Bir tıbbi tedavinin etkililiğini belirlemek için testlerin tasarımı birçok nedenle şaşırtıcı derecede zor olabilir. Örneğin, hekimler sonuçları önyargılı ve objektif olmayan bir şekilde değerlendirebilirler. Tedavi etkileri belirsiz olabilir ve hastalar yalnızca plasebo etkisi nedeniyle olumlu yanıt verebilir. Plasebo etkisi, hasta sahte bir "tedavi" (örneğin, inert bir şeker hap) aldıktan sonra durumunun düzeldiğini düşündüğü için etkilidir.

Bugün, olası tıbbi tedavilerin test edilmesi için en güvenilir yaklaşımlardan biri randomize kontrollü deneylerdir (Randomized Controlled Trials - RCT). Rastgele seçimle her hastanın çalışma altındaki her tedaviye katılma şansı eşit olur. RCT'ler çift-kör olabilir, yani ne ana araştırmacılar ne de hastalar, hangi hastaların tedavi edilen grupta (yeni bir ilaç alan) veya kontrol grubunda (standart bir tedavi alan) olduğunu bilmezler. Etik nedenlerden dolayı RCT'ler, genellikle araştırmacılar ve hekimler tercih edilen tedavi konusunda gerçekten kararsız olduklarında yapılmaktadır.

RCT'leri içeren en ünlü erken klinik çalışma, İngiliz İstatistikçi Bradford Hill'in "Pulmoner Tüberküloz’un Streptomisin Tedavisi” adlı çalışmasıdır. Bu çalışmada hastalar rasgele şu kartları seçti;

  • "S" ile işaretlenmiş bir kart içeren kapalı bir zarf (bir antibiyotik olan streptomisin ve yatak istirahatı) 
  • "C" ile işaretlenmiş bir kart içeren zarf (yalnızca yatak istirahati)

Streptomisin etkili olduğu deney sonucunda kesin olarak kanıtlanmıştır.

Klinik Epidemiyolog Murray Enkin: “Bu deney haklı olarak bir dönüm noktası olarak kabul edilir ve yeni bir tıp çağının başlangıcıdır. Kanıta dayalı tıbbın temellerini oluşturan [RCT] kavramı, klinik karar verme yaklaşımında yaptığı değişikliklerle haklı olarak övülmüştür.”

Yazıda Geçen Tarihi Kişiler: Austin Bradford Hill (1897–1991)