CRISPR Kullanan İlk Tedaviyi, Orak Hücre Hastalığı ve Talasemi için İngiltere'de Onaylandı
Tıp adına heyecan uyandıran bir gelişme, Birleşik Krallık'ta gerçekleşti: orak hücreli anemi ve beta talasemi gibi genetik kan bozukluklarının tedavisi için dünyada ilk kez CRISPR ...
Nadir Kan Pıhtılaşma Bozukluğuna Karşı İlk İlaç FDA Onayı Aldı
Konjenital trombotik trombositopenik purpura (TTP) adı verilen nadir ve hayatı tehdit eden bir kan pıhtılaşma bozukluğu olan yetişkinler ve çocukları tedavi etmek için biyolojik il...
Ivosidenib (Tibsovo) Nedir? FDA Onay Tarihçesi
FDA onaylı: Evet (ilk onay tarihi 20 Temmuz 2018) Etken madde adı: Ivosidenib Kutu adı: Tibsovo Uygulama şekli: Tablet (250 mg'lik formu mevcut) Sınıfı: Sinyal transdüksiyon ...
Myelodisplastik Sendromlar için Ivosidenib FDA Onayı Aldı
24 Ekim 2023'te, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), tekrarlamış veya tedaviye dirençli myelodisplastik sendromları (MDS) olan ve isositrat dehidrogenaz-1 (IDH1) mutasyonuna sahip yeti...
Şiddetli Hemofili A Olan Yetişkinler için İlk Gen Tedavisi FDA Onayı Aldı: Roctavian
Kalıtsal Bir Hastalığın Üstesinden Gelmek: Gen Tedavisi Kalıtsal bir kanama bozukluğu olan hemofili A, özellikle şiddetli formlarda yaşamı tehdit eden sağlık sorunlarına neden ola...
Kök Hücre Tedavisi Sonrası HIV’den Kurtulan Üçüncü Hasta
Bir kişinin daha kök hücre tedavisinden sonra HIV’den kurtulduğu duyuruldu. “Duesseldof Hastası” olarak bilinen bir erkek hasta, HIV’den kök hücre tedavisi ilen iyileşen üçüncü kiş...
Foliküler Lenfomada Sınıfının İlk Bispesifik Antikoru Mosunetuzumab-axgb FDA Onayı Aldı
İki veya daha fazla sistemik tedavi sonrasında tekrarlayan veya tedaviye dirençli folliküler lenfoma olan yetişkinler için mosunetuzumab-axgb (Lunsumio) adlı ilaç, 22 Aralık 2022'd...
Hemofili B için İlk Gen Tedavisi FDA Onayı Aldı
Halihazırda faktör IX profilaksi tedavisi kullanan, şu anda veya geçmişte yaşamı tehdit eden kanaması olan veya tekrarlayan, ciddi spontan kanama atakları yaşayan hemofili B'li yet...
Beta-Talasemi Tedavisinde İlk Hücre Bazlı Gen Terapisi FDA Onayı Aldı
Düzenli eritrosit transfüzyonu (kırmızı kan hücresi nakli) gerektiren beta-talasemili yetişkin ve pediatrik hastaların tedavisi için ilk hücre bazlı gen tedavisi olan betibeglogene...