Prof. Dr. Mustafa ÖZDOĞAN
Prof. Dr. Mustafa Ozdogan Kimdir ?

Yeni Kanser İlaçlar

Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından kullanımına onay verilen yeni kanser ilaçları:

Hastalıkların tanısı, tedavisi ve hastalıklardan korunma için kullanılan ve bedenin fonksiyonu veya yapısını etkileyen ürünlere ilaç denir. Yeni kullanılmaya başlanacak herhangi ilaç, ciddi bir değerlendirme ve onay sürecinden geçmelidir. Yeni ilaçlar için her ülkenin kendine özgü onay, ruhsatlandırma ve geri ödeme mekanizmaları olmakla birlikte, bu konuda öncü kurum Amerikan Gıda ve İlaç İdaresi’dir.

İlaç onay süreçler: Faz çalışması nedir? Keşfedilen bir maddenin ilaca dönüşme süreci nasıldır?

Erken test: Potansiyel bir ilacın keşfinden sonra, ilacın canlı hücrelerle nasıl etkileştiğini ve ne kadar toksik olduğunu test etmek için yapılan laboratuvar çalışmalarıdır.

Hayvan testi: Laboratuvar çalışmaları sonrası umut vaat eden bir ilaç, ne kadar güvenli olduğunun test edilmesi amacıyla hayvan deneylerinde kullanılabilir. Bu sayede ilacın yan etkileri ve tedavi edici gücü hakkında da fikir edinilir.

Yeni ilaç araştırma uygulamaları: Laboratuvar ve hayvan çalışmaları umut vaat edici sonuçlar verirse, ilaç üreticisi firma FDA’ya yeni ilaç araştırma uygulamaları (klinik çalışmalar) için başvurur.

Klinik çalışmalar: eğer FDA yeni ilaç araştırma uygulamalarına onay verirse, insan katılımcılardan oluşan klinik çalışmalara başlanır. Klinik çalışmalar fazlara ayrılır: 

Faz 1 çalışmalar, tipik olarak 100 kişiden daha az katılımcı vardır ve temel hedef ilaç güvenliğini test etmektir. Çoğunlukla katılımcılar sağlıklı gönüllülerden oluşur.

Faz 2 çalışmalar, yüzlerce katılımcı ile yapılan klinik çalışmalardır. Belli hastalıklar ve durumlar için ilacın en uygun dozu araştırılır. Çoğunlukla katılımcılar hastalardan oluşur.

Faz 3 çalışmalar, yüzlerce veya binlerce katılımcıdan oluşan çalışmalardır. İlacın güvenliği ve etkinliği test edilir. Bu çalışmalarda araştırılan ilaç, çoğunlukla plasebo adı verilen ilaç etkinliği olmayan ürünlerle veya araştırılan ilacın alanında daha önce onay almış diğer ilaçlarla karşılaştırılır.

Onay almış yeni ilaç uygulamaları: Klinik çalışmalar tamamlandıktan sonra, ilaç üreticisi firma yeni ilaç uygulaması için başvuruda bulunur. FDA standart yeni ilaçları 10 ay, çok önemli yeni ilaçları 6 ay boyunca yakın takibe alır. Sonuçta FDA ilaca onay verirse, ilacın prospektüsü hazırlanır ve piyasaya sürülür.

Satış sonrası takip: İlacın onaylanmasından sonra, prospektüs bilgileri çoğunlukla yan etkiler üzerinden güncellenebilir. İlaç üreticisi firma ilacın güvenlik güncellemeleri için başvuruda bulunabilir, ayrıca hekimler veya hastalar ilaçla ilgili ciddi yan etkileri bildirebilir.

kanser-tedavisinde-yeni-nesil-hedefe-yönelik-akilli-ilaclar-akciger-meme-melanom-mide-kalin-bagirsak-bobrek-lenfoma-losemi-over-tiroid-prostat-1024x975

Amerika Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylı hedefe yönelik kanser ilaçlarını resimde bulabilirsiniz. Akıllı ilaçların birçoğunun 2010 ve sonrasında onay alması dikkat çekicidir. Bu durum, kanser tıbbındaki gelişmelerin giderek hız kazandığının başka bir göstergesidir. (Not: yeni ilaçlar için her ülkenin kendine özgü onay, ruhsatlandırma ve geri ödeme mekanizmaları olmakla birlikte, bu konuda Dünya genelinde öncü kurum FDA'dır)

Yeni bir ilacın geliştirilme süreçlerinden kısaca bahsettik. Şimdi gelin hep birlikte FDA tarafından kanser alanında kullanılmak üzere onay verilmiş önemli birkaç ilacı inceleyelim:

Hemofili B için İlk Gen Tedavisi FDA Onayı Aldı

Hemofili B için İlk Gen Tedavisi FDA Onayı Aldı

Halihazırda faktör IX profilaksi tedavisi kullanan, şu anda veya geçmişte yaşamı tehdit eden kanaması olan veya tekrarlayan, ciddi spontan kanama atakları yaşayan hemofili B'li yet...

25.11.2022
Kemoterapiye Dirençli Over (Yumurtalık) Kanserinde İlk Kez Bir Akıllı İlaç FDA Onayı Aldı

Kemoterapiye Dirençli Over (Yumurtalık) Kanserinde İlk Kez Bir Akıllı İlaç FDA Onayı Aldı

Immunogen adlı firma tarafından geliştirilen mirvetuximab soravtansine-gynx etken maddeli Elahere adlı ilaç, platin-bazlı kemoterapiye direnç gelişmiş, daha önce 1 ila 3 basamak te...

16.11.2022
Ameliyat Edilemez Karaciğer Kanseri için Tremelimumab-Durvalumab FDA Onayı Aldı

Ameliyat Edilemez Karaciğer Kanseri için Tremelimumab-Durvalumab FDA Onayı Aldı

Ameliyatla çıkarılamaz hepatoselüler kanser (karaciğer kanseri) birinci basamak tedavisi için ilk kez ikili immünoterapi kombinasyonu FDA (ABD Gıda ve İlaç İdaresi) onayı aldı. 21...

25.10.2022
İntrahepatik Kolanjiokarsinom için Futibatinib Hızlandırılmış FDA Onayı Aldı

İntrahepatik Kolanjiokarsinom için Futibatinib Hızlandırılmış FDA Onayı Aldı

Daha önce tedavi almış, ameliyatla çıkarılamayan, bölgesel olarak ilerlemiş veya metastatik, fibroblast büyüme faktörü reseptörü 2 (FGFR2) gen mutasyonu pozitif intrahepatik kolanj...

01.10.2022
Sisplatine Bağlı İşitme Kaybından Korunmak için Sodyum Tiyosülfat FDA Onayı Aldı

Sisplatine Bağlı İşitme Kaybından Korunmak için Sodyum Tiyosülfat FDA Onayı Aldı

Bölgesel, metastatik olmayan solid (organ/doku kaynaklı) tümörlere sahip 1 aylık veya daha büyük pediatrik hastalarda sisplatin ilişkili ototoksisite (işitme kaybı) riskini azaltma...

26.09.2022
RET-pozitif Tüm Kanserler için Selpercatinib FDA Onayı Aldı

RET-pozitif Tüm Kanserler için Selpercatinib FDA Onayı Aldı

Sistemik tedavi sırasında veya sonrasında ilerleyen veya iyi bir alternatif tedavisi olmayan, bölgesel olarak ilerlemiş veya metastatik RET füzyon pozitif solid (organ/doku kaynakl...

23.09.2022
Safra Yolu Kanserinde İmmünoterapi Durvalumab FDA Onayı Aldı

Safra Yolu Kanserinde İmmünoterapi Durvalumab FDA Onayı Aldı

Bölgesel olarak ilerlemiş veya metastatik (4. evre) safra yolu kanserli hastalar için durvalumab (Imfinzi, AstraZeneca) isimli immünoterapinin, gemsitabin artı sisplatin kemoterapi...

04.09.2022
Beta-Talasemi Tedavisinde İlk Hücre Bazlı Gen Terapisi FDA Onayı Aldı

Beta-Talasemi Tedavisinde İlk Hücre Bazlı Gen Terapisi FDA Onayı Aldı

Düzenli eritrosit transfüzyonu (kırmızı kan hücresi nakli) gerektiren beta-talasemili yetişkin ve pediatrik hastaların tedavisi için ilk hücre bazlı gen tedavisi olan betibeglogene...

19.08.2022
İlk Kez HER2 Mutant Akciğer Kanserinde Bir İlaç FDA Onayı Aldı: Trastuzumab Deruxtecan

İlk Kez HER2 Mutant Akciğer Kanserinde Bir İlaç FDA Onayı Aldı: Trastuzumab Deruxtecan

Tümörleri HER2-mutasyonu pozitif, önceden sistemik tedavi görmüş, metastatik veya ameliyatla çıkarılamayan küçük hücreli dışı akciğer kanseri (KHDAK) olan yetişkin hastalar için fa...

12.08.2022