Yeni nesil CRISPR, genetik hastalıkların tedavisinde yüzde 99 başarı vaad ediyor

Yüzyılın en önemli bilimsel gelişmelerinden biri olarak kabul edilen CRISPR-CAS9 genetik teknolojisi özellikle kanser ve genetik hastalıkların tedavisinde büyük umut vaat etmektedir.

25 Ekim 2017’de bilim dünyasının en önemli iki yayını Science ve Nature dergilerinde yayımlanan iki çalışmada CRISPR teknolojisini daha hassas ve daha güvenli getiren yöntemlerin keşfedildiği duyuruldu. Bu yöntemler ile genetik hastalıklar etkili bir şekilde tedavi edilebilecek.

İnsanın genetik yapısını incelediğimizde 6 milyar nükleotidden oluştuğunu görürüz. DNA’mızda 4 çeşit nükleotid bulunur. Bunlar Adenin, Guanin, Sitozin ve Timin’dir. DNA çift sarmal bir yapı olduğundan Adenin Timinle, Guanin Sitozinle eşleşir. Hücre çoğalması sırasında yanlış eşleşmeler meydana gelebilir. Eğer bu hatalar embriyonik dönemde (anne karnında) meydana gelirse, kalıtsal hastalıklar ortaya çıkar. Tek bir nükleotidde meydana gelen değişikliklere nokta mutasyon adı verilir.

İnsan genomunda çeşitli hastalıklarla ilişkili 50.000 genetik değişiklik tespit edilmiştir. Bu değişikliklerin 32.000’i nokta mutasyonlardır. Nature’da yayımlanan çalışmada, araştırmacılar nokta mutasyonları yeni nesil "CRISPR 2.0" olarak adlandırılan teknoloji ile %99 başarı oranıyla değiştirmeyi başarmışlardır. Bir başka deyişle, hastalığa neden olan hatalı nükleotid çıkarılarak hastalık nedeni ortadan kaldırılmıştır. Böylelikle DNA’da herhangi bir hasar oluşturmadan hatalı nükleotid değiştirilmiştir.

Science’ta yayımlanan çalışmada ise CRISPR teknolojisini RNA’da kullanma olanağı sağlayan yöntem keşfedilmiştir. Bilindiği üzere, CRISPR teknolojisi genellikle DNA’da kullanılmaktaydı. RNA, DNA’daki genetik bilginin taşınmasını ve fonksiyonel bir hale gelmesini sağlar. RNA’da gen düzenleme yapmanın en önemli avantajı, bireyin genetik yapısında kalıcı bir değişiklik yapılmamasıdır. Bu çalışma CRISPR teknolojisinin RNA’da da nokta mutasyonları düzeltilebileceğini göstermektedir. Bu yaklaşım özellikle kan hastalıkları, nörolojik bozukluklar, kalıtsal sağırlık ve görme bozukluklarının tedavisinde büyük umut vaat etmektedir.

Peki bu çalışmalar bize ne ifade ediyor?

• CRISPR-CAS9 genetik teknolojisi daha güvenli ve hassas hale getirilmiş oldu.
• Özellikle tek bir nükleotid değişikliğinden kaynaklanan genetik hastalıkların tedavisinde önemli bir adim atılmıştır.
• Eylül ayında, Çinli araştırmacılar embriyolardan anemi hastalığına neden olan genetik mutasyonları başarıyla ortadan kaldırmışlardır.
• Önemle vurgulamak gerekir ki, crispr genetik teknolojisi, geleceğin en etkili kanser tedavilerinden biri olarak gösterilmektedir. Kanser, çok sayıda epigenetik ve genetik bozukluk sonucu meydana gelir . Bu sebeple, kanserin ortaya çıkış nedenini hedef alan genetik tedaviler önemli bir potansiyele sahiptir. Kanserin tedavisi ancak modern tıbbın sunduğu imkanlarla mümkündür.

Crispr nedir?