Aprobarea de către FDA a celei de-a doua terapii vii CAR-T pentru cancer a stârnit entuziasm

Odată cu dezvoltarea tehnicilor genetice, au început să fie utilizate în clinică tratamente bazate pe genetică, care țintesc cancerul mai eficient. O noutate privind terapiile cu celule CAR-T, cea mai eficientă abordare din acest domeniu, a venit de la Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA, FDA. FDA, la 18 octombrie 2017, a aprobat terapia CAR-T numită Yescarta pentru utilizarea în limfomul difuz cu celule B. Yescarta (axicabtagene ciloleucel) este al doilea medicament de terapie CAR-T care a primit aprobare.

În ce tip de cancer va fi utilizat Yescarta?

A fost aprobat pentru utilizarea la adulții diagnosticați cu limfom difuz cu celule B mari. Acest tratament a fost considerat adecvat pentru pacienții care primiseră anterior două linii de tratament, nu răspunseseră la acestea și prezentau o recidivă a bolii.

Limfomul difuz cu celule B marieste cel mai frecvent subtip de limfom non-Hodgkin întâlnit la adulți. Limfoamele non-Hodgkin, cancere ale celulelor sistemului imunitar numite limfocite, pot evolua rapid (agresiv) sau lent. În țara noastră sunt diagnosticate anual aproximativ 5400 de cazuri noi de limfom , iar unul din fiecare 3 diagnostice de limfom este un limfom difuz cu celule B mari.

Ce studii clinice au permis aprobarea Yescarta?

Eficacitatea și siguranța tratamentului au fost evaluate într-un studiu multicentric cu 100 de pacienți, un studiu clinic . La 51 la sută dintre pacienți s-a observat un răspuns complet după tratament.

Care sunt reacțiile adverse ale Yescarta?

Yescarta poate provoca reacții adverse potențial grave. Una dintre cele mai importante reacții adverse este sindromul de eliberare a citokinelor. Ca urmare a multiplicării și activării limfocitelor T modificate prin terapia cu receptori antigenici chimerici (CAR-T), se poate produce o eliberare excesivă de citokine. Această situație poate provoca febră mare, simptome asemănătoare gripei și toxicități neurologice. Atunci când sindromul de eliberare a citokinelor nu este controlat, poate duce la situații care pun viața în pericol. Medicamentul utilizat împotriva acestui tip de reacție adversă este Tocilizumab (Actemra).

Alte reacții adverse sunt scăderea numărului de celule sanguine, reducerea răspunsului imunitar și infecțiile grave. Reacțiile adverse apar în general în primele 2 săptămâni de tratament.

Ce înseamnă această evoluție pentru cancer?

• Trăim una dintre cele mai entuziasmante perioade din istoria cercetării cancerului. Am început să utilizăm medicamente și tratamente împotriva cancerului pregătite prin «tehnici genetice moderne».
• Terapia cu celule CAR-T, în care sistemul imunitar este programat să găsească și să distrugă cancerul și care reprezintă astfel o formă de imunoterapie a cancerului , este considerată de numeroase autorități științifice una dintre cele mai importante evoluții ale secolului.
• Deoarece terapia cu celule CAR-T este un produs al tehnologiei avansate și implică riscuri importante, ea va putea fi efectuată în spitale și clinici certificate special. Personalul medical care va efectua tratamentul trebuie instruit și certificat.
• Yescarta, după Kymriah , este a doua terapie cu celule CAR-T care a primit aprobare. Yescarta este prima terapie cu celule CAR-T aprobată pentru tratamentul limfomului non-Hodgkin.
• Terapiile cu celule CAR-T sunt dezvoltate cu ajutorul tehnologiilor avansate de inginerie genetică. Din acest motiv, prețul medicamentului este foarte ridicat. Costul tratamentului pentru un singur pacient este de 373.000 de dolari. În aceste zile se discută intens chiar despre faptul că prețul tratamentului îi umbrește succesul și despre modul în care poate fi depășită problema finanțării.

Trebuie subliniat că medicina modernă utilizează medicamente și tratamente dezvoltate în urma unor cercetări riguroase care durează ani. Cancerul apare ca urmare a numeroase tulburări genetice și epigenetice . Medicina modernă încearcă să identifice cel mai potrivit tratament cu sprijinul analizelor genetice și biochimice. Tratamentul cancerului este posibil numai prin medicina modernă.