nokta mutasyonları düzeltilebileceğini göstermektedir. Bu yaklaşım özellikle kan hastalıkları, nörolojik bozukluklar, kalıtsal sağırlık ve görme bozukluklarının tedavisinde büyük umut vaat etmektedir.

Peki bu çalışmalar bize ne ifade ediyor?

  • CRISPR-CAS9 genetik teknolojisi daha güvenli ve hassas hale getirilmiş oldu.
  • Özellikle tek bir nükleotid değişikliğinden kaynaklanan genetik hastalıkların tedavisinde önemli bir adim atılmıştır.
  • Eylül ayında, Çinli araştırmacılar embriyolardan anemi hastalığına neden olan genetik mutasyonları başarıyla ortadan kaldırmışlardır.
  • Önemle vurgulamak gerekir ki, crispr genetik teknolojisi, geleceğin en etkili kanser tedavilerinden biri olarak gösterilmektedir. Kanser, çok sayıda epigenetik ve genetik bozukluk sonucu meydana gelir . Bu sebeple, kanserin ortaya çıkış nedenini hedef alan genetik tedaviler önemli bir potansiyele sahiptir. Kanserin tedavisi ancak modern tıbbın sunduğu imkanlarla mümkündür.

Crispr nedir?

1. Nicole M. Gaudelli, Alexis C. Komor, Holly A. Rees ve ark.

Programmable base editing of A•T to G•C in genomic DNA without DNA cleavage.

Nature 25 October 2017

2. David B. T. Cox, Jonathan S. Gootenberg, Omar O. Abudayyeh ve ark.

RNA editing with CRISPR-Cas13

Science 25 Oct 2017

Sağlık ve Mutlulukla Kalın...

Sayfada yer alan yazılar sadece bilgilendirme amaçlıdır, tanı ve tedavi için mutlaka doktorunuza başvurunuz.

Kanser tanısına sahip bir hasta için online muayene randevusu hakkında bilgi almak için aşağıdaki formu doldurabilirsiniz.


İlgili Haberleri


100 Milyar Dolarlık Genomik Devrim: Torunlarınız CRISPR'ı Vitamin Gibi Tüketebilir!

100 Milyar Dolarlık Genomik Devrim: Torunlarınız CRISPR'ı Vitamin Gibi Tüketebilir!

Sessiz Devrim Geleceği şekillendiren teknolojiler çoğu zaman tek başlarına değil, birbiriyle birleşerek evrim geçirir. Genom bilimi de...

CRISPR ile Güçlenen TİL Hücreleriyle İmmünoterapiye Dirençli Kolorektal Kanser Tedavisi

CRISPR ile Güçlenen TİL Hücreleriyle İmmünoterapiye Dirençli Kolorektal Kanser Tedavisi

Bağışıklık Sisteminin İçsel Frenlerine Karşı Yeni Bir Saldırı İmmünoterapiler, son yıllarda kanser tedavisinde çığır açtı. Ancak pek...

Gen Düzenleme Çağı Resmen Başladı – Tıpta Yeni Dönem

Gen Düzenleme Çağı Resmen Başladı – Tıpta Yeni Dönem

Son zamanlarda ABD ve Birleşik Krallık'ta, exagamglogene autotemcel (exa-cel [Casgevy, Vertex Pharmaceuticals/CRISPR Therapeutics]) adlı tedavinin orak...

RNA Düzenlemesi Yükselişte – CRISPR Gen Düzenlemesinin Sınırlamalarını Aşabilir mi?

RNA Düzenlemesi Yükselişte – CRISPR Gen Düzenlemesinin Sınırlamalarını Aşabilir mi?

Son zamanlarda, RNA düzenlemesi, gen düzenlemeye kıyasla bir dizi genetik hastalığın tedavisinde daha güvenli bir alternatif...

Hakkımda

Özgeçmişim, kanser tanı ve tedavisine dair çalışmalarım ve ilgi alanlarım için tıklayın.

Prof. Dr. Mustafa Özdoğan Hakkında