Pentru prima dată, un medicament a primit aprobarea FDA pentru tratarea cancerului cutanat cu celule Merkel

Pentru tratarea carcinomului cu celule Merkel, o formă rară și agresivă de cancer cutanat, FDA a aprobat pentru prima dată un medicament. La 23 martie 2017, FDAa acordat, pentru boala metastatică de tip carcinom cu celule Merkella adulți și copii de 12 ani și peste, inclusiv pacienți fără chimioterapie anterioară, aprobarea medicamentului avelumab , un imunoterapic (denumire comercială Bavencio®), prin procedură accelerată.

Ce este cancerul cutanat cu celule Merkel?

Cancerul cu celule Merkel se dezvoltă din celulele pielii numite „Merkel”. Numite și celule Ranvier sau epiteliale tactile, acestea sunt mecanoreceptori ovali necesari pentru senzația superficială de atingere din pielea noastră. Cancerul cu celule Merkel este rar, cu biologie agresivă, afectând mai ales adulții vârstnici cu piele deschisă, cu tendință la recidivă regională și metastaze în ganglionii regionali. Pentru descrierea tumorii se folosesc și alte denumiri, inclusiv carcinom neuroendocrin sau primar cu celule mici al pielii, carcinom cu celule trabeculare și cancer anaplazic cutanat. Este una dintre tumorile rare, observată, potrivit statisticilor SUA, la aproximativ 1 din 166.000 de persoane. Este mai frecventă la bărbați, iar vârsta mediană este de 74 de ani la bărbați și 76 la femei. Pentru această boală au fost definiți factori de risc precum expunerea intensă la razele solare UV, pielea deschisă, infecțiile care suprimă imunitatea sau medicamentele imunosupresoare și prezența cancerelor secundare. %81 dintre leziunile carcinomului cu celule Merkel sunt identificate în zone expuse la soare.

Majoritatea pacienților cu tumoră regională diagnosticată drept carcinom cu celule Merkel sunt tratați prin operație, însă aproximativ jumătate prezintă recidivă, iar la peste %30 cancerul se răspândește în alte regiuni ale corpului, producând boală metastatică prin această extindere.

Avelumab blochează interacțiunea proteinelor PD-1 și PD-L1, unul dintre mecanismele celulare care permit cancerului să se ascundă de imunitate, ajutând sistemul imunitar să se activeze și să atace celulele canceroase, ca medicament de imunoterapie în acest scop.

Studiul

Aprobarea avelumabului se bazează pe datele unui studiu cu un singur braț, care a inclus 88 de pacienți cu carcinom metastatic cu celule Merkel, tratați anterior cu cel puțin un regim chimioterapic. Ratele răspunsului complet sau parțial (răspunsul global) au fost evaluate după reducerea dimensiunii tumorale. S-a examinat și durata controlului tumorii la cei care au răspuns (durata răspunsului). La %33 dintre cei 88 de pacienți tratați cu avelumab s-a observat răspuns complet sau parțial. Răspunsul a durat peste 6 luni la %86 și peste 12 luni la %45 dintre pacienți.

Reacțiile adverse frecvente ale avelumabului includ oboseală, durere musculoscheletală, diaree, greață, reacții legate de administrarea intravenoasă, erupție cutanată, apetit redus și umflarea extremităților (edem periferic).

Doza și administrarea recomandate: La fiecare 14 zile, 10 mg/kg, prin perfuzie intravenoasă timp de 60 de minute.

Avelumab a primit aprobarea FDA prin procedura accelerată (accelerated approval), unul dintre mecanismele FDA de aprobare, folosind date clinice care anticipează beneficiul pacienților pentru a răspunde unei nevoi medicale într-o boală gravă. Sunt necesare cercetări clinice suplimentare pentru confirmarea beneficiului clinic, iar sponsorul medicamentului continuă aceste studii.