CRISPR для отличия раковой клетки от нормальной

Терапия CAR-T вошла в историю как первые при раке живые лекарства . CAR-T, особенно эффективная при гематологических раках (происходящих из крови и костного мозга), может повреждать и здоровые клетки. В последнее время увеличилось число исследований снижения токсичности (побочных эффектов) CAR-T. В июне 2018 года в Cell опубликовали исследование, в котором с помощью генно-инженерной технологии crispr терапию CAR-T при AML сделали более специфичной (избирательной) и безопасной.

Острый миелоидный лейкоз (AML) — второй по распространенности вид лейкоза. Большинству пациентов проводят трансплантацию стволовых клеток / костного мозга . Недавно получившие одобрение FDA методы клеточной терапии CAR-Tнацелены на раковые клетки с активным белком CD19. Их применяют при ALL и лимфоме Ходжкина. При AML они неэффективны, поскольку в клетках AML белок CD19 неактивен. Поэтому исследователи сосредоточились на активном при AML белке CD33. CD33 активен и в здоровых клетках. Если создать препарат против белка CD33, он серьезно повредит и здоровые клетки. Поэтому с помощью технологии crispr/cas9 исследователям удалось инактивировать белок CD33 в здоровых клетках. Так станет возможно воздействовать на клетки AML, не повреждая здоровые.

Что же означает для нас это исследование?

• С помощью Crispr разработан метод, способный повысить эффективность клеточной терапии CAR-T, которую называют первыми живыми лекарствами при раке.
• Благодаря этому клеточная терапия CAR-T может стать специфичной к раковому антигену. Более безопасная и специфичная (индивидуальная, избирательная) CAR-T будет меньше повреждать здоровые клетки костного мозга.
• Метод оказался эффективным на моделях обезьян и мышей. Его действие также показали на человеческих клетках в лаборатории. После подтверждения у людей клиническими исследованиями он сможет применяться в клинике.
• Этот метод можно рассматривать как трансплантацию стволовых клеток 2.0 . Тем самым открыт путь к лечению с меньшими побочными эффектами.