یک درمان تازه با سلول CAR T برای لنفوم سلول B بزرگ تأیید FDA را گرفت
در 5 فوریه 2021، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای درمان بیماران بزرگسال دارای انواع لنفوم منتشر سلول B بزرگ که به دست‌کم دو خط درمان قبلی پاسخ نداده یا عود کرده‌اند، یک ژن‌درمانی مبتنی بر سلول را به‌عنوان داروی زنده سرطان با نام لیزوکابتاژن مارالوسل (Breyanzi، Juno Therapeutics) تأیید کرد. این 3. تأیید درمان با سلول CAR T از سوی FDA است.
درمان سلول T با گیرنده آنتی‌ژن کایمریک (CAR) ، Breyanzi، سومین درمان ویرایش ژن تأییدشده توسط FDA برای انواع مشخصی از لنفوم غیرهوچکین، از جمله لنفوم منتشر سلول B بزرگ (DLBCL)، است. Breyanzi برای درمان بیماران دارای لنفوم اولیه سیستم عصبی مرکزی اندیکاسیون ندارد.
این تأیید درمان سلولی، نقطه عطف دیگری در حوزه به‌سرعت پیش‌رونده ژن‌درمانی است و گزینه درمانی بیشتری برای بزرگسالان دارای سرطان‌های مشخصِ درگیرکننده خون، مغز استخوان و غدد لنفاوی فراهم می‌کند. درمان‌های ژنی و سلولی در گذشته با ایده‌های امیدبخش هیجان‌زده‌مان می‌کردند؛ اکنون به درمان‌های تأییدشده و قابل‌اجرای سرطان تبدیل شده‌اند.
لنفوم منتشر سلول B بزرگ (DBBHL) شایع‌ترین نوع لنفوم غیرهوچکین در بزرگسالان است. لنفوم‌های غیرهوچکین سرطان‌هایی هستند که در سلول‌های مشخص سیستم ایمنی آغاز می‌شوند و می‌توانند رشد سریع (تهاجمی) یا رشد آهسته داشته باشند. هر سال در ترکیه 6.200 و در آمریکا حدود 77.000 مورد جدید لنفوم غیرهوچکین تشخیص داده می‌شود و DBBHL تقریباً یک مورد از هر سه مورد تازه‌تشخیص‌داده‌شده را تشکیل می‌دهد.
Breyanzi درمانی شخصی‌سازی‌شده است که برای کمک به مبارزه با لنفوم با استفاده از سلول‌های T خود بیمار (نوعی گلبول سفید) ساخته می‌شود. سلول‌های T بیمار جمع‌آوری و از نظر ژنتیکی اصلاح می‌شوند تا ژنی تازه داشته باشند که هدف‌گیری و کشتن سلول‌های لنفوم را آسان می‌کند. پس از تغییر سلول‌ها، آن‌ها به بیمار بازگردانده می‌شوند.
ایمنی و اثربخشی Breyanzi در نوع مقاوم به درمان یا عودکرده لنفوم سلول B بزرگ، در یک پژوهش بالینی چندمرکزی با حضور بیش از 250 بزرگسال اثبات شده است.
میزان فروکش کامل بیماری پس از درمان با Breyanzi برابر % 54 بود.
درمان با Breyanzi ممکن است عوارض جدی ایجاد کند. بروشور این درمان هشدار کادردار درباره سندرم آزادسازی سیتوکین (SSS) دارد؛ پاسخی سیستمیک به فعال شدن و تکثیر سلول‌های CAR T که تب بالا و نشانه‌های شبه‌آنفلوانزا ایجاد می‌کند، و نیز درباره مسمومیت‌های عصبی هشدار می‌دهد. هم سندرم آزادسازی سیتوکین و هم رویدادهای عصبی ممکن است تهدیدکننده زندگی باشند. عوارض دیگر شامل واکنش‌های حساسیت شدید، عفونت‌های جدی، کاهش شمار سلول‌های خونی و ضعف سیستم ایمنی هستند. عوارض معمولاً در یک تا دو هفته نخست پس از درمان رخ می‌دهند، اما برخی ممکن است دیرتر بروز کنند.
به دلیل خطر SSS و مسمومیت عصبی، Breyanzi با راهبرد ارزیابی و کاهش خطر تأیید می‌شود که عناصری برای تضمین استفاده ایمن دارد. FDA از جمله الزام می‌کند مراکز سلامت ارائه‌کننده Breyanzi به‌طور ویژه تأیید شوند. به‌عنوان بخشی از این گواهی، کارکنان درگیر در تجویز، توزیع یا اجرای Breyanzi باید برای شناسایی و مدیریت خطر SSS و مسمومیت‌های عصبی آموزش ببینند.
برای ارزیابی بیشتر ایمنی بلندمدت، FDA همچنین از سازنده می‌خواهد پژوهشی مشاهده‌ای پس از عرضه به بازار را با حضور بیماران درمان‌شده با Breyanzi انجام دهد.
*
منابع
آیا این مقاله برای شما مفید بود؟
بازخورد شما به بهبود محتوای ما کمک می‌کند.
نظرهای خوانندگان
نظر خود را بنویسید
نام و دیدگاه شما فقط پس از تأیید مدیر منتشر می‌شود. نشانی ایمیل شما هرگز به بازدیدکنندگان نمایش داده نمی‌شود.
اولین نظر را شما بنویسید.