Böyük B-hüceyrəli limfoma üçün yeni CAR T-hüceyrə müalicəsi FDA təsdiqi aldı

5 fevral 2021-ci ildə ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA), əvvəlki ən azı iki xətt müalicəyə cavab verməyən və ya təkrarlanan diffuz böyük B-hüceyrəli limfoma növləri olan yetkin xəstələri müalicə etmək üçün hüceyrə əsaslı gen müalicəsi olan lisocabtagene maraleucel (Breyanzi, Juno Therapeutics) adlı canlı xərçəng dərmanını təsdiqlədi. Bu, FDA-nın verdiyi 3-cü CAR T-hüceyrə müalicəsi təsdiqidir.

Ximerik antigen reseptoru (CAR) T-hüceyrə müalicəsi olan Breyanzi diffuz böyük B-hüceyrəli limfoma (DLBCL) daxil müəyyən qeyri-Hodgkin limfoma növləri üçün FDA-nın təsdiqlədiyi üçüncü gen redaktəsi müalicəsidir. Breyanzi birincili mərkəzi sinir sistemi limfoması olan xəstələrin müalicəsi üçün göstərişli deyil.

• Əlaqəli mövzu: Limfoma, limfa xərçəngi nədir? Əlamətləri və müalicəsi necədir? 

Bu hüceyrə müalicəsinin təsdiqi sürətlə inkişaf edən gen müalicəsi sahəsində qanı, sümük iliyini və limfa düyünlərini təsir edən müəyyən xərçəng növləri olan yetkinlərə əlavə müalicə seçimi təqdim etməklə daha bir mühüm mərhələdir. Gen və hüceyrə müalicələri əvvəllər ümidverici konsepsiyalarla bizi həyəcanlandırırdı; indi isə tətbiq edilə bilən, təsdiqlənmiş xərçəng müalicələrinə çevrilib.

Diffuz böyük B-hüceyrəli limfoma (DBBHL) yetkinlərdə ən çox rastlanan qeyri-Hodgkin limfoma növüdür. Qeyri-Hodgkin limfomalar immun sisteminin müəyyən hüceyrələrində başlayan, sürətlə (aqressiv) və ya yavaş böyüyən xərçənglərdir. Türkiyədə hər il 6.200, ABŞ-da isə təxminən 77.000 yeni qeyri-Hodgkin limfoma halına diaqnoz qoyulur və DBBHL yeni diaqnoz qoyulan hər üç haldan təxminən birini təşkil edir.

Breyanzi limfoma ilə mübarizəyə kömək etmək üçün xəstənin öz T hüceyrələri (ağ qan hüceyrəsi növü) ilə yaradılan fərdiləşdirilmiş müalicədir. Xəstənin T hüceyrələri toplanır və limfoma hüceyrələrinin hədəflənib öldürülməsini asanlaşdıran yeni gen daşıyacaq şəkildə genetik dəyişdirilir. Hüceyrələr dəyişdirildikdən sonra xəstəyə qaytarılır.

Breyanzi-nin təhlükəsizliyi və effektivliyi müalicəyə davamlı və ya təkrarlanan böyük B-hüceyrəli limfoması olan 250-dən çox yetkinin çoxmərkəzli klinik tədqiqatında sübut edilmişdir.

Breyanzi müalicəsindən sonra tam remissiya nisbəti % 54 idi.

Breyanzi müalicəsi ciddi yan təsirlər yarada bilər. Preparatın təlimatında yüksək qızdırma, qripəbənzər əlamətlər və nevroloji toksiklik yaradan, CAR T hüceyrələrinin aktivləşməsi və çoxalmasına sistemli cavab olan sitokin ifrazı sindromu (SSS) barədə çərçivəli xəbərdarlıq vardır. Həm sitokin ifrazı sindromu, həm də nevroloji hadisələr həyati təhlükəli ola bilər. Digər yan təsirlərə hiperhəssaslıq reaksiyaları, ciddi infeksiyalar, qan hüceyrələrinin azlığı və zəifləmiş immun sistemi daxildir. Yan təsirlər adətən müalicədən sonrakı ilk bir-iki həftədə yaranır, lakin bəziləri daha gec üzə çıxa bilər.

SSS və nevroloji toksiklik riski səbəbindən Breyanzi təhlükəsiz istifadəni təmin edən elementləri əhatə edən risk qiymətləndirmə və azaltma strategiyası ilə təsdiqlənir. FDA digər tələblərlə yanaşı Breyanzi tətbiq edən səhiyyə müəssisələrinin xüsusi sertifikatlaşdırılmasını tələb edir. Bu sertifikatın bir hissəsi olaraq, Breyanzi-nin təyinində, paylanmasında və ya tətbiqində çalışan personal SSS və nevroloji toksiklik risklərini tanımaq və idarə etmək üçün təlim keçməlidir.

Uzunmüddətli təhlükəsizliyi daha ətraflı qiymətləndirmək üçün FDA istehsalçıdan Breyanzi ilə müalicə olunan xəstələri əhatə edən satışdan sonrakı müşahidə tədqiqatı aparmağı da tələb edir.

*

Xarici məzmunu görmək üçün seçimləri tənzimləyin

Xarici məzmunu görmək üçün seçimləri tənzimləyin