Zanubrutinib a primit aprobarea FDA pentru limfomul cu celule de manta rezistent la tratament și recidivat

Dezvoltat pentru tratarea bolii rezistente sau recidivate, limfomul cu celule de manta , și cu rate ridicate de răspuns prin regresie tumorală în studiile clinice, zanubrutinib (Brukinsa) , medicament sub formă de capsule, a primit la 14 noiembrie 2019 din partea Administrației pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) aprobarea accelerată.

Limfomul cu celule de manta răspunde de obicei bine la tratamentul inițial, dar apoi încetează să răspundă, iar celulele canceroase se înmulțesc din nou. În studiile clinice ale medicamentului dezvoltat pentru această situație amenințătoare de viață, la 84% dintre pacienți s-a observat regresia tumorii. La pacienții cu boală recidivată (reapărută) sau refractară (rezistentă la tratament), terapiile secundare pot oferi o nouă remisiune (perioadă de ameliorare).

Studiul clinic cu un singur braț pentru Brukinsa a evaluat 86 de pacienți tratați anterior cel puțin o dată. S-a urmărit la câți pacienți tumora s-a micșorat complet sau parțial după tratament. Reducerea tumorală s-a observat la 84% dintre pacienți, cu o durată mediană a răspunsului de 19,5 luni (median duration of response, intervalul dintre primul răspuns și progresie ori recidivă). Observația a fost susținută de un alt studiu cu un singur braț, cu 32 de pacienți. Și în acest studiu, la 84% s-a observat reducerea tumorii, cu o durată mediană a răspunsului de 18,5 luni.

Printre reacțiile adverse frecvente se numără scăderea globulelor albe (leucocite, care luptă cu infecțiile), scăderea trombocitelor (plachete, celule care inițiază și asigură coagularea), infecțiile căilor respiratorii superioare, scăderea hemoglobinei (proteina din globulele roșii care transportă oxigen), erupția, vânătăile, diareea și tusea. În timpul tratamentului, pacienții trebuie monitorizați pentru riscul de sângerare, semne și simptome de infecție, citopenie (scăderea numărului de celule sanguine) și aritmii cardiace (bătăi neregulate). Deoarece pot crește alte malignități, inclusiv cancerul cutanat, se recomandă protecție solară. Pacienților fertili și partenerilor lor trebuie să li se recomande contracepție eficientă în timpul tratamentului. Gravidele și pacientele care alăptează nu trebuie să folosească medicamentul.

Ce este limfomul cu celule de manta?

Limfomul cu celule de manta este un subtip de limfom non-Hodgkin (NHL) cu celule B mature și reprezintă 3-10% din toate limfoamele non-Hodgkin. Evoluția variază, dar este în general agresivă. Până la diagnostic, boala s-a extins de obicei la ganglioni, măduva osoasă și alte organe. În limfomul recidivat, boala progresează din nou după o perioadă de ameliorare sau stagnare; în cel refractar nu răspunde deloc ori răspunde doar scurt. Supraviețuirea generală mediană în limfomul cu celule de manta este de 8-10 ani cu tratament intensiv.

• Subiect asociat: Care este diferența dintre leucemie și limfom?

Care este mecanismul de acțiune al zanubrutinibului?

Zanubrutinib este un inhibitor dezvoltat împotriva enzimei tirozin kinază Bruton (BTK). Enzima BTK, în celulele B, are un rol important în reglarea proliferării, ca parte a unei căi de semnalizare celulare, la nivelul receptorului. Inhibarea enzimei BTK poate împiedica proliferarea necontrolată a celulelor B în malignitățile cu celule B. Zanubrutinib se leagă covalent de BTK, determinând inhibarea ireversibilă a enzimei.