CRISPR pentru diferențierea celulei canceroase de cea normală

Terapia CAR-T a intrat în istoria cancerului drept primele medicamente vii . Eficientă mai ales în cancerele hematologice (ale sângelui și măduvei osoase), CAR-T poate provoca unele leziuni celulelor sănătoase. Recent s-au intensificat studiile de reducere a toxicității (reacțiilor adverse) terapiei CAR-T. În iunie 2018, Cell a publicat un studiu în care tehnologia de inginerie genetică crispr a fost utilizată pentru a face terapia CAR-T mai specifică (selectivă) și mai sigură în AML.

Leucemia mieloidă acută (AML) este al doilea cel mai frecvent tip de leucemie. Majoritatea pacienților primesc transplant de celule stem / măduvă osoasă . Recent, terapiile cu celule CAR-T aprobate de FDA vizează celulele canceroase cu proteina CD19 activă. Aceste tratamente sunt folosite pentru ALL și limfomul Hodgkin. Nu sunt eficiente în AML, deoarece proteina CD19 nu este activă în celulele AML. De aceea, cercetătorii s-au concentrat pe proteina CD33, activă în AML. CD33 este activă și în celulele sănătoase. Dacă ar fi dezvoltat un medicament care vizează CD33, acesta ar provoca și leziuni grave celulelor sănătoase. Din acest motiv, folosind tehnica crispr/cas9, cercetătorii au reușit să inactiveze proteina CD33 în celulele sănătoase. Astfel vor putea fi vizate celulele AML fără afectarea celor sănătoase.

Ce înseamnă acest studiu pentru noi?

• Prin Crispr a fost dezvoltată o metodă care poate crește eficacitatea terapiilor cu celule CAR-T, considerate primele medicamente vii împotriva cancerului.
• Astfel, terapia cu celule CAR-T va putea fi specifică antigenului cancerului. Devenită mai sigură și mai specifică (individuală, selectivă), CAR-T va afecta mai puțin celulele sănătoase ale măduvei osoase.
• Cercetarea a demonstrat eficacitate pe modele de maimuță și șoarece. Efectul a fost demonstrat și pe celule umane în laborator. La oameni, prin studii clinice , după confirmare, va deveni utilizabilă în clinică.
• Putem considera această metodă transplant de celule stem 2.0 . Astfel a fost deschisă calea către tratamente cu mai puține reacții adverse.