Обнаружена лекарственная мишень при нейробластоме — распространённом раке у младенцев

Нейробластома — рак, происходящий из нервной системы, самый частый у детей младше 1 года и составляющий 6% всех детских онкологических заболеваний. Ежегодно нейробластому диагностируют примерно у одного из 100.000 детей младше 15 лет. В среднем детям с этой болезнью ставят диагноз в возрасте около 1-2 лет. Несмотря на существующее лечение, долгосрочная выживаемость детей с нейробластомой высокого риска составляет менее 50 процентов. В последние годы исследования нейробластомы активизировались. В сентябре 2017 года в Cancer было опубликовано исследование, согласно которому при нейробластоме обнаружена новая лекарственная мишень для противораковой иммунотерапии .

Что такое нейробластома?

Нейробластома (neuroblastoma) — вид рака, начинающийся в некоторых предшественниках нервных клеток ещё в утробе матери («нейро» означает нервы, а «бластома» указывает на рак незрелых или развивающихся клеток). Это детское заболевание — нейроэндокринная опухоль, вызывающая опухоли в надпочечниках и/или симпатических ганглиях.

В исследовании пытались определить связанные с раковыми клетками поверхностные белки, которые позволят клеткам нашей иммунной системы, не повреждая здоровые клетки, нацеливаться только на раковые клетки. С помощью новой разработанной техники исследователи выполнили для 126 образцов нейробластомы РНК- секвенирование и сравнили их со здоровыми клетками.

Согласно результатам исследования:

• Выявлены 296 генов, активность которых в раковых клетках отличается от активности в нормальных клетках.
• Обнаружено, что белок GPC2 (Glypican2) — одна из ключевых молекул роста и распространения опухолевых клеток нейробластомы, поэтому он может быть хорошей лекарственной мишенью. GPC2 — один из важных белков клеточной поверхности.
• Исследователи создали антитело, связывающееся с белком GPC2, и присоединили к этому антителу противораковый препарат. 
• В лабораторных анализах на культуре человеческих клеток и моделях мышей созданная молекула антитело–лекарство эффективно уничтожала раковые клетки. Нормальные клетки не пострадали.

Что означает это исследование?

• Это важное достижение для нейробластомы, при которой вариантов лечения мало. Работа открывает возможность разработки методов лечения, меньше повреждающих здоровые клетки.
• Молекулы антитело–лекарство начинают приобретать значение в лечении рака. Присоединив к химиопрепарату антитело (белок), распознающее раковую клетку, можно воздействовать только на неё.
• Исследование проливает свет на современные генетические методы лечения, такие как CAR-T-клеточная терапия. Поверхностный белок GPC2 — это онкобелок, активность которого весьма высока и при других видах рака. Поэтому подход из этой работы, возможно, удастся применять и при других опухолях.
• Следует подчеркнуть, что этот метод лечения пока экспериментальный. Современная медицина использует генетические и биохимические технологии для выбора наиболее подходящего лечения. Лечение рака возможно только средствами современной медицины.

По теме

Крупное достижение в онкологии: «живое лекарство» — CAR T-клеточная терапия — получила одобрение FDA!