تأیید FDA برای دومین درمان زنده سرطان CAR-T هیجان آفرید

با پیشرفت روش‌های ژنتیکی، استفاده بالینی از درمان‌های مبتنی بر ژنتیک که سرطان را مؤثرتر هدف می‌گیرند آغاز شده است. تحولی درباره درمان‌های سلولی CAR-T، مؤثرترین نام این حوزه، از سازمان غذا و داروی آمریکا FDA اعلام شد. FDA، در 18 اکتبر 2017 درمان CAR-T به نام Yescarta را برای استفاده در لنفوم منتشر سلول B تأیید کرد. Yescarta (axicabtagene ciloleucel) دومین داروی درمانی CAR-T است که تأیید می‌شود.

Yescarta در کدام نوع سرطان استفاده خواهد شد؟

برای استفاده در بزرگسالان مبتلا به لنفوم منتشر سلول بزرگ B تأیید شده است. این درمان برای بیمارانی مناسب دانسته شده که قبلاً دو خط درمان دریافت کرده‌اند، پاسخ نداده‌اند و بیماری‌شان عود کرده است.

لنفوم منتشر سلول بزرگ B، شایع‌ترین زیرنوع لنفوم غیرهوچکین در بزرگسالان است. لنفوم‌های غیرهوچکین که سرطان سلول‌های دستگاه ایمنی به نام لنفوسیت هستند، می‌توانند سیر سریع (تهاجمی) یا کند داشته باشند. در کشور ما سالانه حدود 5400 مورد جدید لنفوم تشخیص داده می‌شود و از هر 3 تشخیص لنفوم، یکی لنفوم منتشر سلول بزرگ B است.

کدام مطالعات بالینی به تأیید Yescarta انجامیدند؟

اثربخشی و ایمنی درمان در یک مطالعه چندمرکزی با شرکت 100 بیمار، در مطالعه بالینی ارزیابی شد. پس از درمان در 51 درصد بیماران پاسخ کامل مشاهده شد.

عوارض جانبی Yescarta چیست؟

Yescarta ممکن است عوارض جانبی جدی ایجاد کند. یکی از مهم‌ترین عوارض جانبی، سندرم آزادسازی سیتوکیناست. در نتیجه تکثیر و فعال شدن لنفوسیت‌های T تغییریافته با درمان گیرنده آنتی‌ژن کایمریک (CAR-T)، ممکن است سیتوکین بیش‌ازحد آزاد شود. این وضعیت می‌تواند تب بالا، علائم شبه‌آنفلوانزا و سمیت عصبی ایجاد کند. سندرم آزادسازی سیتوکین، اگر مهار نشود، به وضعیت‌های تهدیدکننده زندگی می‌انجامد. برای این نوع عارضه از داروی Tocilizumab (Actemra) استفاده می‌شود.

عوارض دیگر شامل کاهش شمار سلول‌های خونی، کاهش پاسخ ایمنی و عفونت‌های جدی است. عوارض معمولاً در 2 هفته نخست درمان دیده می‌شوند.

این تحول از نظر سرطان چه معنایی دارد؟

• یکی از هیجان‌انگیزترین دوره‌های تاریخ پژوهش سرطان را می‌گذرانیم. استفاده از داروها و درمان‌هایی را آغاز کرده‌ایم که با «روش‌های ژنتیکی مدرن» علیه سرطان آماده شده‌اند.
• در درمان سلولی CAR-T، دستگاه ایمنی برای یافتن و نابود کردن سرطان برنامه‌ریزی می‌شود و از این رو یک ایمونوتراپی سرطان است؛ بسیاری از مراجع علمی آن را یکی از مهم‌ترین پیشرفت‌های قرن می‌دانند.
• چون درمان سلولی CAR-T محصول فناوری پیشرفته است و خطرات مهمی دارد، فقط در بیمارستان‌ها و کلینیک‌های دارای گواهی ویژه انجام خواهد شد. کارکنان سلامت که درمان را اجرا می‌کنند باید آموزش ببینند و گواهی دریافت کنند.
• Yescarta، پس از Kymriah دومین درمان سلولی CAR-T است که تأیید شده است. Yescarta نخستین درمان سلولی CAR-T تأییدشده برای درمان لنفوم غیرهوچکین است.
• درمان‌های سلولی CAR-T با فناوری پیشرفته مهندسی ژنتیک توسعه می‌یابند؛ به همین دلیل قیمت دارو بسیار بالاست. هزینه درمان فقط برای یک بیمار 373.000 دلار است. حتی این روزها به‌شدت بحث می‌شود که هزینه درمان موفقیت آن را تحت‌الشعاع قرار می‌دهد و چگونه می‌توان بر مشکل مالی غلبه کرد.

باید تأکید کرد که پزشکی مدرن از داروها و درمان‌هایی استفاده می‌کند که حاصل سال‌ها پژوهش دقیق‌اند. سرطان در نتیجه اختلالات متعدد ژنتیکی و اپی‌ژنتیکی پدید می‌آید. پزشکی مدرن با پشتیبانی تحلیل‌های ژنتیکی و بیوشیمیایی تلاش می‌کند مناسب‌ترین درمان را بیابد. درمان سرطان تنها با پزشکی مدرن امکان‌پذیر است.