İkinci CAR-T canlı xərçəng müalicəsinin FDA təsdiqi alması həyəcan yaratdı

Genetik texnikaların inkişafı ilə xərçəngi daha təsirli hədəfləyən genetik əsaslı müalicələr klinikada istifadə edilməyə başladı. Bu sahənin ən təsirli adı CAR-T hüceyrə müalicələri ilə bağlı yenilik Amerika Qida və Dərman İdarəsi FDA-dan gəldi. FDA, 18 Oktyabr 2017 tarixində Yescarta adlı CAR-T müalicəsini diffuz B hüceyrəli limfomada istifadə üçün təsdiqlədi. Yescarta (axicabtagene ciloleucel) təsdiqlənmiş ikinci CAR-T müalicə dərmanıdır.

Yescarta hansı xərçəng növündə istifadə ediləcək?

Diffuz böyük B hüceyrəli limfoma diaqnozlu yetkinlərdə istifadə üçün təsdiq almışdır. Əvvəllər iki xətt müalicə almış və cavab verməmiş, xəstəliyi təkrarlamış (residiv) xəstələr üçün uyğun sayılmışdır.

Diffuz böyük B hüceyrəli limfoma, non-Hodgkin limfomanın yetkinlərdə ən çox rast gəlinən alt növüdür. İmmun sisteminin limfosit adlı hüceyrələrinin xərçəngi olan non-Hodgkin limfomalar sürətli (aqressiv) və ya yavaş gedişli ola bilər. Ölkəmizdə hər il təxminən 5400 yeni limfoma diaqnozu qoyulur və hər 3 limfoma diaqnozundan biri diffuz böyük B hüceyrəli limfomadır.

Yescartanın təsdiq almasını təmin edən klinik tədqiqatlar hansılardır?

Müalicənin təsirliliyi və təhlükəsizliyi çoxmərkəzli, 100 xəstənin iştirak etdiyi klinik tədqiqatda qiymətləndirilmişdir. Xəstələrin yüzdə 51-ində müalicədən sonra tam cavab müşahidə edilmişdir.

Yescartanın yan təsirləri hansılardır?

Yescarta potensial ciddi yan təsirlər yarada bilər. Ən mühüm yan təsirlərdən biri sitokin ifrazı sindromudur. Ximerik antigen reseptoru müalicəsi (CAR-T) ilə dəyişdirilmiş T limfositlərinin çoxalması və aktivləşməsi nəticəsində həddindən artıq sitokin ifrazı yarana bilər. Bu, yüksək qızdırma, qripəbənzər əlamətlər və nevroloji toksiklik yarada bilər. Sitokin ifrazı sindromu nəzarətə alınmasa, həyati təhlükəli vəziyyətlərə səbəb olur. Bu yan təsirə qarşı Tocilizumab (Actemra) adlı dərman istifadə edilir.

Digər yan təsirlər qan hüceyrələrinin sayında azalma, immun cavabın zəifləməsi və ciddi infeksiyalardır. Yan təsirlər adətən müalicənin ilk 2 həftəsində görülür.

Bəs bu yenilik xərçəng baxımından nə deməkdir?

• Xərçəng araşdırmalarında tarixin ən həyəcanverici dövrlərindən birini yaşayırıq. Xərçəngə qarşı “müasir genetik texnikalarla” hazırlanmış dərman və müalicələri istifadə etməyə başladıq.
• İmmun sisteminin xərçəngi tapıb yox etmək üçün proqramlaşdırıldığı və bu formada xərçəng immunoterapiyası olan CAR-T hüceyrə müalicəsi bir çox elmi nüfuz sahibi tərəfindən əsrin ən mühüm inkişaflarından sayılır.
• CAR-T hüceyrə müalicəsi yüksək texnologiya məhsulu və mühüm riskli olduğundan xüsusi sertifikatlaşdırılmış xəstəxana və klinikalarda edilə biləcəkdir. Müalicəni aparacaq səhiyyə personalı təlim almalı və sertifikatlaşdırılmalıdır.
• Yescarta, Kymriahdan sonra təsdiqlənən ikinci CAR-T hüceyrə müalicəsidir. Yescarta non-Hodgkin limfoma müalicəsi üçün təsdiqlənən ilk CAR-T hüceyrə müalicəsidir.
• CAR-T hüceyrə müalicələri qabaqcıl gen mühəndisliyi texnologiyası ilə hazırlanır. Buna görə dərmanın qiyməti çox yüksəkdir. Müalicənin yalnız bir xəstə üçün xərci 373.000 dollardır. Hətta xərcin uğurunu kölgələdiyi və maliyyə probleminin necə aşılacağı bu günlərdə geniş müzakirə edilir.

Xüsusi vurğulamaq lazımdır ki, müasir tibb illərlə davam edən dəqiq araşdırmalar nəticəsində hazırlanmış dərman və müalicələri istifadə edir. Xərçəng çoxsaylı genetik və epigenetik pozuntular nəticəsində yaranır. Müasir tibb genetik və biokimyəvi təhlillərdən dəstək alaraq ən düzgün müalicəni tapmağa çalışır. Xərçəngin müalicəsi yalnız müasir tibblə mümkündür.