Mantle hüceyrəli limfomanın müalicəsi üçün ilk hüceyrə əsaslı gen terapiyası FDA təsdiqi aldı

Digər müalicə növlərinə cavab verməyən və ya başqa müalicədən sonra təkrarlayan mantle hüceyrəli limfoma (Mantle Cell Lymphoma, MCL) diaqnozlu yetkin xəstələrin müalicəsi üçün hüceyrə əsaslı gen terapiyası olan Tecartus (brexucabtagene autoleucel)24 iyul 2020-ci ildə ABŞ Qida və Dərman İdarəsinin (FDA) təsdiqini aldı. Bir ximerik antigen reseptorlu (CAR) T hüceyrə terapiyası olan Tecartus MCL müalicəsi üçün FDA tərəfindən təsdiqlənmiş ilk hüceyrə əsaslı gen terapiyasıdır və bir növ immunoterapiyadır.

MCL adətən orta yaşlı və ya yaşlı yetkinlərdə yaranan nadir bir B hüceyrəli qeyri-Hodgkin limfoması növüdür. MCL-li xəstələrdə orqanizmin infeksiya ilə mübarizəsinə kömək edən ağ qan hüceyrələrinin bir növü olan B hüceyrələrilimfa düyünlərində şiş əmələ gətirməyə başlayan və sürətlə orqanizmin digər nahiyələrinə yayılan xərçəng hüceyrələrinə çevrilir. MCL adətən limfa düyünlərinin böyüməsi ilə başlayır; sümük iliyi, qaraciyər və mədə-bağırsaq sistemi kimi digər toxumalara yayıla bilər.

Hər bir Tecartus dozası limfoma ilə mübarizəyə kömək etmək üçün xəstənin öz immun sistemindən istifadə edilərək hazırlanan fərdiləşdirilmiş müalicədir. Ağ qan hüceyrələrinin bir növü olan xəstənin T hüceyrələritoplanır və limfoma hüceyrələrinin hədəflənib öldürülməsini asanlaşdıran yeni gen daşıyacaq şəkildə genetik olaraq dəyişdirilir. Sonra bu dəyişdirilmiş T hüceyrələri xəstəyə geri verilir (təsir mexanizmi aşağıdakı infoqrafikada izah edilir).

Tecartus-un təhlükəsizliyi və effektivliyi ilkin obyektiv xəstəlik cavablarından sonra ən azı altı ay izlənən, müalicəyə davamlı və ya təkrarlayan MCL-i olan 60 yetkinin iştirak etdiyi çoxmərkəzli klinik tədqiqatdaqiymətləndirildi.

Tecartus müalicəsindən sonra tam remissiya / cavab nisbəti %62, obyektiv cavab nisbəti %87 idi.

Bu CAR T-hüceyrə müalicəsinin yan təsirləri arasında sitokin ifrazı sindromu var. Bu vəziyyət yüksək qızdırma və qripəbənzər əlamətlərə səbəb olur və CAR T-hüceyrələrinin aktivləşməsi, çoxalması və nevroloji yan təsirlərə sistemli cavabdır. Həm sitokin ifrazı sindromu, həm də nevroloji yan təsirlər ölümcül və ya həyati təhlükəli ola bilər. Tecartus-un ən çox rast gəlinən yan təsirləri ciddi infeksiyalar, qan hüceyrələrinin sayının azalması və zəifləmiş immun sistemidir. Müalicədən yaranan yan təsirlər adətən müalicədən sonrakı ilk bir-iki həftədə meydana çıxır, lakin bəzi yan təsirlər daha sonra da yarana bilər.

*

Xərçəngdə immunoterapiyaimmun sistemini şişə qarşı aktivləşdirmək üçün istifadə edilən çoxsaylı üsulları əhatə edir. Hazırda xərçəngin immunoterapiyası üçün bir çox fərqli üsul və dərman var; hüceyrəvi immunoterapiya da bunlardan biridir.

Xarici məzmunu görmək üçün seçimləri tənzimləyin

Xarici məzmunu görmək üçün seçimləri tənzimləyin