Hemofili B için İlk Gen Tedavisi FDA Onayı Aldı
Halihazırda faktör IX profilaksi tedavisi kullanan, şu anda veya geçmişte yaşamı tehdit eden kanaması olan veya tekrarlayan, ciddi spontan kanama atakları yaşayan hemofili B'li yet...
Beta-Talasemi Tedavisinde İlk Hücre Bazlı Gen Terapisi FDA Onayı Aldı
Düzenli eritrosit transfüzyonu (kırmızı kan hücresi nakli) gerektiren beta-talasemili yetişkin ve pediatrik hastaların tedavisi için ilk hücre bazlı gen tedavisi olan betibeglogene...
Canlı Kanser İlacı CAR T-Hücre Tedavisi 10 Yaşında: Değiştirdiği Hayatlara Şaşıracaksınız
Bundan 10 yıl önce, 6 yaşındaki akut lenfoblastik lösemi hastası olan bir çocuk için Dr. Stephan Grupp’un uygulayabileceği her türlü tedavi tükenmişti. Doktor da pediatrik kanser t...
Büyük B Hücreli Lenfoma İkinci Basamak Tedavisi için Breyanzi FDA Onayı Aldı
24 Haziran 2022'de, FDA (ABD Gıda ve İlaç İdaresi), birinci basamak kemoimmünoterapiye dirençli veya 12 ay içinde tekrarlayan ve ek hastalıklar veya yaş nedeniyle kök hücre nakli i...
İki Farklı Kan Hastalığı için Önemli Gelişme: Genetik Makas ile Tam Fonksiyonel Tedavi
CRISPR/Cas9 temelli deneysel bir tedavi, kan nakline muhtaç beta-talasemi ve orak hücre hastalığı olan neredeyse tüm hastalar için kalıcı hastalık kontrolü sağlayabilir. Exagamglo...
Bence-Jones Proteini Nedir? İsmi Nereden Gelmektedir?
Bence-Jones Proteini Nedir? Bence-Jones proteini, antikor üreten beyaz kan hücreleri olan plazma hücreleri tarafından yapılan küçük bir proteindir. Plazma hücrelerinden başlayan b...
Waldenström Makroglobulinemisi Nedir? İsmi Nereden Gelmektedir?
Waldenstrom makroglobulinemisi (WM), bir Hodgkin olmayan lenfoma (NHL) türüdür. Kanser hücreleri, makroglobulin olarak adlandırılan, büyük miktarlarda anormal bir protein üretir. W...
Büyük B Hücreli Lenfoma İkinci Basamak Tedavisinde CAR T-hücre (Yescarta) FDA Onayı Aldı
1 Nisan 2022'de FDA (ABD Gıda ve İlaç İdaresi), birinci basamak kemoimmünoterapiye dirençli veya ilk 12 ay içinde relaps gösteren büyük B hücreli lenfomalı (LBCL) yetişkin hastalar...
Hemofili A için Gen Tedavisi Gerçek Oldu
Gen terapinin bir formu, kalıtsal kanama bozukluğu hemofili A’nın şiddetli bir türüne sahip erkeklerde önemli derecede fayda gösterdi. Valoctocogene roxaparvovec (AAV5-h5VIII-SQ) a...