Studii randomizate controlate, 1948 – rezultate mai fiabile

Conceperea testelor pentru stabilirea eficacității unui tratament medical poate fi surprinzător de dificilă din multe motive. De exemplu, medicii pot evalua rezultatele părtinitor și neobiectiv. Efectele tratamentului pot fi incerte, iar pacienții pot răspunde favorabil numai datorită efectului placebo. Acesta apare deoarece, după un „tratament” fals, precum o tabletă inertă de zahăr, pacientul crede că starea sa s-a îmbunătățit.

Astăzi, una dintre cele mai fiabile abordări pentru testarea tratamentelor medicale potențiale este reprezentată de studiile randomizate controlate (Randomized Controlled Trials - RCT). Prin selecție aleatorie, fiecare pacient are șanse egale de a primi fiecare tratament studiat. Studiile RCT pot fi dublu-orb, adică nici investigatorii principali, nici pacienții nu știu cine se află în grupul tratat (care primește un medicament nou) și cine în grupul de control (care primește un tratament standard). Din motive etice, ele se desfășoară de obicei atunci când cercetătorii și medicii sunt cu adevărat nesiguri care tratament este preferabil.

Cel mai cunoscut studiu clinic timpuriu de tip RCT este cel al statisticianului britanic Bradford Hill, „Tratamentul tuberculozei pulmonare cu streptomicină”. În acest studiu, pacienții au ales aleatoriu următoarele cartonașe:

• Un plic închis cu un cartonaș marcat cu "S" (streptomicină, un antibiotic, și repaus la pat) 
• Un plic cu un cartonaș marcat cu "C" (numai repaus la pat)

Studiul a demonstrat definitiv eficacitatea streptomicinei.

Epidemiologul clinic Murray Enkin: „Acest studiu este considerat pe bună dreptate un moment de cotitură și începutul unei noi ere în medicină. Conceptul [RCT], care a pus bazele medicinei bazate pe dovezi, a fost lăudat pe bună dreptate pentru schimbările aduse modului de luare a deciziilor clinice.”

Personalități istorice menționate în articol: Austin Bradford Hill (1897–1991)

• Subiectul anterior: Factorul de creștere nervoasă, 1948 – primul pas spre factorii de creștere celulară
• Subiectul următor: Cauza anemiei falciforme, 1949 – prima tulburare genetică identificată