Yetişkin mutipl miyelom hastalarında ilk hücre tabanlı gen terapisi FDA onayı aldı

Yetişkin mutipl miyelom hastalarında ilk hücre tabanlı gen terapisi FDA onayı aldı

Daha önce en az dört (farklı şekillerde) tedavi yöntemine yanıt vermeyen ya da hastalığı tekrarlayan yetişkin multipl miyelom hastalarının tedavisi için ilk hücre tabanlı bir gen terapisi olan Abecma (idecabtagene vicleucel), ABD İlaç ve Gıda İdaresi (FDA) tarafından onaylandı. Abecma, multipl miyelom tedavisi için onaylanan ilk hücre tabanlı gen terapisidir.

FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi yöneticisi Peter Marks “FDA, karşılanmamış hasta ihtiyaç alanları için yeni tedavi seçeneklerinin geliştirilmesi adına kararlılığını sürdürüyor. Mulitpl miyelom, tam şifaya ulaştıracak bir tedavinin olmaması ile birlikte, uzun vadeli görünümü bireyin yaşına ve tanı aldığı zamanki durumunun evresine göre çeşitlenebilir. Bugünün onayı, kanserin bu yaygın olmayan türüne sahip hastalar için yeni bir tedavi seçeneği sağlar.” dedi.

Mulitpl miyelom, kemik iliği hücrelerinde anormal plazma hücrelerinin arttığı ve çoğu vücut kemiklerinde tümörlerin oluştuğu, yaygın olmayan bir tür kan kanseridir. Bu hastalık, kemik iliğinin yeteri kadar sağlıklı kan hücreleri yapmasını engeller ki bu da düşük kan sayımı ile sonuçlanabilir. Miyelom ayrıca kemiklere ve böbreklere zarar verebilir ve immün sistemi (bağışıklık sistemi) zayıflatabilir. Multipl miyelomun kesin nedeni bilinmemektedir.

Türkiye Kanser İstatistikleri'ne göre, 2020’de 2680 yeni vaka ile tüm yeni kanser vakalarının yaklaşık olarak %1,1’ini miyelom oluşturmuştur.

- İlgili konu: Multipl Miyelom nedir? Belirtileri nelerdir? Nasıl tedavi edilir?

Abecma nasıl çalışır?

Abecma, bir B hücresinin olgunlaşma antijenine (B-cell maturation antigen = BCMA) yönelik genetik olarak tasarlanmış otolog kimerik antijen reseptörü (CAR) T hücre tedavisidir. Abecma’nın her bir dozu, miyelom ile savaşmaya yardımcı olmak için bir tür beyaz kan hücresi olan hastanın kendi T hücrelerini kullanarak oluşturulan kişiselleştirilmiş bir tedavidir. Hastanın T hücreleri toplanır ve miyelom hücrelerinin hedeflenmesine ve öldürülmesine olanak sağlayan yeni bir geni içerecek şekilde genetik olarak modifiye edilmiştir. Hücreler modifiye edildikten sonra hastaya geri verilir.

- İlgili konu: Kanser Tedavisinde Canlı İlaçlar (Adoptif Hücresel İmmünoterapi) – Resimli Anlatım

abecma nasil calisir 902732

Abecma’nın güvenliği ve etkinliği, 127 relaps miyelom (tamamlanan tedaviden sonra tekrarlayan miyelom) ve refrakter miyelom (tedavilere dirençli miyelom) hastaları ile yapılan çok merkezli çalışma ile saptanmıştır. Çalışma grubundaki hastaların yaklaşık %88’i daha önce dört ya da daha fazla anti-miyelom tedavisi almıştır. Sonuç olarak, hastaların %72’si kısmen ya da tamamen tedaviye yanıt verdi. Hastaların %28’i ise Abecma’ya tam yanıt – ya da mutiple miyelomun tüm belirtilerin yok olduğu bir yanıt – gösterdi ve bu grubun %65’i en az 12 ay tedaviye tam yanıt verdi.

Abecma’nın yan etkileri

Abecma ile tedavi şiddetli yan etkilere sebep olma potansiyeline sahiptir. Bunlar arasında sitokin salınım sendromu (SSS), hemofagositik lenfohistiyositoz (HLH) olarak da bilinen makrofaj aktivasyonu sendromu (MAS), nörolojik toksisite ve sürekli sitopeni yer alır ki bunların da tümü ölümcül olabilir ya da yaşamı tehdit edebilir. Sitokin salınım sendromu ve hemofagositik lenfohistiyositoz veya MAS, yüksek ateş ve grip benzeri belirtilere neden olan CAR-T aktivasyonuna ve proliferasyonuna (çoğalma) karşı sistemik bir yanıttır ve sürekli sitopeni de uzun bir süre için belli kan hücre türlerinin sayısında bir düşüştür.

Abecma’nın en yaygın yan etkileri şunları içerir;

  • Sitokin salınım sendromu
  • Enfeksiyonlar
  • Yorgunluk
  • Kas-iskelet ağrısı
  • Zayıflamış bağışıklık sistemi

Tedaviden kaynaklı yan etkiler, genellikle tedaviden sonraki ilk 1 – 2 hafta içinde görülür, fakat bazı yan etkiler daha sonra da meydana gelebilir. Multipl miyelom hastaları, Abecma’nın kendileri için uygun bir tedavi olup olmadığına karar vermek için doktorlarına danışmalıdır.

Abecma için FDA’nın şartları

Sitokin salınım sendromu ve nörolojik toksisiteler riski yüzünden Abecma, güvenli kullanımı garantilemek adına elementler içeren bir risk değerlendirme ve azaltma stratejisi ile onaylanmaktadır. FDA, sitokin salınım sendromu ve sinir sistemi toksisitelerini ve Abecma’nın diğer yan etkilerini tanımak ve yönetmek için eğitilmiş Abecma’nın reçetelendirilmesi, hazırlanması ya da uygulanmasında özel olarak sertifikalandırılmış Abecma’yı hazırlayan personeller içeren hastaneler ve ilişkili klinikler olması şartını koşmuştur. Ayrıca hastalar, potansiyel ciddi yan etkiler konusunda ve Abecma’yı aldıktan sonra eğer yan etkiler gelişirse, tedavi bölgesine acil geri dönmenin önemi konusunda bilgilendirilmelidir.

Uzun vadeli güvenirliğin daha çok değerlendirilmesi için FDA ayrıca, üreticinin Abecma ile tedavi edilen hastaları içeren pazarlama sonrası bir gözlemsel çalışmanın yürütülmesini de gerekli kılıyor.

Orphan İlaç ve Çığır Açan Tedavi: Abecma

FDA tarafından Abecma’ya Orphan İlaç (Orphan Drug) ve Çığır Açan Tedavi (Breakthrough Therapy) tanımları verildi. Orphan ilaç tanımı, nadir hastalıklar için ilaç geliştirilmesine yardımcı olmak ve desteklemek adına teşvik sağlar. Çığır açan tedavi tanımı ise ciddi bir durumu tedavi etmek için planlanmış ilaçların geliştirilmesi ve incelenmesini hızlandırmak adına tasarlanmış bir süreçtir ve ilk klinik kanıt, ilacın klinik olarak önemli bir noktada veya noktalarda mevcut tedaviye göre önemli bir gelişme gösterebileceğini işaret eder. Çığır açan tedavi tanımı, relaps verefrakter miyelom hastalarında gözlenen sürekli yanıtlara dayanarak verilmiştir.

Çığır açan tedavi tanımı gibi hızlandırılmış programlar altında onaylanan ilaçlar, diğer tüm FDA onayları gibi aynı onay standartlarına dayanır.

FDA, Abecma’nın onayını bir Bristol Myers Squibb şirketi olan Celgene Corporation’a verdi.

ABD Sağlık ve Sosyal Hizmetler Bakanlığı bünyesinde bir kuruluş olan FDA, tıbbi cihazların, insan ve veteriner ilaçların, aşıların ve diğer biyolojik ürünlerin insan kullanımı için güvenliği ve etkinliğini temin ederek toplum sağlığını korur. Kuruluş ayrıca ulusal gıda tedarikinden, kozmetik ürünlerden, besin takviyelerinden, elektronik radyasyon yayan ürünlerden ve tütün ürünlerinin düzenlenmesinden sorumludur.  

İlgili konular:

FDA Approves First Cell-Based Gene Therapy for Adult Patients with Multiple Myeloma. (2021, March 27). Food and Drug Administration: https://www.fda.gov/ adresinden alındı

Sağlık ve Mutlulukla Kalın...

Sayfada yer alan yazılar sadece bilgilendirme amaçlıdır, tanı ve tedavi için mutlaka doktorunuza başvurunuz.

Kanser tanısına sahip bir hasta için online muayene randevusu hakkında bilgi almak için aşağıdaki formu doldurabilirsiniz.


İlgili Haberleri


Akciğer Kanserinde Optune Lua (Elektriksel Akım Tedavisi) FDA Onayı Aldı

Akciğer Kanserinde Optune Lua (Elektriksel Akım Tedavisi) FDA Onayı Aldı

15 Ekim 2024'te, Novocure firmasının geliştirdiği Optune Lua cihazı, immünoterapi veya dosetaksel ile eşzamanlı kullanım için...

Setuksimab (Erbitux) Nedir? FDA Onayı, Türkiye Ruhsatı ve Geri Ödeme Durumu

Setuksimab (Erbitux) Nedir? FDA Onayı, Türkiye Ruhsatı ve Geri Ödeme Durumu

FDA Onaylı: Evet (İlk Onay Tarihi: 12 Şubat 2004) Kutu Adı: Erbitux Etken Madde Adı: Setuksimab Uygulama Şekli: İntravenöz...

Karında Kansere Bağlı Sıvı (Asit) Birikimi için Avrupa İlaç Ajansı Onayı: Catumaxomab

Karında Kansere Bağlı Sıvı (Asit) Birikimi için Avrupa İlaç Ajansı Onayı: Catumaxomab

2024 yılı Ekim ayında Avrupa İlaç Ajansı (European Medicines Agency= EMA), Lindis Biotech tarafından geliştirilen catumaxomab...

Mide ve Mide-Özofagus Bileşke Kanserinde İlk: Claudin Hedefli Zolbetuximab FDA Onayı Aldı

Mide ve Mide-Özofagus Bileşke Kanserinde İlk: Claudin Hedefli Zolbetuximab FDA Onayı Aldı

18 Ekim 2024'te ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Astellas Pharma tarafından geliştirilen, claudin 18.2 (CLDN18.2)...

Hakkımda

Özgeçmişim, kanser tanı ve tedavisine dair çalışmalarım ve ilgi alanlarım için tıklayın.

Prof. Dr. Mustafa Özdoğan Hakkında