The Lancet Oncology'de yayımlanan bir faz II klinik araştırmada, Duffaud ve arkadaşları, daha önce tedavi aldığı halde kanseri ilerleyen metastatik osteosarkomlu (kemik kanseri) yetişkin bir hasta grubunda, regorafenib (Stivarga) adlı ilacın etkili olduğuna dair kanıtlar sundular.
Bu karşılaştırmalı olmayan çift kör çalışma, osteosarkom, Ewing sarkomu, kondrosarkom veya kordoma tanılı 4 grup hastayı içermektedir. Mevcut rapor osteosarkom grubunda bulunan hastalara ait bulguları sunmaktadır.
Not: Osteosarkomlar (kemik kanseri), nadir kanserlerdendir. Bununla birlikte, 15 - 19 yaş aralığında en sık görülen 5. kanser türüdür. Etkili bir kemoterapi ile osteosarkomlu hastaların yaşam süreleri dramatik bir şekilde artmıştır. Kemoterapi ile %80 - 90'lara varan bölgesel hastalık kontrolü sağlanabilmektedir. Buna rağmen, diğer kanser türlerinden farklı olarak osteosarkomların, çok daha erken dönemde diğer organlara metastaz yaptığı bilinmektedir. Ve bu hastalığa bağlı yaşam kaybının sorumlusu çoğunlukla bu metastazlardır.
Çalışmanın detayları
4. evre osteosarkom için daha önce 1 ya da 2 basamak kemoterapi almış ve kanseri ilerleyen, 13 farklı Fransız hastanesinden 2014 - 2017 arasında 38 yetişkin hasta, günde 160 mg regorafenib ya da plasebo almak üzere 2'ye 1 oranında iki kola ayrıldı. Hastalar her 28 günün 21 günü hap şeklinde bu ilaçları aldı ve her iki gruptaki hastalar en iyi destekleyici bakım da aldılar.
Çalışmanın ölçmek istediği primer sonlanım noktası, 8 hafta sonunda, kanserinde ilerleme olmayan hastaların oranıydı. Plasebo grubundaki hastalara, kanserin ilerlemesinden sonra regorafenib almalarına izin verildi. Sonuçlar osteosarkom grubunun nihai analizini temsil eder; diğer kohortların (Ewing sarkomu, kondrosarkom veya kordoma) çalışmaları devam ediyor.
Çalışmanın sonuçları
Regorafenib grubundaki 26 hastanın 17'sinde (% 65) 8 haftada progresyon yokken, plasebo grubundaki 12 hastanın 0'ı (% 0) bulunmuştur. Regorafenib grubunda, 2 hastada parsiyel yanıt gözlendi ve bu yanıtların süresi 6.2 ve 12.9 ay idi. Buna karşılık plasebo grubunda hiçbir hastada yanıt gözlenmedi. Medyan (ortanca) progresyonsuz sağkalım, 16.4 haftaya karşı 4.1 hafta idi.
Yan etkiler
Regorafenib alanların % 24'ünde tedaviye bağlı ciddi yan etkiler görülürken, plasebo alanlarda ciddi yan etki gözükmedi. Tedavi sırasında regorafenib alanlarda en sık görülen ciddi (grad ≥3) yan etkiler hipertansiyon (%24), el-ayak cilt reaksiyonunu (%10), yorgunluk (%10), hipofosfatemi [kanda fosfat düşüklüğü] (%10) ve göğüs ağrısıdır (%10). Tedaviye bağlı yaşam kaybı görülmedi.
Sonuç
Sonuçta bu çalışma, regorafenibin, geleneksel kemoterapiden sonra tekrarlayan, ilerleyici, metastatik osteosarkomalı erişkin hastalarda klinik olarak anlamlı antitümör aktivitesi ve hastalık progresyonunu geciktirmede olumlu bir etkisi olduğu güçlü bir şekilde düşündürmektedir. Ayrıca regorafenib, metastatik osteosarkomda ve potansiyel olarak kanser tekrarı riski yüksek olan hastalar için hastalık seyrinde daha erken olarak değerlendirilebilir. Bu açıdan regorafenibin, yakın bir gelecekte osteosarkom tedavisi için onay alma ihtimalini yüksek buluyoruz.
